财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8819.6万美元和9328.3万美元[11] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总资产分别为1.21597亿美元和1.29198亿美元[11] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总负债分别为6094万美元和3877.6万美元[11] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司股东权益分别为6065.7万美元和9042.2万美元[11] - 2023年和2022年第二季度，公司收入分别为478.6万美元和391.8万美元[12] - 2023年和2022年上半年，公司收入分别为927.9万美元和741万美元[12] - 2023年和2022年第二季度，公司净亏损分别为2351.7万美元和944.7万美元[12] - 2023年和2022年上半年，公司净亏损分别为3526.2万美元和2539万美元[12] - 2023年和2022年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.36美元和0.15美元[12] - 2023年和2022年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.54美元和0.44美元[12] - 2023年上半年净亏损35,262万美元，2022年同期为25,390万美元[14] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为14,021万美元，2022年同期为18,211万美元[14] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为607万美元，2022年同期为2万美元[14] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为9,541万美元，2022年同期为64,559万美元[14] - 2023年上半年公司净亏损3530万美元，截至2023年6月30日累计亏损3.859亿美元[34] - 2024年1月1日起需维持至少750万美元现金及现金等价物，2024年12月31日后需维持至少1500万美元[35] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，一位客户占公司应收账款净额的99%[43] - 2023年3 - 6月，稀释每股净亏损计算中排除的普通股等价物股份总数为1158.7457万股，2022年同期为791.6758万股[63] - 2023年1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的普通股等价物股份总数为1173.0746万股，2022年同期为798.2454万股[63] - 2023年3 - 6月，稀释每股净亏损计算中排除的股票期权为945.4756万股，2022年同期为709.312万股[63] - 2023年1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的股票期权为950.6827万股，2022年同期为713.1419万股[63] - 2023年3 - 6月，稀释每股净亏损计算中排除的受限股票单位为168.2701万股，2022年同期为38.3307万股[63] - 2023年1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的受限股票单位为177.3919万股，2022年同期为40.1035万股[63] - 2023年3 - 6月和1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的认股权证均为45万股，2022年同期分别为45万股和44.0331万股[63] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，货币市场基金（现金等价物）公允价值分别为82,270美元和92,283美元[66][67] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，物业、厂房及设备净值分别为4,171美元和4,151美元；2023年和2022年截至6月30日的三个月折旧和摊销费用分别为0.3百万美元和0.4百万美元，六个月分别为0.6百万美元和0.8百万美元[69] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，合同收购成本净额分别为8,207美元和8,604美元，无形资产净额分别为3,554美元和3,726美元；2023年和2022年截至6月30日的三个月合同收购成本摊销分别为0.2百万美元和0.4百万美元，六个月分别为0.4百万美元和0.8百万美元；无形资产三个月摊销分别为0.1百万美元和0.2百万美元，六个月分别为0.2百万美元和0.3百万美元[70][71] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为14,767美元和5,522美元[79] - 2023年和2022年第二季度，员工和非员工的总基于股票的薪酬费用分别为2499万美元和1647万美元；上半年分别为5051万美元和5832万美元[98] - 2023年和2022年上半年授予股票期权的加权平均公允价值分别为每股5.09美元和4.19美元[100] - 截至2023年6月30日，股票期权未摊销薪酬费用为1845.5万美元，加权平均剩余确认期为2.7年；受限股票单位未摊销薪酬费用为963.4万美元，加权平均剩余确认期为3.4年[98] - 2023年上半年授予员工的股票期权，预期股息收益率为0，无风险利率为3.46% - 3.99%，预期波动率为91% - 95%，预期期限为5.8 - 6.1年[99] - 2023年6月30日，公司有9594834份股票期权未行使，行使价格为4.77美元，加权平均合约期限为8.2年，总内在价值为30939美元[101] - 截至2023年6月30日，未归属受限股票单位为1725289份，授予日公允价值为每股6.30美元[103] - 2023年和2022年第二季度，公司租赁成本分别为221万美元和240万美元；上半年分别为451万美元和483万美元[110] - 截至2023年6月30日六个月，RIFA相关负债期初余额32500美元，期末余额33540美元，其中长期部分31799美元[124] - 2023年1月27日公司偿还SVB A&R LSA全部欠款，产生230万美元债务清偿损失，2022年同期为100万美元[126][127] - 公司净亏损在2023年上半年为3530万美元，2022年全年为4100万美元，2021年全年为3460万美元，截至2023年6月30日累计亏损达3.859亿美元[173] - 2023年Q2和H1收入分别为480万美元和930万美元，较2022年同期分别增长86.8万美元（22%）和186.9万美元（25%），主要因有利的毛净回扣调整和销量增加[189][190] - 2023年Q2和H1研发费用分别为1770万美元和2300万美元，较2022年同期分别增加1250万美元（239%）和1310万美元（131%），主要因支付给Pharmosa的1000万美元预付许可费等[193][194] - 2023年Q2和H1管理费用分别为920万美元和1700万美元，较2022年同期分别增加230万美元（33%）和减少250万美元（13%），增减原因与YUTREPIA项目相关费用有关[195][196] - 2023年Q2和H1其他净费用分别为70万美元和320万美元，较2022年同期分别增加21.5万美元（45%）和125.7万美元（65%），与利息收支和债务清偿损失有关[197][198] - 2023年Q2和H1净亏损分别为2351.7万美元和3526.2万美元，较2022年同期分别增加1407万美元（149%）和987.2万美元（39%）[189] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8820万美元和9330万美元[199] - 截至2023年6月30日，公司股东权益为6070万美元，累计亏损为3.859亿美元[199] 股权与融资相关 - 2022年4月12日公司进行包销注册公开发行，出售11,274,510股普通股，发行价每股5.10美元，4月18日结束，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后净收益约5450万美元[79][80] - 2022年4月公开发行中，最大股东Caligan Partners LP和董事会成员Paul B. Manning分别购买900万美元（1,764,705股）和200万美元（392,156股）普通股[81] - 2020年11月18日收购RareGen时发行5,550,000股普通股，2022年3月31日为赔偿目的补发616,666股[82] - 截至2023年6月30日，2020年长期激励计划可发行普通股209,087股，2022年激励计划可发行21,650股，员工股票购买计划预留616,778股；2023年和2022年截至6月30日的六个月员工股票购买计划分别发行81,281股和5,017股[86][89][90] - 2020年12月向时任首席执行官Damian deGoa发行股票期权，可购买2,000,000股普通股，行权价3.00美元，1,375,000份期权于2021年第四季度归属[91][92] - 截至2023年8月1日，PBM控制方为公司大股东，持有约9.3%普通股，且为董事会成员[75] - 2022年第一季度，因归属条款变更产生290万美元基于股票的薪酬费用[95] - 2023年1月，公司与HCR等签订RIFA协议，投资金额最高达1亿美元，第一笔3250万美元已到账，其中2220万美元用于偿还现有债务[113] - RIFA协议规定，公司需根据投资金额和净收入情况向HCR支付季度固定付款或分级特许权使用费，分级百分比在3.60% - 10.28%之间[115] - 公司将从HCR收到的3250万美元初始资金记为负债，发行成本80万美元，2023年3月和6月估计有效年利率约17%[123] - 公司发行A&R SVB认股权证公允价值130万美元，其中70万美元计入债务清偿损失，60万美元作为债务折价[131] - 2023年7月27日，HCR向公司提供1000万美元投资款，用于支付Pharmosa许可协议项下截至2023年6月30日到期的1000万美元前期许可费[164] - 2023年1月公司与HCR签订RIFA，HCR同意支付最高1亿美元投资金额[201] - 2023年1月27日获得3250万美元初始投资金额，其中2220万美元用于偿还债务[201] - 2023年7月27日获得1000万美元第二批投资金额，用于支付许可协议的前期许可费[201] - 2022年4月公司以每股5.10美元价格发售11274510股普通股[202] - 2022年4月18日发售结束，扣除费用后获得约5450万美元净收益[202] - 公司计划将发售净收益用于YUTREPIA商业开发、临床试验、临床前管线活动及一般公司用途[202] 业务合作与协议 - 2023年6月公司与Pharmosa签订许可协议，支付1000万美元 upfront license