财务数据关键指标变化 - 公司2019年和2018年前九个月净亏损分别为3.091亿美元和2.542亿美元，截至2019年9月30日累计亏损达14亿美元[82] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，净亏损可能每年大幅波动[82] - 2019年第三季度和前九个月产品净收入分别为1742.2万美元和4028.7万美元，较2018年同期分别增长290%和802%[92] - 2019年第三季度和前九个月与关联方的合作收入分别为551.6万美元和3241.4万美元，较2018年同期分别下降37%和24%[92] - 2019年第三季度和前九个月与其他方的合作收入分别为42万美元和220.2万美元，较2018年同期分别增长42万美元和下降82%[92] - 2019年第三季度和前九个月与关联方的特许权收入分别为266.6万美元和756.9万美元，较2018年同期分别增长33%和52%[92] - 2019年第三季度和前九个月总营收分别为2602.4万美元和8247.2万美元，较2018年同期分别增长71%和28%[92] - 2019年第三季度和前九个月销售成本分别为39.3万美元和103万美元，较2018年同期分别下降43%和增长48%[92] - 2019年第三季度和前九个月研发费用分别为10167.2万美元和30464.6万美元，较2018年同期分别增长23%[92] - 2019年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为3301.9万美元和9720万美元，较2018年同期分别增长6%和18%[92] - 2019年第三季度和前九个月运营亏损分别为10906万美元和32040.4万美元，较2018年同期分别增长10%和20%[92] - 2019年第三季度和前九个月净亏损分别为10617.3万美元和30912.2万美元，较2018年同期分别增长12%和22%[92] - 2019年前9个月经营活动净现金使用为277,011千美元，2018年同期为230,234千美元[98] - 2019年前9个月投资活动净现金为276,213千美元，2018年同期使用261,020千美元[98] - 2019年前9个月融资活动净现金为12,005千美元，2018年同期为545,008千美元[98] - 2019年前9个月现金及现金等价物净变化为11,207千美元，2018年同期为53,754千美元[98] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为5.405亿美元和8.054亿美元[103] - 2019年前9个月公司从TIBSOVO®销售获得4130万美元，合作协议成本补偿和特许权使用费1430万美元[98] - 2018年前9个月公司从合作协议分别获得成本补偿1480万美元和1200万美元[98] - 公司预计现有资金可支持运营和资本支出至少到2020年底[100] - 公司无表外安排[101] - 2019年前9个月除租赁最低租金承诺外，合同义务无重大变化[102] 业务线产品研发进展 - 公司正在开发的AG - 270用于治疗约15%存在甲基硫代腺苷磷酸化酶缺失的癌症[78] - 公司预计在2019年底前向FDA提交TIBSOVO®用于二线或后续IDH1突变阳性胆管癌的补充新药申请[87] - 公司预计在2019年底前启动vorasidenib用于IDH1或IDH2突变的低级别（2级）神经胶质瘤的3期注册临床试验[88] 业务线产品获批情况 - 2018年7月FDA批准公司TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病成年患者，2019年5月批准补充新药申请，将至少75岁或有合并症的新诊断急性髓系白血病患者纳入适用范围[77] 业务线合作开发情况 - 公司拥有ivosidenib全球开发和商业权利，将资助该项目未来开发和商业化成本，但CStone协议下的开发和商业化活动除外[77] - 公司对mitapivat拥有全球开发和商业权利，并预计资助该项目未来开发和商业化成本[79] - 公司与Celgene合作开发enasidenib，公司有资格按低两位数到中十几的百分比分级获得IDHIFA®净销售额的特许权使用费[77] 公司融资方式 - 公司自成立以来主要通过各种合作协议、优先股私募、普通股首次公开募股及后续公开发行等方式为运营融资[82]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2019年和2018年截至6月30日的六个月分别为2.029亿美元和1.596亿美元，截至2019年6月30日累计亏损达13亿美元[80] - 2019年Q2和H1产品净收入分别为1372.7万美元和2286.5万美元，均为TIBSOVO®销售收入[90] - 2019年Q2和H1关联方合作收入分别为897.9万美元和2689.8万美元，较2018年同期分别下降66%和20%[90] - 2019年Q2和H1其他合作收入分别为81.2万美元和178.2万美元，较2018年同期分别下降93%和86%[90] - 2019年Q2和H1关联方特许权收入分别为270.3万美元和490.3万美元，较2018年同期分别增长72%和64%[90] - 2019年Q2和H1销售成本分别为30.3万美元和63.7万美元，均为TIBSOVO®相关成本[90][91] - 2019年Q2和H1研发费用分别为1.07389亿美元和2.02974亿美元，较2018年同期分别增长24%和23%[90] - 2019年Q2和H1销售、一般和行政费用分别为3239万美元和6418.1万美元，较2018年同期分别增长22%和25%[90] - 2019年Q2和H1运营亏损分别为1.13861亿美元和2.11344亿美元，较2018年同期分别增长56%和27%[90] - 2019年Q2和H1利息收入分别为399万美元和839.5万美元，较2018年同期分别下降5%和增长14%[90] - 