文章核心观点 Agios Pharmaceuticals宣布将其对Servier公司vorasidenib在美国潜在净销售额15%特许权使用费的权利出售给Royalty Pharma，交易将为公司带来财务灵活性并保留长期价值 [1][3] 交易内容 - Agios将在vorasidenib获美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，从Royalty Pharma获得9.05亿美元预付款 [1] - Royalty Pharma将获得vorasidenib在美国年净销售额达10亿美元部分的全部15%特许权使用费，以及超过10亿美元部分的12%特许权使用费；Agios将保留超过10亿美元部分3%的特许权使用费 [1] - Agios保留从Servier获得2亿美元里程碑付款的权利，该款项将在vorasidenib获FDA批准时支付 [1][2] - 若vorasidenib获FDA批准，Agios总计将获得11亿美元付款，FDA处方药用户付费法案（PDUFA）行动日期为2024年8月20日 [1] 药物信息 - vorasidenib是一种口服、选择性、高脑渗透性的突变异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1/2）双抑制剂，用于治疗IDH突变型弥漫性胶质瘤 [2] - 2021年，Agios将其肿瘤学产品组合（包括vorasidenib）出售给Servier [2] 公司表态 - 公司首席执行官Brian Goff表示，此次交易为公司增加了显著的财务灵活性，同时保留了长期价值，还为公司提供了财务独立性，以准备PYRUKYND®（mitapivat）在 thalassemia和镰状细胞病中的潜在上市，并通过内外部发现的资产机会性地扩展产品线 [3] 公司介绍 - Agios是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法 [4] - 在美国，公司销售一款用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的一流PK激活剂，这是针对这种罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首款疾病修正疗法 [4] - 基于公司在经典血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液疾病领域的领导地位，公司正在推进一个强大的临床研究药物管线，涉及α - 和β - 地中海贫血、镰状细胞病、儿科PK缺乏症、骨髓增生异常综合征相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）等项目 [4] - 除临床管线外，公司正在推进一种临床前TMPRSS6 siRNA，作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [4] 交易顾问 - 高盛集团有限责任公司担任Agios的独家财务顾问 [3] - 威尔默黑尔律师事务所担任Agios的法律顾问 [3]

文章核心观点 - 阿吉奥斯制药公司（AGIO）股价近四周上涨3.2%，华尔街分析师短期目标价显示其仍有上涨空间，但仅依据目标价做投资决策不明智，分析师上调每股收益预期及公司的Zacks排名显示其股价短期内有上涨潜力 [1][2][5] 股价表现与目标价情况 - 阿吉奥斯制药公司股价近四周上涨3.2%，上一交易日收盘价为32.69美元，分析师平均目标价41.33美元，意味着有26.4%的潜在涨幅 [1] - 平均目标价由六个短期目标价构成，标准差为8.12美元，最低目标价30美元意味着较当前价格下跌8.2%，最乐观目标价49美元意味着上涨49.9% [1] 目标价参考性分析 - 仅依靠共识目标价做投资决策不明智，分析师设定目标价的能力和公正性存疑 [2] - 研究表明目标价常误导投资者，分析师因业务激励常设定过高目标价 [3] - 目标价标准差小表明分析师对股价走势和幅度有高度共识，可作为进一步研究的起点，但投资决策不能仅基于目标价 [4] 股价上涨潜力因素 - 分析师上调每股收益预期显示对公司盈利前景乐观，盈利预期修正趋势与近期股价走势强相关 [5] - 过去一个月，Zacks对公司本年度的共识预期提高13%，六个预期上调且无下调 [5] - 公司目前Zacks排名第二（买入），处于基于盈利预期四个因素排名的前20%，显示短期内股价有上涨潜力 [6]