fee，潜在开发里程碑付款最高达3000万美元，潜在销售里程碑最高达1.85亿美元[26][27] - 2023年6月和7月，公司对收入权益融资协议进行第二和第三次修订，HCR将250万美元从第四期转至第二期，第二期共出资1000万美元[29] - 公司目前根据与Sandoz的推广协议分享Treprostinil Injection在美国销售的利润[16] - 公司与Mainbridge和Sandoz合作开发新泵，需支付未来或有里程碑付款[136] - 公司与Pharmosa签订许可协议，支付1000万美元预付许可费，潜在开发里程碑付款最高3000万美元，潜在销售里程碑付款最高1.85亿美元，L606净销售额有两层低两位数特许权使用费，每个额外获批适应症和产品有1000万美元里程碑付款[175] - 2023年6月和7月，公司与HCR对收入权益融资协议进行二次和三次修订，HCR将250万美元从第四笔款项转至第二笔款项，第二笔款项共出资1000万美元，用于支付给Pharmosa的预付许可费[178] - 公司主要通过推广协议获得收入，拥有Treprostinil Injection在美国销售利润的50%份额，2022年因CADD - MS 3泵关键组件短缺影响未来收入[179] 产品研发与诉讼 - 公司主要产品候选药物YUTREPIA于2021年11月获FDA暂定批准用于治疗PAH，2023年7月24日提交修正案申请用于治疗PH - ILD[18] - 公司正在开发的L606目前正在美国进行治疗PAH的开放标签研究，并计划开展治疗PH - ILD的关键研究[19] - 2020年6月United Therapeutics起诉公司YUTREPIA侵犯其三项专利，2021年12月公司被判定不侵犯’901专利[147][149][151] - 2022年8月，Sandoz和Liquidia PAH与Smiths Medical达成和解协议，获得425万美元赔偿并平分[159] - 2023年7月24日，公司就YUTREPIA提交补充新药申请，增加治疗PH - ILD的适应症[171] - 2023年6月，公司与Pharmosa签订许可协议，获L

财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为9441.2万美元和9328.3万美元[12] - 2023年第一季度和2022年同期，公司营收分别为449.3万美元和349.2万美元[13] - 2023年第一季度和2022年同期，公司净亏损分别为1174.5万美元和1594.3万美元[13] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司普通股发行及流通股数分别为64710444股和64517912股[12] - 2023年第一季度和2022年同期，公司研发成本分别为527.8万美元和472.8万美元[13] - 2023年第一季度和2022年同期，公司一般及行政费用分别为779.3万美元和1254.2万美元[13] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为1.28922亿美元和1.29198亿美元[12] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总负债分别为4727.9万美元和3877.6万美元[12] - 2023年第一季度和2022年同期，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.18美元和0.30美元[13] - 2023年第一季度和2022年同期，公司加权平均普通股流通股数分别为64656424股和52465283股[13] - 2023年第一季度净亏损1.1745亿美元，2022年同期为1.5943亿美元[15] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为845.7万美元，2022年同期为978.2万美元[15] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为36.4万美元，2022年同期为0[15] - 2023年第一季度融资活动净现金提供量为995万美元，2022年同期为1008.2万美元[15] - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物为9441.2万美元，2022年同期为5779.4万美元[15] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损3.623亿美元[26] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，一位客户占公司应收账款净额的99%[40] - 截至2023年3月31日，稀释净亏损每股计算中排除的普通股等价物股份总数为11,442,575股，2022年同期为7,850,333股，其中2023年股票期权为9,402,106股、受限股票单位为1,590,469股、认股权证为450,000股[57] - 截至2022年12月31日，货币市场基金（现金等价物）公允价值为92,283美元，归类于公允价值层级的第一级[60] - 2023年3月31日，物业、厂房及设备总值为18,753美元，净值为4,346美元；2022年12月31日总值为18,265美元，净值为4,151美元；2023年和2022年第一季度折旧和摊销费用分别为0.3百万美元和0.4百万美元[62] - 2023年3月31日，合同收购成本总值为12,980美元，净值为8,411美元；无形资产总值为5,620美元，净值为3,643美元；2022年12月31日合同收购成本净值为8,604美元，无形资产净值为3,726美元；2023年和2022年第一季度合同收购成本摊销分别为0.2百万美元和0.4百万美元，无形资产摊销分别为0.1百万美元和0.2百万美元[63][64] - 2023年3月31日，应计费用和其他流动负债总计2,945美元，其中应计薪酬为1,048美元、应计研发费用为749美元、应计其他费用为1,148美元；2022年12月31日总计5,522美元[71] - 2023年1月1日，2020年长期激励计划下可发行普通股数量自动增加2580716股，截至3月31日，剩余242036股可发行[77] - 截至2023年3月31日，2022年激励计划下预留310000股普通股用于发行股权奖励，剩余2800股可发行[81] - 2023年1月1日，员工股票购买计划下可发行普通股数量增加150000股，截至3月31日，预留616778股用于发行[82] - 2023年和2022年第一季度，员工股票购买计划分别发行81281股和5017股[82] - 2023年第一季度，研发和行政的股票薪酬费用分别为581美元和1971美元，总计2552美元；2022年分别为383美元和3802美元，总计4185美元[87] - 2023年第一季度约99%的收入来自与Sandoz的推广协议，截至3月31日，有0.9百万美元退款负债[92][93] - 2023年第一季度总租赁成本为230美元，2022年同期为243美元[98] - 截至2023年3月31日，经营租赁加权平均剩余期限为3.6年，融资租赁为2.1年；经营租赁加权平均折现率为10.3%，融资租赁为6.5%[98] - 截至2023年3月31日，未来最低租赁付款总额为5060美元，租赁负债现值为4265美元[99] - 2023年第一季度，RIFA相关负债有效年利率约为17%[110] - 截至2023年3月31日，RIFA相关负债余额为32617美元，其中长期部分为30617美元[111] - 2023年第一季度，偿还SVB A&R LSA债务产生230万美元损失[111] - 截至2023年3月31日，公司有550万美元产品制造成本的不可撤销承诺[125] - 公司净亏损在2023年第一季度为1170万美元，2022年和2021年全年分别为4100万美元和3460万美元，截至2023年3月31日累计亏损3.623亿美元[153] - 2023年第一季度与2022年第一季度相比，收入从350万美元增至450万美元，增长29%，主要因销量增加和有利的总对净回扣调整[166] - 2023年第一季度研发费用为530万美元，较2022年第一季度的470万美元增加12%，主要因YUTREPIA潜在商业化准备中咨询和人员费用增加50万美元[169] - 2023年第一季度一般及行政费用为780万美元，较2022年第一季度的1250万美元减少38%，主要因YUTREPIA相关诉讼法律费用减少400万美元和股票薪酬费用减少180万美元[170] - 2023年第一季度其他净费用为250万美元，较2022年第一季度的150万美元增加71%，2023年含230万美元债务清偿损失，2022年含100万美元债务清偿损失[171] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为9440万美元和9330万美元，2023年3月31日股东权益为8160万美元[173] - 2023年3月31日止三个月，经营活动净现金使用量从2022年同期的980万美元降至850万美元，减少130万美元[183] - 2023年3月31日止三个月，投资活动净现金使用量为40万美元，主要与物业、厂房及设备采购有关[184] - 2023年3月31日止三个月，融资活动提供的净现金为1000万美元，2022年同期为1010万美元[185] - 截至2023年3月31日，公司对Chasm Technologies的未来或有里程碑和特许权使用费总计不超过150万美元，均未在该日赚取[187] - 截至2023年3月31日，公司2023年产品制造成本的不可撤销承诺约为550万美元[191] - 2023年剩余九个月最低经营租赁付款为100万美元，2024年为130万美元，2025年为140万美元，2026年为120万美元[193] 业务线相关数据及情况 - 公司主要产品候选药物YUTREPIA于2021年11月获FDA暂定批准用于治疗PAH[19] - 公司有一个经营和报告部门[33] - 公司按ASC 606准则确认收入，需经过识别与客户的合同、识别合同中的履约义务、确定交易价格、将交易价格分配至履约义务、在满足履约义务时确认收入五个步骤[49] - 公司于2022年7月1日完成上一次年度商誉减值测试，结论为未发生减值；截至2023年3月31日，未发现表明商誉账面价值无法收回的事件或情况变化[44] - 2023年1月，公司根据相关会计准则确认与HealthCare Royalty Partners IV, L.P.