2019年Q2和H1净亏损分别为1.09871亿美元和2.02949亿美元，较2018年同期分别增长60%和27%[90] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为191,422千美元，2018年同期为166,395千美元[95] - 2019年上半年投资活动净现金为195,832千美元，2018年同期为 - 263,791千美元[95] - 2019年上半年融资活动净现金为8,668千美元，2018年同期为537,785千美元[95] - 2019年上半年现金及现金等价物净变化为13,078千美元，2018年同期为107,599千美元[95] - 2019年上半年公司从TIBSOVO®销售中获得2270万美元，从合作协议中获得880万美元成本补偿和特许权使用费[95] - 2018年上半年公司从合作协议中获得890万美元成本补偿[95] - 2019年上半年投资活动现金主要源于有价证券到期和销售收益高于购买，另有330万美元用于购置物业和设备[95] - 2018年上半年投资活动现金主要因有价证券购买高于到期和销售收益，另有280万美元用于购置物业和设备[95] - 2019年上半年融资活动现金主要源于股票期权行使和2013年员工购股计划获得870万美元[95] - 2018年上半年融资活动现金源于2018年1月后续公开发行获得5.162亿美元净收益及股票期权行使和2013年员工购股计划获得2200万美元[95] 各条业务线数据关键指标变化 - 药品获批情况 - 2018年7月，FDA批准公司TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的成年患者[74] - 2019年5月，FDA批准公司补充新药申请（sNDA），更新TIBSOVO®美国处方信息，纳入新诊断的急性髓系白血病患者[74] 各条业务线数据关键指标变化 - 药品研发情况 - 公司正在开发AG - 270用于治疗携带甲基硫代腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的癌症，该缺失存在于约15%的所有癌症中[76] - 公司正在开发ivosidenib用于治疗IDH1突变阳性癌症，拥有其全球开发和商业权利，并将CStone授予某些开发和商业化权利[74] - 公司正在开发vorasidenib用于治疗IDH突变阳性神经胶质瘤，预计在2019年底前启动针对低级别神经胶质瘤的3期注册研究[75][86] - 公司正在开发mitapivat用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症和地中海贫血，拥有其全球开发和商业权利[77] - 公司正在开发AG - 636用于治疗血液系统恶性肿瘤，2018年12月其研究性新药申请（IND）被FDA接受[76] 各条业务线数据关键指标变化 - 药品申报计划 - 公司预计在2019年底前向FDA提交TIBSOVO®用于二线或更后线IDH1突变阳性胆管癌的sNDA[85] 各条业务线数据关键指标变化 - 合作开发情况 - 公司与Celgene合作开发enasidenib，公司有资格从IDHIFA®的净销售中获得低两位数到中十几的百分比分级特许权使用费[74]

Table of Contents Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: Title of each class Trading symbol(s) Name of each exchange on which registered Common Stock, Par Value $0.001 per share AGIO Nasdaq Global Select Market UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d ...

公司整体财务数据关键指标变化 - 2018年公司总营收为9438.7万美元，2017年为4301.1万美元，2016年为6989.2万美元[189] - 2018 - 2016年公司净亏损分别为3.46亿美元、3.147亿美元和1.985亿美元[189] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损达11亿美元[195] - 2018 - 2014年公司研发费用（扣除成本报销后）分别为3.41324亿美元、2.92681亿美元、2.20163亿美元、1.41827亿美元和1.00371亿美元[189] - 2018 - 2014年公司销售、一般和行政费用分别为1.14145亿美元、7112.4万美元、5071.4万美元、3599.2万美元和1912万美元[189] - 2018 - 2014年公司现金、现金等价物和有价证券分别为8.05421亿美元、5.6775亿美元、5.73564亿美元、3.75907亿美元和4.67447亿美元[190] - 2018年总营收为9438.7万美元，较2017年增加5137.6万美元，增幅119.4%；2017年较2016年减少2688.1万美元，降幅38.5%[218] - 2018年销售成本为139.7万美元，较2017年新增139.7万美元[218] - 2018年研发费用（净额）为34132.4万美元，较2017年增加4864.3万美元，增幅16.6%；2017年较2016年增加7251.8万美元，增幅32.9%[218] - 2018年销售、一般和行政费用为11414.5万美元，较2017年增加4302.1万美元，增幅60.5%；2017年较2016年增加2041万美元，增幅40.2%[218] - 2018年运营亏损为36247.9万美元，较2017年增加4168.5万美元，增幅13.0%；2017年较2016年增加11980.9万美元，增幅59.6%[218] - 2018年净亏损为34602.8万美元，较2017年增加3135.8万美元，增幅10.0%；2017年较2016年增加11619.9万美元，增幅58.5%[218] - 2018年研发费用较2017年增加4864.3万美元，增幅16.6%；2017年较2016年增加7251.8万美元，增幅32.9%[225] - 2018年销售、一般和行政费用较2017年增加2730万美元，2017年较2016年增加2110万美元[229] - 