文章核心观点 - 阿吉奥斯制药公司（AGIO）股价近四周上涨10.4%，华尔街分析师设定的短期目标价显示该股仍有上涨空间，但分析师设定目标价的能力和公正性存疑，投资者不应仅据此投资，分析师上调每股收益预期及公司的Zacks排名显示其股价近期有上涨潜力 [1][2][6] 分组1：AGIO股价现状与目标价情况 - 阿吉奥斯制药公司上一交易日收盘价为32.80美元，近四周上涨10.4%，华尔街分析师设定的平均目标价为41.33美元，显示有26%的上涨潜力 [1] - 平均目标价由六个短期目标价组成，标准差为8.12美元，最低目标价30美元意味着较当前价格下跌8.5%，最乐观目标价49美元意味着上涨49.4% [1] 分组2：分析师目标价的问题 - 投资者虽看重共识目标价，但分析师设定目标价的能力和公正性长期存疑，仅据此投资可能不利 [2] - 全球多所大学研究人员称目标价常误导投资者，实证研究显示分析师设定的目标价很少能指示股价实际走向 [3] - 许多分析师倾向设定过于乐观的目标价，原因是为吸引对其公司有业务关系或想建立关系的公司股票的兴趣 [3] 分组3：目标价标准差的意义 - 目标价标准差小表明分析师对股价走势方向和幅度的看法一致性高，可作为进一步研究潜在基本面驱动因素的起点 [4][5] - 投资者不应完全忽视目标价，但仅据此投资可能导致投资回报率不佳，应持高度怀疑态度 [5] 分组4：AGIO股价上涨的原因 - 分析师上调每股收益预期的高度一致显示他们对公司盈利前景越来越乐观，实证研究表明盈利预期修正趋势与近期股价走势强相关 [6] - 过去30天，当前年度的Zacks共识预期提高了8.8%，有四项预期上调且无负面修正 [6] - AGIO目前Zacks排名为2（买入），意味着在超4000只股票中处于前20%，这更能表明其股价近期有上涨潜力 [6]

文章核心观点 Agios Pharmaceuticals公司将于2024年5月16日上午11:40在美东时间参加美国银行证券2024年医疗保健会议并进行展示，展示将进行网络直播，直播回放将在公司网站存档至少两周 [1] 公司信息 - 公司是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法 [2] - 在美国，公司销售用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的一流PK激活剂，这是针对这种罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首个疾病修正疗法 [2] - 基于在经典血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液疾病领域的领先地位，公司正在推进一个强大的研究药物临床管线，涉及α - 和β - 地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症、骨髓增生异常综合征相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）等项目 [2] - 除临床管线外，公司正在推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [2] 会议信息 - 公司定于2024年5月16日上午11:40美东时间在BofA Securities 2024医疗保健会议上进行展示 [1] - 展示的网络直播可在公司网站投资者板块的“活动与展示”中访问，展示结束后，网络直播回放将在公司网站存档至少两周 [1] 联系方式 - 投资者联系人为Chris Taylor，邮箱为IR@agios.com [3] - 媒体联系人为Dan Budwick，邮箱为dan@1abmedia.com [3]

文章核心观点 Agios Pharmaceuticals公司将于2024年5月14日上午8点在2024 RBC资本市场全球医疗保健会议上进行展示，可在公司网站观看直播和回放 [1] 公司信息 - 公司是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法 [2] - 在美国，公司销售用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的一流PK激活剂，这是针对该罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首个疾病修正疗法 [2] - 基于在经典血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液疾病领域的领先地位，公司正在推进强大的临床研究药物管线，涉及α-和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症、MDS相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）等项目 [2] - 除临床管线外，公司正在推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [2] 会议信息 - 公司将于2024年5月14日上午8点在2024 RBC资本市场全球医疗保健会议上进行展示 [1] - 展示的直播可在公司网站投资者板块的“活动与展示”中访问，展示结束后，网络直播回放将在公司网站存档至少两周 [1] 联系方式 - 投资者联系人为Chris Taylor，邮箱为IR@agios.com [3] - 媒体联系人为Dan Budwick，邮箱为dan@1abmedia.com [3]