和HealthCare Royalty Management, LLC的特许权使用费权益融资协议相关负债[45] - 截至2023年5月1日，PBM控制方为公司大股东，持有约9.3%的普通股股份，且为董事会成员[67] - 2022年4月12日，公司以每股5.10美元的价格发售11,274,510股普通股，4月18日完成发售，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，净收益约为5450万美元[72][73] - 最大股东Caligan Partners LP和董事Paul B. Manning参与股票发行，分别以900万美元和200万美元购买1764705股和392156股普通股[74] - 2020年11月18日，公司向RareGen成员发行5550000股普通股；2022年3月31日，又发行616666股[75] - 截至2023年3月31日，未行使的认股权证包括A&R SVB认股权证250000份、SVB初始认股权证100000份等[77] - 融资租赁使用的增量借款利率为6.5%[96] - 2023年1月27日，公司获得HCR 3250万美元投资，其中2220万美元用于偿还现有债务[99] - 公司需按RIFA协议向HCR支付分层特许权使用费，比例在0.36% - 10.00%之间[101] - 公司与Chasm Technologies约定支付的未来或有里程碑和特许权使用费总计不超过150万美元，截至2023年3月31日尚未支付[123] - 公司与LGM Pharma的供应协议要求每年最低采购承诺为270万美元，协议在YUTREPIA首次获得营销授权批准后五年到期[126] - 2020年6月，United Therapeutics就专利侵权对公司提起诉讼，涉及美国专利号9,604,901和9,593,066 [129] - 2020年7月，United Therapeutics获得美国专利号10,716,793，并在诉讼中主张公司侵犯该专利[131] - 2022年8月，法官Andrews判定‘066专利部分无效，‘793专利有效且公司侵权，YUTREPIA最早批准日期不早于‘793专利2027年到期日[133] - 2021年1月，公司对‘793专利提起多方复审请求，2022年7月PTAB裁定该专利不可专利[136] - 2021年12月，United Therapeutics提起商业秘密诉讼，案件正在进行调查取证[139] - 2019年4月，Sandoz和Liquidia PAH对United Therapeutics和Smiths Medical提起反垄断诉讼，2021年4月，Sandoz和Liquidia PAH与Smiths Medical达成和解，获得425万美元赔偿[140][141] - 2022年3月，法院对反垄断和不公平竞争索赔给予United Therapeutics部分简易判决，对违约索赔给予Sandoz部分简易判决，案件将进行审判确定赔偿金额[142] - 公司通过与Sandoz的推广协议分享美国市场可替代通用曲前列尼尔注射液销售利润[148] - 管理层讨论与分析旨在提供信息以理解公司财务报表，分析2023年第一季度与2022年第一季度财务状况和经营成果变化[146] - 公司主要产品候选药物YUTREPIA治疗PAH的新药申请于2021年11月获FDA暂定批准，临床数据支持2024年3月监管排他期到期后申请补充新药申请治疗PH - ILD患者[152] - 2023年3月31日公司与GSK签订研究许可协议，GSK获非独家、不可转授、免版税许可，用于PRINT技术临床前研究和开发[154] - 基于当前运营计划，不包括RIFA的或有投资金额和未来YUTREPIA产品收入，现金及现金等价物足以支持至少十二个月的运营和资本支出需求[180] - 公司可能通过许可活动、其他业务安排或出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，现有股东所有权将被稀释[181] - 公司作为新兴成长公司选择不利用JOBS法案中延长采用新会计准则的过渡期[202] 公司业务合作及协议 - 公司与LGM的供应协议要求每年最低采购承诺为270万美元，协议自YUTREPIA首次获得营销授权批准起五年到期[192] - 2023年1月公司与HCR签订RIFA，投资金额最高达1亿美元，2023年1月27日已出资3250万美元，其中2220万美元用于偿还A&R SVB LSA债务[174] - 2022年4月公司公开发行11274510股普通股，每股发行价5.10美元，扣除费用后净收益约5450万美元，用于YUTREPIA商业开发等[175]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度营收为450万美元，2022年同期为350万美元，增长100万美元，主要因与山德士利润分成协议下曲前列尼尔注射液销量增加及有利的毛净回扣调整 [10] - 2023年第一季度营收成本为70万美元，与2022年第一季度持平 [10] - 2023年第一季度研发费用为530万美元，2022年第一季度为470万美元，增加60万美元，增幅12%，主要因为YUTREPIA潜在商业化做准备，咨询和人员费用增加50万美元 [17] - 2023年第一季度一般及行政费用为780万美元，2022年同期为1250万美元，减少470万美元，降幅38%，主要因与YUTREPIA相关诉讼的法律费用减少400万美元，以及2022年记录的期权修改费用导致基于股票的薪酬费用减少180万美元，这些减少被为YUTREPIA潜在商业化做准备的商业、营销和人员费用增加110万美元所抵消 [17] - 2023年第一季度其他费用总计250万美元，比去年同期增加100万美元，包括2023年1月偿还与硅谷银行贷款相关的230万美元债务清偿损失 [17] - 2023年第一季度净亏损1170万美元，即每股基本和摊薄亏损0.18美元，2022年第一季度净亏损1590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元 [29] - 第一季度末现金及现金等价物总计9440万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 未提及 各个市场数据和关键指标变化 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极参与联邦巡回上诉法院的两项上诉程序，若裁决有利于公司，将为YUTREPIA最终获得FDA批准开辟道路 [15] - 公司计划在今年晚些时候启动一项针对PH - ILD患者的开放标签研究，以进一步明确YUTREPIA的有益产品特性 [20] - 公司已启动招聘工作，以支持商业和医学事务团队，运营团队也在增加商业库存的生产，为YUTREPIA的推出做准备 [24] - 公司认为YUTREPIA在剂量范围和设备方面与其他DPI产品有差异，其低阻力设备的舒适性和易用性将受到患者和医疗服务提供者的青睐 [41] - 公司与葛兰素史克（GSK）的新协议使GSK可继续使用公司过去为其进行的临床前资产相关工作，同时公司可自由使用PRINT技术开展任何开发项目，包括与其他公司合作 [55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对YUTREPIA的市场机会充满信心，随着医生更多了解吸入性前列环素治疗PAH和PH - ILD患者的益处，YUTREPIA的市场机会不断扩大，尤其是PH - ILD机会很有吸引力 [14] - 公司认为市场对吸入性曲前列尼尔的需求增加，PH - ILD的诊断和治疗增多，将加速YUTREPIA的采用 [20] - 公司表示有高效的内部制造流程和优秀的下游合作伙伴，有信心在获得批准后随时推出YUTREPIA并满足市场需求 [28] 其他重要信息 - 公司提前公布本季度收益，是为就与YUTREPIA潜在批准和推出相关的最新法律事件提供近乎实时的反馈 [9] - 公司提醒本次财报电话会议包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请说明诉讼上诉的不同情景以及对YUTREPIA推出时间的影响 - 有三种潜在情景：一是所有下级法院或法庭的判决都得到维持，公司需等待793 PTAB上诉的解决，最早可能在今年晚些时候或明年上半年；二是在Hatch - Waxman上诉中，公司在两项专利上都胜诉，可立即寻求FDA最终批准，预计在未来1 - 3个月内得到判决；三是公司在066专利和793专利上都未胜诉，则需等待这些专利到期 [35][43][63] 问题: YUTREPIA与其他DPI产品相比，定价是否会成为差异化因素，是否是公司竞争策略的重要组成部分 - 公司暂不评论定价，希望让包括支付方在内的各方对其市场策略满意，待获得批准进入市场后再进行评论 [45] 问题: 关于持续的推出准备工作，公司计划制造多少有风险的供应，近期诉讼更新是否有影响 - 公司去年就为推出做了准备，包括建立商业供应，目前仍在继续这些工作，正在建立商业供应，同时也在进行其他准备工作，如招聘销售团队、组建医学事务团队，有信心在获得批准后供应市场 [50] 问题: 开放标签PH - ILD研究的现状和规模如何，与GSK协议的重组有何作用 - 开放标签研究预计在今年年底左右启动，目前正在与关键意见领袖（KOLs）和研究站点积极沟通并做准备；与GSK的新协议使GSK可继续使用公司过去为其进行的工作，同时公司可自由使用PRINT技术开展任何开发项目，包括与其他公司合作 [54][55] 问题: 公司在推出时的产能潜力如何，针对PH - ILD机会有何市场应对计划 - 公司有能力提前采购活性药物成分（API），供应链强大，大部分关键运营在美国，产品在室温下保质期为3年，目前有大量库存，低阻力设备可大量生产，不会成为限制因素，公司有信心满足市场需求并进一步扩大规模 [73] 问题: 完成Hatch - Waxman或PTAB程序并成功后，获得全面批准和推出的时间是多久 - 从历史先例来看，将临时批准转为全面批准的过程相对简单，预计需要2周 - 2个月，也可能更快 [25]

业务收入来源 - 公司目前通过与山德士的推广协议从销售可替代的通用曲前列尼尔注射液中获得收入[14] 产品获批情况 - 公司的主要候选产品YUTREPIA在2021年11月获得美国FDA的暂定批准用于治疗PAH，FDA确认NDA中的临床数据支持在2024年3月雾化曲前列尼尔的监管排他期到期后申请补充NDA以治疗PH - ILD患者[16] - 公司领先的研究药物YUTREPIA™吸入粉于2021年11月获FDA暂定批准，最终批准和上市受Hatch - Waxman诉讼影响[33,34] 市场患病率 - 美国PAH的估计诊断和治疗患病率约为30,000至45,000名患者[18] - PH - ILD的诊断和未诊断患病率目前估计在30,000至70,000之间[20] 行业收入数据 - 2022年，美国批准用于治疗PAH和PH - ILD的品牌疗法的总报告净收入超过46亿美元，其中27亿美元针对前列环素途径[25] - 联合治疗公司报告其基于曲前列尼尔的品牌产品在2022年产生了17亿美元的净收入，其中Tyvaso贡献了8.73亿美元，Orenitram贡献了3.25亿美元，Remodulin贡献了5亿美元，其中9300万美元来自非美国销售[25] 销售增长情况 - 联合治疗公司总报告销售额增长19%，主要由吸入性曲前列尼尔产品推动，该类产品因新增Tyvaso DPI并扩展到PH - ILD领域而增长了44%[25] 临床研究情况 - INSPIRE研究共招募121名患者，其中55名是过渡患者，66名是前列环素初治患者；初治患者起始剂量为26.5 mcg，超80%在治疗前两个月滴定至79.5 mcg或更高剂量[35,36,38] - INSPIRE研究中最高剂量达到每日4次，每次212 mcg；LTI - 302扩展研究中最高剂量为238 mcg[39] 药代动力学对比 - 单胶囊79.5 mcg的YUTREPIA与9吸（54 mcg）的Tyvaso药代动力学相当，Tyvaso目标剂量为每次治疗9 - 12吸，每日4次[40] 注射治疗及收入 - 每年约3000名患者接受肠胃外注射曲前列尼尔治疗，品牌药Remodulin在2021年和2022年美国收入分别约为4.23亿美元和4.08亿美元[42] 产品上市情况 - 公司的曲前列尼尔注射液于2019年3月作为首个申报、可完全替代的肠胃外注射通用名药物上市[43] 产品销售情况 - 2021年5月21日，公司的制造合作伙伴开始销售RG 3ml药物cartridge，可用于通过CADD - MS 3泵为PAH患者提供曲前列尼尔注射液[46,47] 