2018年经营活动净现金为 -3.04421亿美元，2017年为 -2.85232亿美元，2016年为3856.2万美元[232] - 2018年投资活动净现金为 -2.73825亿美元，2017年为 -5790.8万美元，2016年为 -1.1935亿美元[232] - 2018年融资活动净现金为5.46024亿美元，2017年为2.8511亿美元，2016年为1.69778亿美元[232] - 2018年融资活动现金主要源于1月后续公开发行净收益5.162亿美元及股票期权行权和员工股票购买计划所得3020万美元[234] - 截至2018年12月31日的现有现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品和特许权使用费收入、预期利息收入和合作协议下的预期费用报销，至少可支持公司运营费用和资本支出至2020年底[237] - 截至2018年12月31日，公司重大运营租赁义务总计91287000美元，其中1年内支付12759000美元，1 - 3年支付26608000美元，3 - 5年支付32697000美元，超过5年支付19223000美元[240] - 截至2018年12月31日，公司制造安排义务总计6474000美元，其中1年内支付1205000美元，1 - 3年支付3839000美元，3 - 5年支付1430000美元[240] - 截至2018年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券8.054亿美元，主要投资于美国国债、存单以及政府和企业债务证券[241] - 公司认为利率立即统一提高100个基点不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[241] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司以外国货币计价的负债极少或没有[241] - 公司在报告期内及目前均无适用美国证券交易委员会规则所定义的资产负债表外安排[238] - 公司未来资金需求将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式解决，否则可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[237] 各业务线收入数据关键指标变化 - 2018年公司产品净收入为1384.1万美元[189] - 2018 - 2014年公司与关联方的合作收入分别为6066.1万美元、4107.4万美元、6989.2万美元、5911.9万美元和6535.8万美元[189] - 2018 - 2017年公司从关联方获得的特许权使用费收入分别为721.5万美元和193.7万美元[189] - 2018年产品净收入为1384.1万美元，较2017年新增1384.1万美元[218] - 2018年关联方合作收入为6066.1万美元，较2017年增加1958.7万美元，增幅47.7%；2017年较2016年减少2881.8万美元，降幅41.2%[218] - 2018年其他合作收入为1267万美元，较2017年新增1267万美元[218] - 2018年关联方特许权收入为721.5万美元，较2017年增加527.8万美元，增幅272.5%[218] - 2018年公司从TIBSOVO产品销售获1000万美元，从合作协议获成本补偿、特许权使用费2010万美元和里程碑付款1500万美元，从CStone协议获1200万美元[233] - 2017年公司获合作协议成本补偿1700万美元和租赁协议租户改进补偿310万美元[233] - 2016年公司获2016协议预付款2亿美元，合作协议成本补偿3320万美元，2010协议里程碑付款2500万美元和租赁协议租户改进补偿440万美元[233] 产品研发与商业化进展 - 2018年7月，公司全资产品TIBSOVO®获FDA批准用于治疗特定白血病[192] - 2018年7月，FDA批准TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者[200] - 2018年12月，公司向EMA提交TIBSOVO®用于治疗R/R AML成人患者的上市许可申请（MAA），并向FDA提交用于治疗新诊断IDH1突变AML患者的补充新药申请（sNDA）[201] - 2017年8月，FDA批准IDHIFA®用于治疗R/R AML和IDH2突变的成人患者[202] - 预计到2019年底启动vorasidenib（AG - 881）在IDH1突变低级别胶质瘤中的注册性3期研究[203] - 正在评估mitapivat的多项临床试验，包括在约20名定期输血的PK缺乏症患者中的ACTIVATE - T试验、在约80名非定期输血的PK缺乏症患者中的ACTIVATE试验等[204] - MTAP基因在约15%的所有癌症中缺失，公司正在对约50名MTAP缺失的晚期实体瘤或淋巴瘤患者进行AG - 270的1期剂量递增试验[205] - 2018年11月，FDA接受公司提交的AG - 636用于治疗血液系统恶性肿瘤的研究性新药申请（IND），计划在2019年上半年启动其在淋巴瘤中的1期临床试验[205] 产品收入确认与业务合作相关 - 产品收入来自向美国专业分销商和专业药房提供商销售TIBSOVO®，收入在客户获得产品控制权时确认，按净销售价格记录[209] 公司未来费用预期 - 预计研发成本在可预见的未来将显著增加，但无法合理估计完成产品候选药物剩余开发和商业化的成本及时间[199] - 预计销售、一般和行政费用未来将增加，以支持研发和商业化活动[206] 公司股权发行情况 - 2018年1月公司完成8152986股普通股公开发行，每股发行价67美元，净收益5.162亿美元[231] 公司合作协议相关义务 - 公司与Aurigene的全球许可协议中，若达到某些开发和监管里程碑，潜在未来里程碑付款最高可达1700万美元，若有产品销售，需支付低个位数的净产品销售特许权使用费[240] - 未来12个月，公司预计在DHODH的首个1期临床试验启动时，向Aurigene支付200万美元的里程碑付款[240]