产品研发 - 公司在2024年第一季度取得了积极的Thalassemia Phase 3 ENERGIZE试验结果[12] - Mitapivat有望成为第一个获批用于所有地中海贫血亚型的疗法[11] - PYRUKYND是一种新型口服疗法，有望成为最佳疗法，改善贫血，减少SCPCs并改善患者的感觉和功能[15] - 公司的早期阶段管线致力于解决罕见疾病的病理生理学问题，满足高度未满足的需求[16] - PYRUKYND®有潜力成为首个获得所有地中海贫血亚型批准的疗法[20] - PYRUKYND®扩展到患有更大患者群的疾病，为首个和最佳疗法提供了重要的短期增长潜力[26] - PYRUKYND®在美国、欧盟和英国获得成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症的批准，正在对儿童PK缺乏症、地中海贫血和镰状细胞病进行调查[26] - PYRUKYND®第一个3期项目涵盖了所有地中海贫血患者范围[33] 业绩展望 - PYRUKYND®的净销售额为8.2百万美元，较2023年第四季度增长15%[25] 临床试验结果 - ENERGIZE-T试验设计反映了真实世界的临床治疗动态[14] - ENERGIZE研究的主要终点已达成，显示出与安慰剂相比，米他匹韦治疗显著增加了血红蛋白反应率[35] - 米他匹韦治疗显示出与安慰剂相比的显著增加血红蛋白反应率[36] - 基线定义为随机分配前42天内的所有评估的平均值，不包括RBC输血后8周内的Hb浓度评估[37] - 调整后的反应率差异估计值、95%置信区间和p值基于Mantel-Haenszel分层加权方法进行调整[38] - 100 毫克 mitapivat 治疗显示出与安慰剂相比在血红蛋白反应率上的显着增加[41] - Mitapivat 治疗组患者的镰状细胞疼痛危机的年化发作率较安慰剂组低[43] - PYRUKYND® 在镰状细胞病中的 Phase 3 主要终点为血红蛋白反应和镰状细胞疼痛危机的年化发作率[46]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度PYRUKYND净收入为8.2百万美元,较2023年第一季度增加2.6百万美元 [48] - 销售成本为0.6百万美元 [49] - 研发费用为68.6百万美元,较2023年第一季度增加1.3百万美元,主要由于工艺开发费用增加抵消了人员相关支出的减少 [49] - 销售、一般及管理费用为31百万美元,较上年同期增加2.6百万美元,主要由于商业活动增加 [50] - 公司现金、现金等价物和有价证券余额约为714.3百万美元,预计可为公司运营和资本支出提供资金支持,至少到2026年 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 - 非输血依赖性地中海贫血患者的ENERGIZE研究取得积极结果,达到主要和次要终点 [8][9][21] - 输血依赖性地中海贫血患者的ENERGIZE-T研究预计于第二季度报告数据,公司计划在今年底前向FDA提交涵盖ENERGIZE和ENERGIZE-T的单一监管申请 [10][28] - 镰状细胞病RISE UP III期研究预计于年底前完成入组,并于明年报告数据 [11][29] - 苯丙酮尿症AG-181 I期研究已开始给药,公司期待引入新机制治疗 [30] - 低危骨髓增生异常综合征AG-946 II期研究计划于2024年中期启动 [31] - 儿童PK缺乏症ACTIVATE-kids和ACTIVATE-kids-T研究进展顺利,预计分别于今年中期和2024年中期报告数据 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有6,000名诊断的成人地中海贫血患者,其中4,000名为非输血依赖型,目前无可用治疗方案 [34] - 美国约有2,000名输血依赖型地中海贫血患者,目前也无口服治疗选择 [34] - 公司正积极准备在2025年前在美国推出mitapivat治疗地中海贫血,并于2026年推出治疗镰状细胞病 [13][35] - 公司还计划通过与合作伙伴在海湾地区等海外市场推广mitapivat [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为mitapivat凭借其独特的机制改善红细胞健康,有望成为多种溶血性贫血的首创和最佳治疗选择,有潜力成为数十亿美元的产品线 [12][54] - 公司正在加强商业团队,为mitapivat在地中海贫血和镰状细胞病的潜在上市做好准备 [13][35] - 公司认为mitapivat在溶血性贫血领域的临床数据优势,以及口服给药的便利性,有望在与竞争对手Novo Nordisk的PK激活剂etavopivat中脱颖而出 [66][67][88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对mitapivat在地中海贫血和镰状细胞病的潜力充满信心,认为其有望成为多适应症的数十亿美元产品线 [12][54] - 公司认为mitapivat的独特机制和一致的临床数据,为其在溶血性贫血领域的领先地位奠定了基础 [24][26][54] - 公司对mitapivat在PK缺乏症、地中海贫血和镰状细胞病的III期研究结果充满期待,预计未来24个月将是催化剂丰富的时期 [11][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Gregory Renza 提问** 询问ENERGIZE-T研究数据时间表更新的原因以及患者转入公开标签延长研究的机制 [61][62][63] **Sarah Gheuens 回答** 最后几名患者是否选择转入公开标签延长研究是影响时间表的关键因素,公司希望尽可能缩短时间表 [63][64] 问题2 **Divya Rao 提问** 询问ENERGIZE-T研究主要终点的统计学假设 [71][72] **Sarah Gheuens 回答** 公司根据既往研究数据和监管反馈设计了该研究,对主要终点的统计学假设有充分的理论依据,但具体细节暂未披露 [72] 问题3 **Alec Stranahan 提问** 询问公司是否需要针对输血依赖和非输血依赖地中海贫血患者采取不同的销售策略 [87][88][89] **Tsveta Milanova 回答** 公司计划采取相同的销售策略,因为两类患者的基础病理学相同,处方医生群体也有重叠,但会根据患者特点在执行中有所侧重 [89][90]