产品供应问题 - 由于CADD - MS 3泵关键组件短缺，专科药房不再为新患者启用皮下注射曲前列尼尔注射液治疗；若协议修订成功，新组件可能在2023年末或2024年初可用[48] 合作开发项目 - 公司与Sandoz和Mainbridge合作开发新的皮下注射泵，预计Mainbridge在2023年提交510(k)申请FDA批准，Sandoz和公司平分开发成本[49,50] 设备支持问题 - Smiths Medical将于2028年停止支持用于静脉注射曲前列尼尔注射液的CADD Legacy泵，公司正寻找替代泵[51] 公司设施情况 - 公司在北卡罗来纳州莫里斯维尔拥有45000平方英尺的设施，有三条PRINT颗粒制造生产线[57] 工厂检查情况 - 2021年8月，FDA对莫里斯维尔工厂进行为期5天的预批准检查，未发布483表格检查观察结果[60] 供应商依赖情况 - 公司依赖第三方供应商提供商业库存和临床用品，如YUTREPIA的活性药物成分treprostinil依赖LGM Pharma, LLC供应[61] 推广协议情况 - 2018年8月1日，Liquidia PAH与Sandoz签订推广协议，Liquidia PAH于8月1日支付1000万美元，8月3日产品成功质量放行9000单位后又支付1000万美元[63][70] - 截至2028年12月31日，累计净利润小于等于5亿美元时，Liquidia PAH获得50%净利润；大于5亿美元时，获得75%净利润[70] - 2028年12月31日后，若累计净利润小于5亿美元，Liquidia PAH获得50%净利润；大于等于5亿美元，获得75%净利润[70] - 推广协议于2032年12月31日到期，满足一定条件双方可终止协议，如任一历年净利润少于500万美元，任一方可提前90天书面通知终止[71] 许可协议情况 - 2008年12月，公司与北卡罗来纳大学教堂山分校签订许可协议，需支付低个位数百分比的净销售额特许权使用费[75][77] - 2017年公司将PRINT技术独家授权给Aerie Pharmaceuticals，2022年11月Alcon收购Aerie后保留该授权[79] 合作协议纠纷 - 2012年6月公司与GSK签订吸入合作与选择权协议，2020年1月公司通知GSK终止协议，双方正尝试解决纠纷[80][82] 专利情况 - 公司专利组合共有145项专利和待决专利申请，保护PRINT技术和开发中的药品[89] - 截至2022年12月31日，公司在美国拥有16项专利，在外国司法管辖区拥有41项专利，另有12项待决专利申请[89] - 公司从第三方获得72项专利和3项专利申请的许可，其中从UNC获得19项美国专利和52项外国专利的独家全球许可[89] - YUTREPIA在美国受15项已授权专利保护，其中有效期最长的将于2037年到期[89] 员工情况 - 截至2023年3月2日，公司雇佣59名salaried员工和4名hourly员工，均位于美国[111] 公司总部情况 - 公司总部位于北卡罗来纳州莫里斯维尔，租赁约45,000平方英尺的空间，租约于2026年10月31日到期，可续约至2031年10月31日[114] 公司注册情况 - 公司于2020年6月17日在特拉华州注册成立[115] 公司网站情况 - 公司网站为www.liquidia.com，美国证券交易委员会的相关文件可在公司网站和SEC网站免费获取[116] 政府监管情况 - 美国政府各级部门对公司产品的研发、生产、销售等环节进行广泛监管，获取监管批准需耗费大量时间和资金[117] 药品上市审批流程 - 美国FDA规定药品上市前需完成临床前实验室测试、提交新药研究申请、获独立伦理审查委员会批准、进行充分且良好控制的人体临床试验[119] - 新药研发需经临床前测试、提交IND、开展人体临床试验（分三个阶段）等流程，IND提交后30天若无问题自动生效[123][124][128] - 提交NDA需包含产品开发、临床前研究和临床试验结果等信息，且需支付申请用户费，特定情况下可获豁免[135][136][137] - PREA要求NDA申请包含儿科评估，需提交初始PSP，FDA和公司需达成一致，可申请延期或豁免[138][139] - FDA审查NDA前会确保其完整，接受申请后进行深入审查，可能要求补充信息或拒绝批准[141][143][148] - FDA批准NDA前常检查生产设施和临床站点，可能将申请提交咨询委员会[145][146][147] - FDA评估后可能发批准信或完整回复信，后者指出需满足的条件，公司可重新提交、撤回或申请听证[149] - 产品获批后，批准范围可能受限，FDA可能要求进行上市后研究和监测计划[151] - 获批产品的某些变更，如增加新适应症、制造变更等，需进一步测试和FDA审查批准[152] 药品获批方式 - 多数药品通过NDA（创新药）或ANDA（仿制药）获得FDA营销批准，ANDA无需新的人体临床试验[153] 仿制药申请要求 - 仿制药需对测试产品与上市药品进行生物等效性研究，ANDA申请需包含生物等效性数据、专利认证及其他数据[154][156] 505(b)(2) NDA情况 - 505(b)(2) NDA可部分依赖FDA对现有产品的安全性和有效性研究结果，获批后专利会公布在橙皮书中[157][158] 后续申请认证及处理 - 后续申请人提交ANDA或505(b)(2) NDA时需对橙皮书中药品的专利进行认证，其中段落IV认证需通知专利所有者和获批NDA持有者[158] - 若在收到段落IV认证通知45天内发起专利挑战，FDA在30个月、专利到期、诉讼和解或侵权案有利裁决中较早时间前禁止批准申请[159] FDA临时批准情况 - FDA可对符合条件但因专利、30个月停留期或其他排他期未到期的申请给予临时批准，最终批准申请的审查周期为2个月或6个月[160] 组合产品审查 - 组合产品由两种或以上监管类别成分组成，FDA根据主要作用方式指定一个中心进行上市前审查[162][163] 获批药品监管 - 获批药品受FDA广泛持续监管，包括记录保存、定期报告等，变更通常需FDA事先审查批准[167][168] 制造商监管 - 制造商需注册机构，接受FDA和州机构定期检查，确保产品符合cGMP要求[170] 药品分销监管 - 药品分销受DSCSA监管，相关要求和产品追溯系统将分阶段实施至2023年[177] 专利期限恢复 - 部分美国专利可能符合Hatch - Waxman法案下的专利期限恢复条件，最长可恢复5年，但总期限不超产品批准日期起14年，需在60天内申请[179] 营销独占期 - 美国FDCA为新化学实体NDA首个获批申请者提供5年非专利营销独占期，若含专利无效或不侵权证明，4年后可提交申请；为特定NDA等提供3年营销独占期[180] 儿科独占期 - 美国儿科独占期若获批，会在现有监管独占期基础上额外增加6个月[183] 法案影响 - 《2022年降低通胀法案》对平均年财务报表收入超10亿美元的公司征收新的公司替代最低税，对某些公开交易公司的股票回购征收消费税，2022年12月31日后的纳税年度生效[193] - 《2022年降低通胀法案》要求特定药品制造商从2026年起与医保进行价格谈判，2023年起对医保B部分和D部分中超过通胀率的价格上涨征收回扣，2025年起用新折扣计划取代D部分覆盖缺口折扣计划[193] 支付方影响 - 美国第三方支付方对药品覆盖和报销存在不确定性，可能限制覆盖范围、降低报销水平，影响药品商业化[185] 立法影响 - 美国政府和州立法机构关注实施成本控制计划，包括价格控制、报销和覆盖限制等，可能影响公司药品覆盖和支付[189] 法律法规约束 - 公司与医疗保健提供者等的安排及销售等活动可能受联邦和州欺诈和滥用等医疗保健法律法规约束[195] 医疗改革影响 - 美国医疗改革趋势是成本控制，未来可能有更多提案限制公司产品价格和报销金额，影响盈利能力[198] 国外上市监管 - 产品在国外上市需遵守各国和地区监管要求，审批过程不同且可能比美国FDA审批时间长[201] 控制系统局限性 - 控制系统存在局限性，无法绝对保证控制目标实现，可能出现错误或欺诈未被预防或发现的情况[624]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年收入增至1590万美元，2021年为1290万美元 [2] - 2022年净亏损4100万美元，合每股基本和摊薄亏损0.67美元；2021年净亏损3460万美元，合每股基本和摊薄亏损0.70美元 [13] - 2022年研发费用为1940万美元，2021年为2050万美元，减少110万美元，降幅5%，主要因人员、咨询和基于股票的薪酬费用减少90万美元 [33] - 2022年全年成本收入为300万美元，2021年为290万美元 [53] - 2022年底现金为9330万美元，1月通过与Healthcare Royalty的收入权益融资协议获得最高1亿美元分四期的资金 [54] - 2022年一般及行政费用为3240万美元，2021年为2310万美元，增加930万美元，增幅40%，主要因商业化、营销和人员费用增加420万美元，基于股票的薪酬费用增加310万美元 [78] 各条业务线数据和关键指标变化 - 与山德士的推广协议中，2022年全年利润分成比例为50%，2021年因达到预定累计销售门槛从80%降至50% [32] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为YUTREPIA有潜力成为前列环素首选疗法和吸入疗法中的佼佼者，适用于肺动脉高压（PH）或肺动脉高压合并间质性肺病（PH - ILD）患者 [42] - 计划今年进行临床试验，开展开放标签研究，以了解YUTREPIA在PH - ILD患者中的耐受性和滴定能力 [26] - 公司团队与医疗界就YUTREPIA产品特性、低阻力干粉吸入器优势及临床计划进行交流 [44] - 公司在诉讼中取得进展，PTAB驳回联合治疗公司对793号专利的重审请求，地区法院上诉案简报完成，等待安排口头辩论，联合治疗公司未对901号专利的哈奇 - 韦克斯曼裁决提出上诉 [49][50][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO认为YUTREPIA能将高负担治疗方案转变为低负担方案，公司战略招聘和法律成功使其能在YUTREPIA推出后实现商业价值最大化 [41][43] - 公司对YUTREPIA产品特性有信心，认为其在市场上有竞争力，有望占据重要市场份额 [42][109] 其他重要信息 - 本周二公司将大部分现金从硅谷银行转移至一家经认可的金融机构，并将评估现金管理和投资政策 [52] - 2022年的收入已扣除270万美元与购买推广协议相关的合同收购成本摊销 [77] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 临近推出时，医生和患者对YUTREPIA与TYVASO DPI差异的反馈及YUTREPIA市场需求 - 公司认为YUTREPIA的低阻力设备能让患者更好耐受，适合肺功能受限患者，计划开展开放标签研究展示其在PH - ILD患者中的耐受性 [57][58] 问题: YUTREPIA低阻力DPI吸入器的好处及与TYVASO DPI的区别 - 该吸入器优势源于配方驱动，PRINT配方产品使低阻力设备得以使用，药物颗粒创新技术几乎无需团聚，PRINT粉末能自行深入肺部，低阻力吸入器适合该技术 [65][66] 问题: sotatercept对DPI曲前列尼尔市场机会的影响 - 公司认为sotatercept可作为其他疗法的补充，在前列环素治疗中，前列环素剂量保持稳定，期待看到YUTREPIA与sotatercept联合使用的效果，且sotatercept在PH - ILD患者中尚未显示出益处 [69][70] 问题: PH - ILD的批准途径 - 公司已书面确认FDA对PH - ILD患者批准无需额外研究，但需在市场独占期到期后才能寻求批准 [71] 问题: 启动PH - ILD研究的限制因素及DPI在PH - ILD患者中引起咳嗽的反馈 - 启动研究的限制因素包括获得伦理委员会协议批准、与合同研究组织合作及研究供应的临床试验材料，在PH - ILD患者中，部分患者使用高阻力吸入器可能出现效率问题和咳嗽，公司产品适合进行相关测试 [86][88] 问题: 哈奇 - 韦克斯曼诉讼和PTAB决定下，YUTREPIA全面批准的时间 - 有两个途径获得专利许可，一是哈奇 - 韦克斯曼裁决上诉，二是793号IPR上诉，时间线不同。