文章核心观点 - 文章分析了Agios Pharmaceuticals季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业biote Corp.的业绩预期 [1][2][3] Agios Pharmaceuticals季度财报情况 - 本季度每股亏损1.45美元，好于Zacks共识预期的每股亏损1.64美元，去年同期每股亏损1.47美元，此次财报盈利惊喜为11.59% [1] - 上一季度预期每股亏损1.64美元，实际亏损1.72美元，盈利惊喜为 -4.88% [1] - 过去四个季度公司三次超出共识每股收益预期 [1] - 截至2024年3月季度营收819万美元，未达Zacks共识预期2.56%，去年同期营收561万美元，过去四个季度仅一次超出共识营收预期 [1] Agios Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来公司股价上涨约51.2%，而标准普尔500指数涨幅为5.2% [2] Agios Pharmaceuticals未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [2] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究表明近期股价走势与盈利预测修正趋势密切相关 [3] - 财报发布前盈利预测修正趋势不利，当前Zacks排名为4（卖出），预计短期内股价表现逊于市场 [4] - 下一季度共识每股收益预期为 -1.63美元，营收988万美元，本财年共识每股收益预期为 -5.29美元，营收8143万美元 [4] 行业情况及biote Corp.业绩预期 - Zacks行业排名中医疗产品行业目前处于250多个Zacks行业的后41%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [5] - biote Corp.预计5月7日公布2024年3月季度财报，预计本季度每股收益0.05美元，同比变化 -94.7%，过去30天共识每股收益预期下调15% [5] - biote Corp.预计本季度营收4709万美元，较去年同期增长5% [6]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-36014 AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 26-0662915 (State or Other Jurisdiction of In ...

PYRUKYND®业务线数据关键指标变化 - 2024年第一季度PYRUKYND®净收入为820万美元，较2023年第四季度环比增长15%，共有188名独特患者完成处方登记表，较2023年第四季度增长6%，120名患者接受治疗，较2023年第四季度增长10%[3] 公司产品研究进度安排 - 公司有望在2024年第二季度公布mitapivat用于输血依赖性α或β地中海贫血的3期ENERGIZE - T研究的topline数据，并在年底提交FDA批准[5] - 公司预计在2024年底完成mitapivat用于镰状细胞病的3期RISE UP研究的入组工作[5] - 公司预计在2024年年中完成mitapivat用于小儿PK缺乏症的3期ACTIVATE - kids研究的入组工作，并公布3期ACTIVATE kids - T研究的topline数据[5] - 公司预计在2024年年中对AG - 946用于低风险骨髓增生异常综合征的2b期研究进行首例患者给药[5] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度产品净收入为820万美元，2023年第一季度为560万美元；销售成本为60万美元；研发费用为6860万美元，2023年第一季度为6730万美元；销售、一般和行政费用为3100万美元，2023年第一季度为2840万美元；净亏损为8150万美元，2023年第一季度为8100万美元[6][7] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为7.143亿美元，截至2023年12月31日为8.064亿美元[7] Servier新药相关情况 - Servier的vorasidenib新药申请获FDA受理并优先审评，PDUFA行动日期为2024年8月20日，公司保留获批后2亿美元里程碑付款权利及美国潜在净销售额15%的特许权使用费[4] 公司新研究启动情况 - 公司启动了AG - 181用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的1期研究的首例参与者给药[3] 公司ESG报告发布情况 - 公司发布了2024年ESG报告，披露2023年1月1日至12月31日的企业可持续发展情况[3]