若地区法院对066号专利的裁决维持，793号专利裁决被推翻，可立即寻求全面批准，时间可能在今年第二、三、四季度；若066号和793号专利裁决均维持，则需等待IPR上诉结果，口头辩论预计在今年四季度或明年一季度或上半年，之后几天到几个月可能出结果 [104][105][116] 问题: 计划的开放标签研究的终点及是否有机会展示因滴定能力带来的疗效改善 - 研究将关注滴定能力，看能否达到并超过一定水平，以获得如改善步行能力或六分钟步行距离等数据 [113]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为9.832亿美元和5.7494亿美元[17] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为13.2568亿美元和9.3729亿美元[17] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为3.7534亿美元和2.8464亿美元[17] - 2022年和2021年第三季度，公司收入分别为3165万美元和3179万美元[18] - 2022年和2021年前三季度，公司收入分别为1.0575亿美元和9638万美元[18] - 2022年和2021年第三季度，公司净亏损分别为909.2万美元和728.1万美元[18] - 2022年和2021年前三季度，公司净亏损分别为3448.2万美元和2301.6万美元[18] - 2022年和2021年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损均为0.14美元[18] - 2022年和2021年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.58美元和0.47美元[18] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为6446.0394万股和5228.7737万股[17] - 截至2022年9月30日，公司普通股股份为64,460,394股，股东权益为95,034,000美元[20] - 2022年前九个月净亏损34,482,000美元，2021年同期为23,016,000美元[21] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为23,985,000美元，2021年同期为26,476,000美元[21] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为96,000美元，2021年同期为87,000美元[21] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为64,907,000美元，2021年同期为25,301,000美元[21] - 2022年前九个月公司净亏损3450万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.441亿美元[32] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司一名客户占应收账款的98%[42] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，计算摊薄后净亏损每股时不包含的普通股等价物股份总数分别为9262218股、5934805股、8370173股、5563819股[58] - 截至2022年9月30日，货币市场共同基金（现金等价物）公允价值为97322美元，A&R硅谷银行定期贷款公允价值为18994美元[62] - 截至2021年12月31日，货币市场共同基金（现金等价物）公允价值为56494美元，硅谷银行定期贷款公允价值为10021美元[62] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，物业、厂房及设备净值分别为394.3万美元和501.7万美元，2022年和2021年前九个月折旧和摊销费用分别为120万美元和140万美元[65] - 2022年和2021年第三季度，合同收购成本摊销分别为50万美元和80万美元，前九个月分别为130万美元和240万美元；无形资产摊销第三季度分别为20万美元和30万美元，前九个月分别为60万美元和100万美元[67] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为522.4万美元和517.1万美元[74] - 2022年和2021年前三季度员工和非员工的总基于股票的薪酬费用分别为7480美元和2922美元[96] - 2022年和2021年前三季度授予股票期权的加权平均公允价值分别为每股4.11美元和2.02美元[97] - 截至2022年9月30日，公司股票期权的未行使数量为847.6217万股，行使价格为4.48美元，加权平均合约期限为8.7年，总内在价值为1.0903万美元[98] - 截至2022年9月30日，未归属的RSU数量为42.8569万个，加权平均授予日公允价值为每股5.55美元[100] - 截至2022年9月30日，公司因推广协议产生的退款负债为50万美元，与应收账款相抵[102] - 2022年前三季度和前九个月，公司约97%和98%的收入来自推广协议[103] - 截至2022年9月30日，公司长期债务为1974.1万美元，较2021年12月31日的1041万美元有所增加[110] - 截至2022年9月30日，长期债务年度到期安排为2024年1万美元、2025年1万美元，总计2万美元；减去未摊销折价、债务发行成本和应计费用259美元后，非流动长期债务为19741美元[121] 股权交易与激励相关 - 2022年4月18日，公司完成公开发行，出售1127.451万股普通股，发行价每股5.10美元，净收益约5450万美元[75][76] - 2022年3月31日，公司因合并交易向RareGen成员发行61.6666万股普通股[78][80] - 2021年4月13日，公司完成私募，出售862.6037万股普通股，购买价每股2.52美元，总收益约2170万美元[81] - 截至2022年9月30日，2020计划可发行普通股23.2678万股，2022激励计划可发行1.08万股，员工股票购买计划预留54.8059万股[84][88][89] - 2022年前三季度，员工股票购买计划分别发行4.6924万股和5.1941万股[89] - 2022年6月16日，公司授予Roger Jeffs 93.1745万份非法定股票期权，25%将于2023年1月3日归属并可行使[91] - 2022年第一季度公司记录了与季度奖金相关的5.6万美元基于股票的薪酬费用，该费用在第二季度被冲回[92][93] - 2022年前三季度，董事会批准向员工授予总计50.3403万个基于时间的受限股票单位（RSU）[99] 业务合作与协议 - 公司主要通过与山德士的推广协议获得收入，分享美国首仿完全可替代的曲前列尼尔注射液销售利润[23] - 2018年8月1日，公司与Sandoz合作推广Treprostinil注射剂，公司支付2000万美元获得推广权[101] - 公司与北卡罗来纳大学教堂山分校签订许可协议，需按低个位数百分比支付药品净销售特许权使用费；可授予分许可并获特定付款[123] 产品相关 - 公司主打产品候选药物YUTREPIA的新药申请于2021年11月获FDA暂定批准[25] 公司风险与展望 - 公司面临生物技术行业常见风险，如竞争、依赖第三方和关键人员等[26] - 公司依赖单一来源制造商和供应商，供应中断会产生负面影响[30] - 公司预计未来会有大量支出和运营亏损，可能需要额外资金[31] - 公司预计至少未来十二个月内，现金及现金等价物足以支付运营费用和资本支出[33] 会计政策变更 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06，对财务报表及相关披露无影响[59] - 公司于2022年1月1日采用ASU 2021 - 04，对财务报表及相关披露无影响[60] 债务安排 - 2022年1月7日，公司与SVB和SVB Innovation Credit Fund VIII, L.P.签订修订和重述贷款及担保协议，设立最高4000万美元定期贷款安排，首笔2000万美元于当日发放[111] - 首笔贷款可在2022年12月31日前自行选择额外提取500万美元；第二笔750万美元在2022年12月31日前获FDA对YUTREPIA的最终无条件批准时发放；第三笔750万美元在2023年6月30日前YUTREPIA实现六个月滚动净产品销售2750万美元后，于2023年8月31日前发放[112] - 债务安排于2025年12月1日到期，2023年12月31日前只付利息，若达成第三笔贷款里程碑，只付利息期限延至2024年12月31日；未偿本金年利率为7.25%和最优惠利率加4.0%中的较高者；还有5.0%的最终付款费和18.5万美元给SVB的付款[112] - 作为签订协议的诱因，公司向SVB等发行认股权证，初始可获25万股公司股票，行权价5.14美元/股，若发放第二和第三笔贷款，最多可再获10万份认股权证[114] - A&R SVB认股权证公允价值130万美元，其中70万美元计入债务清偿损失，60万美元作为债务折价；剩余1940万美元分配给A&R SVB贷款及担保协议；公司产生不到10万美元费用，记为债务发行成本[115][117] - 2021年2月26日，公司与SVB签订贷款及担保协议，设立最高2050万美元定期贷款安排，2021年3月1日发放1050万美元，用于偿还940万美元现有债务[119] - 与贷款协议相关，公司向SVB发行认股权证，可购买20万股普通股，10万股于生效日归属，行权价3.05美元/股；另10万股因未发放额外款项未归属[120] 法律诉讼 - 2020年6月，联合治疗公司就YUTREPIA对公司提起专利侵权诉讼；2022年8月，法官判定'066专利部分无效、部分未侵权，'793专利有效且被侵权；公司和联合治疗公司均已上诉；PTAB判定'901专利7项权利要求不可专利，'793专利所有权利要求不可专利，联合治疗公司对两项决定均提出上诉[127][130][132][134][135] - 2021年12月，联合治疗公司（United Therapeutics）起诉公司与一名前员工合谋盗用商业机密[136] - 2022年1月，案件被移送至美国北卡罗来纳中区联邦地区法院，后又被发回北卡罗来纳州法院[136] - 2022年5月，公司申请驳回联合治疗公司的所有指控，10月该申请被法院驳回[136] - 2019年4月，山德士（Sandoz）和Liquidia PAH起诉联合治疗公司和史密斯医疗（Smiths Medical）违反反垄断法[138] - 2020年3月，山德士和Liquidia PAH首次修订诉状，增加联合治疗公司违反和解协议的指控[138] - 2020年11月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗达成有约束力的条款书[139] - 2021年4月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗签订长期和解协议，前者获425万美元赔偿[139] - 2021年9月，联合治疗公司和山德士分别就相关指控申请简易判决[140] - 2022年3月，法院就反垄断和违约指控作出部分简易判决，违约索赔案将进入审判阶段[140] - 根据推广协议，诉讼所得将由山德士和Liquidia PAH平分[141] 公司组织与定义 - 公司有一个运营和报告部门[38] - 公司认为购买时到期日为三个月或更短的高流动性投资为现金等价物[40] 大股东相关 - 截至2022年8月1日，PBM由持有公司约9.3%普通股的大股东控制，该股东也是公司董事会成员[70]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度营收320万美元，与2021年同期持平，主要来自与山德士利润分成协议下曲前列尼尔注射液的销售，单位销量强劲，但由于毛销差准备金的负调整，净收入较上一季度略有下降 [20] - 本季度收入成本为70万美元，与2021年第三季度持平；研发费用为450万美元，与2021年第三季度持平，其中与YUTREPIA相关的费用为150万美元，而去年同期为140万美元 [21] - 一般及行政费用为670万美元，而去年同期为490万美元，增加180万美元，主要是由于为YUTREPIA潜在商业化做准备，商业、营销和人员费用增加220万美元，部分被与YUTREPIA相关诉讼的法律费用减少90万美元所抵消 [22] - 本季度其他费用总计30万美元，比去年同期增加10万美元，与硅谷银行债务余额增加和利率上升导致的利息支出有关 [23] - 2022年第三季度净亏损910万美元，即每股基本和摊薄亏损0.14美元，而2021年第三季度净亏损730万美元，即每股基本和摊薄亏损0.14美元 [23] - 截至第三季度末，现金及现金等价物总计9830万美元，而截至2021年12月31日为5750万美元，公司认为手头现金加上曲前列尼尔注射液的收入将支持运营至2024年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 曲前列尼尔注射液业务自2021年第二季度推出皮下注射剂型以来，单位销量逐季增长，但预计2023年和2024年收入不会显著增加，该业务被视为年金业务，未来可能持平或略有增长 [20][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要目标是尽快获得有利判决的确认，使YUTREPIA成为患者、医生和支付方的重要治疗选择 [7] - YUTREPIA具有高耐受性和剂量灵活性，以及低阻力干粉吸入器易于使用的特点，有望成为肺动脉高压（PAH）和肺纤维化相关性肺动脉高压（PH - ILD）人群中一流的前列环素药物 [11][14] - 公司将利用在CHEST会议上展示的数据和研究成果，在未来一年及产品推出前开展多项类似4期的临床研究，将YUTREPIA定位为PAH领域效用最高、一流且首选的前列环素疗法 [58][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为第三季度是将YUTREPIA推向患者使命中的一个重要转折点，法律诉讼结果为产品推出奠定了基础 [6] - 尽管面临法律诉讼等挑战，但公司对YUTREPIA的市场前景充满信心，认为其产品特性将使其在市场上占据主导地位 [14] - 公司认为手头现金和曲前列尼尔注射液的收入能够支持运营至2024年，同时会积极寻求稀释性和非稀释性融资机会 [24][36] 其他重要信息 - 公司在法律诉讼中已证明联合治疗公司针对其提出的每项专利主张均无效或未侵权，若地区法院和专利审判与上诉委员会（PTAB）的决定在上诉中得到确认，公司将能够获得YUTREPIA的最终批准 [15][16] - 联合治疗公司已对PTAB关于'793专利的决定提出 rehearing请求和Precedential Opinion Panel review请求，后者已被驳回，若rehearing请求也被驳回，PTAB关于'793专利决定的上诉预计需要12 - 14个月，但存在加速的可能性 [17][18] - 市场对Tyvaso PH - ILD的独占权将于2024年3月到期，公司已确认无需进行额外研究即可将YUTREPIA标签扩展至包括PH - ILD适应症，只需在适当时间提交批准请求并可能提供安全更新 [28][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: YUTREPIA在标签上增加PH - ILD适应症的途径、后勤步骤和预期时间是怎样的？ - 市场对Tyvaso PH - ILD的独占权将于2024年3月到期，公司已与FDA确认无需进行额外研究即可扩展标签，只需在2024年3月截止日期前适当时间提交批准请求，并可能提供正在进行的开放标签扩展研究的实时安全更新 [28][29] 问题2: 明年通用Remodulin业务的增长预期如何？联合治疗公司对'793专利的 rehearing请求被驳回后，上诉流程的时间线是怎样的？公司目前对明年及2024年以后的融资有何考虑？ - 通用Remodulin自2021年第二季度推出皮下注射剂型以来单位销量逐季增长，但预计2023年和2024年收入不会显著增加，该业务被视为年金业务，未来可能持平或略有增长 [35] - 若联合治疗公司对'793专利的 rehearing请求被驳回，上诉流程预计需要12 - 14个月，但存在加速的可能性，如联邦巡回法院可能在口头辩论后几天内作出简易确认决定 [39] - 公司截至第三季度末有9800万美元现金，认为这些资金足以支持运营至2024年，未来将继续寻找稀释性和非稀释性融资机会，若有符合股东利益的机会将考虑引入额外资金 [36] 问题3: PTAB的Precedential Opinion Panel（POP）审查被驳回是否在流程中提供了协同效应和时间效率？ - POP审查被驳回是一个独立流程，公司认为该请求促使原PTAB小组澄清其意见，这将有助于上诉过程，因为上诉法院将面对更清晰的决定，但不一定会影响时间线 [42][43] 问题4: 若PTAB上诉被驳回且Hatch - Waxman上诉仍未决，公司能否冒险推出YUTREPIA？ - 公司无需等待Hatch - Waxman上诉解决即可推出YUTREPIA，若'793上诉首先得到确认，公司即可向FDA寻求最终批准，但Hatch - Waxman上诉的结果仍相关 [48] 问题5: 医生对公司在CHEST会议上展示的数据反馈如何，这对公司从现在到产品获批的商业化准备计划有何影响？ - 公司在CHEST会议上展示了两项摘要，一项关于设备的稳健性，另一项是患者两年的长期扩展数据，显示YUTREPIA可实现更高剂量暴露，这表明剂量的重要性以及YUTREPIA可覆盖更广泛的患者群体并替代口服疗法 [53][54] - 公司将基于这些数据和研究成果，在未来一年及产品推出前开展多项类似4期的临床研究，将YUTREPIA定位为PAH领域效用最高、一流且首选的前列环素疗法 [58][59] 问题6: 预计何时能收到PTAB对 rehearing请求的决定？何时能知道12 - 14个月的上诉时间线是否会缩短？地区法院裁决的上诉时间线是怎样的？ - PTAB处理 rehearing请求的内部目标是自提交之日起一个月，但目前已过去2.5 - 3个月，随着Precedential Opinion Panel决定的下达，原PTAB小组可作出最终决定，公司希望在未来几周内得到结果，但无法确定 [65][66] - 若出现简易确认决定，上诉时间线可能缩短，但在作出决定前无法提前得知，需在口头辩论后等待结果 [67] - 地区法院裁决的上诉预计需要12 - 14个月，公司于9月上旬至中旬提交了初步上诉通知，预计上诉结果将在明年第三至第四季度得出，在Hatch - Waxman背景下，简易确认的可能性较小 [68][69]

财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为103,840千美元和57,494千美元[18] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为139,082千美元和93,729千美元[18] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为36,975千美元和28,464千美元[18] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为102,107千美元和65,265千美元[18] - 截至2022年6月30日，公司普通股数量为64,346,528股，股东权益为1.02107亿美元，累计亏损为3.34971亿美元[21] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，货币市场共同基金（现金等价物）公允价值分别为102,840美元、56,494美元[68] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，A&R硅谷银行定期贷款和硅谷银行定期贷款公允价值分别为19,147美元、10,021美元[68] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司物业、厂房及设备净值分别为4,219美元、5,017美元[71] - 2022年6月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为4,310美元和5,171美元，其中应计薪酬分别为1,917美元和3,157美元，应计研发费用分别为1,146美元和344美元，应计其他费用分别为1,247美元和1,670美元[79] - 截至2022年6月30日，长期债务为1960.6万美元，2021年12月31日为1041万美元[118] - 截至2022年6月30日，长期债务年度到期安排为2024年1万美元、2025年1万美元，总计2万美元，扣除未摊销折价等后非流动长期债务为19606美元[129] 财务数据关键指标变化 - 收入与亏损相关 - 2022年和2021年第三季度，公司收入分别为3,918千美元和3,376千美元[19] - 2022年和2021年上半年，公司收入分别为7,410千美元和6,460千美元[19] - 2022年和2021年第三季度，公司净亏损分别为9,447千美元和6,552千美元[19] - 2022年和2021年上半年，公司净亏损分别为25,390千美元和15,734千美元[19] - 2022年第三季度和上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.15美元和0.44美元[19] - 2021年第三季度和上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.13美元和0.33美元[19] - 2022年上半年净亏损2539万美元，2021年同期为1573.4万美元[23] - 2022年Q2和H1公司从推广协议获得的收入分别约占总收入的98%和100%[110] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1821.1万美元，2021年同期为2064.5万美元[23] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为2000美元，2021年同期为8.7万美元[23] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为6455.9万美元，2021年同期为2330.6万美元[23] 财务数据关键指标变化 - 费用相关 - 2022年和2021年6月30日止三个月，公司物业、厂房及设备折旧和摊销费用均为0.4百万美元[71] - 2022年和2021年6月30日止六个月，公司物业、厂房及设备折旧和摊销费用分别为0.8百万美元、0.9百万美元[71] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司合同获取成本摊销分别为0.4百万美元和0.8百万美元，六个月分别为0.8百万美元和1.6百万美元；无形资产摊销三个月分别为0.2百万美元和0.4百万美元，六个月分别为0.3百万美元和0.7百万美元[73] - 2022年3月31日止三个月，CEO期权修改产生290万美元基于股份的薪酬费用；2022年3月31日止三个月，季度奖金产生56,000美元基于股份的薪酬费用，6月30日止三个月该费用冲回[95][97] - 2022年Q2和H1基于股票的总薪酬费用分别为1647万美元和5832万美元，2021年同期分别为953万美元和1698万美元[101] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月内授予期权的加权平均公允价值分别为每股4.19美元和2.08美元[102] - 2022年6月30日，股票期权未摊销费用为1.5385亿美元，限制性股票单位未摊销费用为1950万美元，加权平均剩余确认期均为3.2年[101] - 2022年公司租赁成本Q2为240万美元，H1为482万美元，2021年同期分别为251万美元和594万美元[114] 财务数据关键指标变化 - 股份相关 - 2022年和2021年6月30日止三个月和六个月稀释净亏损每股计算不包括的普通股等价股份分别为7,982,454股、5,556,597股、7,916,758股、5,375,250股[62] - 2022年4月12日，公司以每股5.10美元的价格公开发行11,274,510股普通股，4月18日完成交易，扣除费用后净收益约5450万美元[80][81] - 2022年4月12日公开发行中，Caligan和Paul B. Manning分别购买价值900万美元和200万美元的普通股，共计1100万美元[82] - 2021年4月13日，公司私募8,626,037股普通股，每股2.52美元，总收益约2170万美元[86] - 2022年1月1日，2020计划可发行普通股数量自动增加2,091,509股，6月16日增加1,600,000股，截至6月30日，可发行879,027股[89] - 2022年1月25日，董事会批准2022激励计划，预留310,000股，截至6月30日，可发行219,800股[91][93] - 2022年1月1日，员工股票购买计划预留150,000股，截至6月30日，共预留594,983股，上半年发行5,017股[94] - 2022年上半年公司授予员工409,569份基于时间的限制性股票单位，其中63,230份授予Jeffs博士，其余346,339份在四年内归属[104] 财务数据关键指标变化 - 租赁相关 - 截至2022年6月30日，经营租赁和融资租赁的加权平均剩余租赁期限分别为4.3年和2.1年，加权平均折现率分别为10.3%和6.5%[116] - 截至2022年6月30日，未来最低租赁付款总额为6278万美元，租赁负债现值为5135万美元[117] 财务数据关键指标变化 - 债务相关 - 2022年1月7日公司与SVB等签订修订和重述的贷款和担保协议，设立最高4000万美元的定期贷款安排，首笔2000万美元已发放[119] - A&R SVB认股权证初始可获25万股公司股票，行权价5.14美元/股，还有机会额外获得最多10万份认股权证[123] - A&R SVB认股权证公允价值130万美元，其中70万美元确认为债务清偿损失，60万美元作为债务折价，剩余1940万美元分配给A&R SVB贷款及担保协议[124] - 2021年2月26日公司与SVB签订贷款及担保协议，设立最高2050万美元定期贷款额度，3月1日发放1050万美元，用于偿还940万美元现有债务[126] - 与贷款协议相关，公司向SVB发行认股权证，可购买20万股普通股，10万股于生效日归属，行权价3.05美元/股[127] - 计算SVB认股权证估计公允价值时，无风险利率1.43%，预期波动率90.8%，预期期限10年；计算A&R SVB认股权证时，无风险利率1.76%，预期波动率97.2%，预期期限10年[125][129] 业务线数据关键指标变化 - 收入来源 - 公司主要通过与山德士的推广协议获得收入，分享美国首仿完全可替代的曲前列尼尔注射液销售利润[25] 业务线数据关键指标变化 - 产品研发 - 公司的领先产品候选药物YUTREPIA用于治疗肺动脉高压，其新药申请于2021年11月获FDA暂定批准[27] 公司风险与展望 - 公司面临生物技术行业常见风险，如竞争、依赖第三方、技术保护、法规合规和资金获取等[28] - 公司预计未来将产生重大费用和经营亏损，虽预计现金及现金等价物足以支持到2024年，但估计可能与实际结果不同[35][36] - 公司认为2022年上半年财务结果未受COVID - 19疫情重大影响，但未来影响不确定[34] 客户与信用情况 - 截至2022年6月30日，一个客户占应收账款的98%，且公司未计提信用损失准备[47] 财务准则采用情况 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06，对财务报表及相关披露无影响[63] - 公司于2022年1月1日采用ASU 2021 - 04，对财务报表及相关披露无影响[66] 运营部门情况 - 公司确定有一个运营和报告部门[43] 大股东情况 - 截至2022年8月1日，PBM由持有公司约9.3%普通股的大股东控制，该股东也是公司董事会成员[76] 法律诉讼 - YUTREPIA专利侵权诉讼 - 2020年6月联合治疗公司就专利侵权起诉公司，FDA自动暂停YUTREPIA新药申请批准最长30个月至2022年10月[134] - 2022年3月28 - 31日进行Hatch - Waxman诉讼审判，公司预计在10月监管暂停期结束前出判决结果[137] - 若法院判定'066和'793专利未侵权或无效，30个月暂停期解除，FDA可批准YUTREPIA；若判定有效且侵权，最终批准日期不早于专利到期日（'793专利2027年，'066专利2028年）[138] - 2022年7月专利审判和上诉委员会裁定'793专利所有权利要求不可专利，但该决定需上诉确认后才可能影响法院在Hatch - Waxman诉讼中的命令[142] 法律诉讼 - 反竞争行为诉讼 - 2019年4月，山德士和Liquidia PAH对联合治疗公司和史密斯医疗公司提起诉讼，指控其在治疗肺动脉高压药物曲前列尼尔上存在反竞争行为[144] - 2020年3月，山德士和Liquidia PAH提交首次修正诉状，增加指控联合治疗公司违反2015年和解协议[144] - 2020年1月，法院驳回Liquidia PAH和山德士的初步禁令动议以及联合治疗公司和史密斯医疗公司的驳回动议[145] - 2020年11月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗公司达成有约束力的条款清单[146] - 2021年4月，山德士和Liquidia PAH与史密斯医疗公司签订长期和解协议，前者获得425万美元赔偿并平分[147] - 2021年9月，联合治疗公司和山德士分别就相关索赔提出简易判决动议[148] - 2022年3月，法院对反垄断和不正当竞争索赔给予联合治疗公司部分简易判决，对违约索赔部分给予山德士简易判决[148] - 稀有基因诉讼将进行审判，以确定联合治疗公司因违约应向山德士支付的赔偿金额[148] - 根据推广协议，诉讼所得将由山德士和Liquidia PAH平分[149] - 根据Liquidia PAH与亨德森和PBM的诉讼融资协议，其净收益将在二者间分配[149]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度营收390万美元，2021年同期为340万美元，营收主要来自与山德士利润分成协议下曲前列尼尔注射液的销售 [29] - 本季度营收成本为70万美元，与2021年第二季度持平 [30] - 研发费用为520万美元，较去年同期增加60万美元，主要因YUTREPIA项目制造时间安排和一次性人员相关成本 [30] - 一般及行政费用为690万美元，较去年同期增加250万美元，超半数因YUTREPIA潜在商业化的商业、营销和人员费用增加 [31] - 本季度其他费用总计50万美元，较去年同期增加30万美元，与硅谷银行债务利息支出增加有关 [31] - 2022年第二季度净亏损940万美元，即每股基本和摊薄亏损0.15美元，2021年第二季度净亏损650万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元 [32] - 截至6月30日，现金及现金等价物总计1.038亿美元，而截至2021年12月31日为5750万美元，公司认为手头现金加上曲前列尼尔注射液的收入将支持运营至2024年 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 曲前列尼尔注射液业务：尽管2021年第三季度利润分成比例从80 - 20降至50 - 50，但自该产品推出以来，季度营收逐季增长，目前有超500名患者接受治疗，且来自支付方对仿制药使用的支持不断增加 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司主要目标是为YUTREPIA的潜在推出做准备，在市场上提升公司在肺动脉高压（PAH）治疗关键利益相关者中的知名度和声誉，同时增加曲前列尼尔注射液的使用 [6][7] - 在临床方面，公司在《公共肺循环杂志》上发表了INSPIRE试验的数据，验证了YUTREPIA对PAH患者的持久价值和治疗潜力 [8] - 监管方面，FDA确认在2020年3月无需进行额外研究即可寻求扩大标签以治疗肺动脉高压相关间质性肺病（PH - ILD）患者；在法律层面，公司朝着YUTREPIA的最终批准迈进，推进PTAB流程并验证793专利的所有主张 [10] - 公司致力于在肺动脉高压领域持续进行科学研究和教育工作，关注患者、临床医生和广大社区 [14] - 公司面临来自联合治疗公司的法律诉讼，涉及API制造专利（066专利）和使用方法专利（793专利）等，但公司已取得一些有利进展，如PTAB裁定793专利所有主张不可专利，联合治疗公司此前对901专利作出有利于公司的部分判决 [22][25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在各个领域持续取得进展，距离YUTREPIA的潜在推出仅一步之遥，该产品有望成为改变PAH患者治疗格局的关键药物 [6][13] - YUTREPIA具有安全滴定、治疗持久、受患者青睐等优势，其特性有助于基于现有知识和医学文献，探索更高吸入剂量可能带来更好临床结果的可能性，且公司将借助更广泛的社区力量充分探索YUTREPIA的潜力 [17][18][19][21] 其他重要信息 - 公司新聘请首席医疗官Rajeev Saggar博士，他拥有丰富的知识、经验和好奇心，将助力公司迈向新高度 [12][13] - YUTREPIA采用专有的PRINT统一干粉颗粒配方，颗粒大小理想，可增强药物暴露，且使用的吸入器为治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）和哮喘患者的临床医生所熟悉 [20] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如果Hatch - Waxman诉讼结果有利，公司能多快推出YUTREPIA，目前正在进行哪些准备工作，新招聘的销售人员是否取决于诉讼解决和全面批准？ - 若Hatch - Waxman诉讼成功解决，公司认为推出时间将在数周至最多两个月之间，主要是重新提交最终批准所需的少量最终安全数据，且标签无需修订，预计处于较短时间范围 [37][38] - 公司已聘请关键领导职位人员，如首席医疗官Rajeev Saggar博士；正在招聘区域业务总监，即全国不同地区的关键区域销售负责人；正在通过有条件的录用通知扩大销售团队，这些录用取决于Hatch - Waxman诉讼的最终解决；公司正在准备商业产品，诉讼解决后将有商业产品投放市场 [38][39][40] 问题2: 关于地区法院判决的时间，近期地区法院法官要求的审后简报是否可能预示判决会早于10月作出；以及地区法院诉讼中仍有争议的066专利与901和793专利有何不同？ - 难以预测法院判决时间，法院虽在7月要求补充简报，但这不一定意味着判决会提前，预计判决会在10月底监管日期到期前作出，但具体日期无法确定 [47] - 066和901均为曲前列尼尔API的制造方法专利，793为治疗方法专利，793与066和901有较大不同；066和901专利覆盖内容相似，但权利要求的语言不同，权利要求的结构存在一些关键差异 [48][49] 问题3: 在为商业化做准备的过程中，YUTREPIA与Tyvaso相比的产品特点反馈如何，治疗社区的反应如何？ - 医生和患者社区关注YUTREPIA的治疗灵活性、滴定能力、不良事件（AE）特征、使用持久性以及易用性，如便携性、低阻力装置、胶囊泡罩包装产品等优点 [54][55] - 治疗社区对通过低阻力装置提供吸入曲前列尼尔的YUTREPIA感到兴奋，其能够提供不同强度的胶囊，至少可达106微克剂量，并能滴定至超过Tyvaso通常的9 - 12次呼吸剂量，这是首次为患者提供根据临床症状和需求上调剂量的机会，受到关键意见领袖（KOLs）的欢迎 [56][57][58] 问题4: 能否介绍一下YUTREPIA临时标签的关键细节，如最高指示剂量以及与雾化Tyvaso呼吸当量的对应关系等？ - 标签将包括INSPIRE试验期间高达212微克每日四次的剂量，相当于每日四次24次或更多次Tyvaso呼吸剂量，且每次给药只需2 - 4次呼吸 [65] - YUTREPIA设置时间短、清洁少，完全改变了吸入曲前列尼尔的给药方式，在剂量灵活性和给药便利性方面具有优势；公司有四种胶囊强度可适应递增剂量，目前正在为产品推出做准备，推出后将能够启动患者治疗、转换Tyvaso患者以及提供医院供应 [66][67]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为9.3525亿美元和9.3729亿美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为3.8136亿美元和2.8464亿美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为5.5389亿美元和6.5265亿美元[16] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损3.255亿美元[28] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为5780万美元，2021年12月31日为5750万美元[36] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，货币市场共同基金公允价值分别为56794美元和56494美元[58] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司物业、厂房及设备净值分别为461.4万美元和501.7万美元[101] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司长期债务分别为1947.6万美元和1041万美元[113] 公司经营业绩关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度，公司收入分别为349.2万美元和308.4万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司总成本和费用分别为1796.4万美元和1208.5万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司运营亏损分别为1447.2万美元和900.1万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损和综合亏损分别为1594.3万美元和918.3万美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.30美元和0.21美元[17] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后加权平均流通普通股分别为5246.5283万股和4344.3361万股[17] - 2022年第一季度净亏损1594.3万美元，2021年同期为918.3万美元[21] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为978.2万美元，2021年同期为1238.6万美元[21] - 2022年第一季度投资活动净现金为0，2021年同期使用量为5.2万美元[21] - 2022年第一季度融资活动净现金为1008.2万美元，2021年同期为75.9万美元[21] - 2022年和2021年第一季度稀释每股净亏损计算不包含的普通股等价股份总数分别为7850333股和5162455股[54] - 2022年和2021年第一季度，合同取得成本摊销分别为40万美元和80万美元，无形资产摊销分别为20万美元和30万美元[62] - 2022年和2021年第一季度，公司折旧和摊销费用分别为40万美元和50万美元[101] - 2022年和2021年第一季度，公司租赁总成本分别为24.3万美元和34.4万美元[107] 公司股权结构相关情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为5305.4158万股和5228.7737万股[16] - 截至2022年4月22日，PBM控制方持有公司约9.3%的普通股[66] - 截至2022年3月31日，公司授权资本由9000万股资本股票组成，其中8000万股为普通股，1000万股为优先股[69] - 2022年3月31日，公司向RareGen成员发行616666股普通股[73] - 2021年4月13日，公司私募发行8626037股普通股，每股2.52美元，获毛收入约2170万美元[74][75] - 截至2022年3月31日，未行使的认股权证包括A&R SVB初始认股权证25万股等[77] - 2020年长期激励计划初始授权预留170万股公司普通股，2022年1月1日根据常青条款自动增加2091509股，截至2022年3月31日，该计划下可供发行的股份为189008股[78] - 截至2022年3月31日，2018年计划、2016年计划和2004年计划分别预留682687股、135574股和93467股普通股用于发行[79] - 2022年激励计划于2022年1月25日获董事会批准，预留310000股公司普通股用于发行[80][81] - 截至2022年3月31日，2020年员工股票购买计划预留594983股公司普通股，员工可按85%的折扣价购买[82] - 2022年4月12日，公司在承销注册公开发行中以每股5.10美元的价格出售11,274,510股普通股[125] - 2022年4月18日发行结束，公司出售股份扣除费用后净收益约5370万美元[126] - 公司最大股东Caligan Partners LP和董事会成员Paul B. Manning参与发行，分别以900万美元和200万美元购买1,764,705股和392,156股普通股，总计1100万美元[128] 公司股份薪酬相关情况 - 2020年12月公司向时任CEO授予200万份股票期权，截至2022年1月31日已部分归属，因终止雇佣关系修改归属条款产生290万美元基于股份的薪酬费用[83] - 2022年1月3日任命新CEO，其有权获得季度现金奖金，截至2022年3月31日公允价值估计为90万美元，当季记录56000美元基于股份的薪酬费用[84] - 新CEO还有权获得931745份非法定股票期权，行使价格为授予日收盘价，归属期按特定安排[85] - 2022年第一季度，研发和一般及行政的基于股份的薪酬费用分别为383美元和3802美元，2021年同期分别为251美元和494美元[89] - 2022年第一季度授予的股票期权加权平均公允价值为每股4.37美元，2021年同期为每股2.09美元[94] - 2022年第一季度，董事会批准向员工授予总计409569份基于时间的受限股票单位，截至3月31日，非归属受限股票单位为423083份[95][96] 公司业务合作相关情况 - 公司主要产品候选药物YUTREPIA的新药申请于2021年11月获FDA暂定批准[25] - 2022年第一季度，一个客户占收入的98%和应收账款的98%[39] - 公司在推广协议开始时向山德士支付2000万美元[98] - 截至2022年3月31日，公司有50万美元退款负债与山德士应收账款相抵销[99] - 2022年第一季度，公司约98%的收入来自推广协议[100] - 公司租赁约45000平方英尺设施，租赁到期日为2026年10月31日[105] - 公司与查斯姆科技公司约定支付不超过150万美元的未来或有里程碑款项和特许权使用费[111] 公司认股权证相关情况 - 公司向SVB发行认股权证，可购买200,000股普通股，其中100,000股于生效日归属，行权价为每股3.05美元[123] - 计算SVB认股权证估计公允价值时，无风险利率为1.43%，预期波动率为90.8%，预期期限为10.0年[124] 公司长期债务到期情况 - 截至2022年3月31日，长期债务计划年度到期情况为2024年到期10,000，2025年到期10,000，总计20,000，扣除相关费用后非流动长期债务为19,476[124] 公司会计政策变更情况 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2020 - 06和ASU 2021 - 04，对财务报表及相关披露无影响[55][56] 公司商誉情况 - 公司在合并交易中记录的商誉价值为390万美元[63] 公司未来运营预期情况 - 公司预计可预见未来继续产生经营亏损，现金及现金等价物足以支持运营至2024年[29] 公司现金存放情况 - 公司所有现金及现金等价物均存于硅谷银行[38] 公司未来最低租赁付款情况 - 截至2022年3月31日，公司未来最低租赁付款总额现值为540.3万美元[110]