Cemacabtagene Ansegedleucel (Cema-Cel) Expanded CD19 Oncology Rights to Include all EU Member States and the United Kingdom, Reinforcing Company's Conviction in the Unique Opportunity in Large B Cell Lymphoma (LBCL) and Relapsed/Refractory (R/R) Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) Extended Territory Rights Substantially Increase Market Opportunity in 1L Consolidation LBCL and R/R CLL From More Than $6 Billion in the US to More Than $9.5 Billion in the Combined U.S., EU Member States and the United KingdomCon ...

文章核心观点 Allogene Therapeutics公司将于2024年5月13日收盘后公布2024年第一季度财务结果并提供业务更新，随后进行直播音频网络广播和电话会议 [1] 会议安排 - 会议时间为2024年5月13日下午2点（太平洋时间）/下午5点（东部时间） [1] - 仅收听的网络广播将在公司网站www.allogene.com的投资者板块新闻和活动部分提供，重播将在网站上保留约30天 [2] - 若想在电话会议上提问，需通过链接注册，注册后将收到个人PIN码以接入会议 [3] 公司介绍 - Allogene Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于南旧金山，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [1][4] - 公司由在细胞疗法领域经验丰富的管理团队领导，正在开发一系列“现货型”CAR T细胞候选产品，目标是为更多患者更可靠、更大规模地按需提供现成的细胞疗法 [4] - 更多信息可访问公司网站www.allogene.com，也可在X（原Twitter）和LinkedIn上关注@AllogeneTx [4] 联系方式 - 公司媒体/投资者联系人是首席企业事务与品牌战略官Christine Cassiano，邮箱为Christine.Cassiano@allogene.com [6]

文章核心观点 - 加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）向Allogene Therapeutics公司提供1500万美元赠款，支持其在研产品ALLO - 316治疗晚期或转移性肾细胞癌（RCC）的1期TRAVERSE试验，该试验已取得初步积极成果，有望为RCC患者带来新疗法 [1][3] 分组1：公司与产品介绍 - Allogene Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [6] - ALLO - 316是AlloCAR T™在研产品，靶向CD70，在肾细胞癌中高表达，有望用于多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤治疗，1期TRAVERSE试验评估其在晚期或转移性透明细胞RCC患者中的安全性、耐受性和活性，2022年3月获美国FDA快速通道指定 [5] 分组2：行业背景 - CAR T疗法已改变血液系统恶性肿瘤治疗，但在实体瘤应用仍有很大机会；转移性RCC是全球最常见肾癌，现有疗法基于少数机制靶点，完全缓解率低，晚期肾癌患者五年生存率低于17%，亟需创新疗法 [2] 分组3：赠款相关情况 - CIRM向Allogene Therapeutics提供1500万美元赠款，支持ALLO - 316临床开发 [1] - 赠款将支持正在进行的1期TRAVERSE试验，包括完成试验1期部分、扩大临床站点以增加不同患者群体参与机会，以及支持转化和临床分析以确定推荐的2期治疗方案 [3] 分组4：试验进展与成果 - TRAVERSE试验初步数据显示，ALLO - 316有良好缓解率和早期抗肿瘤活性，且随着时间推移缓解加深；该产品展示了Dagger®技术的效力，能选择性消除CD70阳性、同种异体反应性宿主免疫细胞，延缓或防止患者免疫系统过早排斥AlloCAR T细胞，在临床前实验和临床试验患者中均显示出显著的扩增和持久性 [3] - 计划于2024年第二季度发表1期TRAVERSE试验初始阶段发现的潜在关键安全算法相关细节，2024年晚些时候对正在进行的试验进行更全面的数据更新 [4] 分组5：合作与授权 - Allogene的在研AlloCAR T™肿瘤产品使用了Cellectis的技术，抗CD70 AlloCAR T项目由Allogene从Cellectis独家授权获得，Allogene拥有该项目全球开发和商业权利 [10] 分组6：机构介绍 - CIRM由加利福尼亚州民众创建，旨在加速干细胞疗法应用于有未满足医疗需求的患者，拥有55亿美元资金和150多个活跃干细胞项目，是全球致力于推动细胞医学发展的最大机构之一 [8]

文章核心观点 - 投资未来技术是有利可图的策略，若能洞察趋势可获回报，但投资前沿领域风险大，不过也可能有显著上行空间 [1] 投资策略与案例 - 凯西·伍德及其公司ARK Invest因投资有望成为颠覆性创新领导者、推动者和受益者的公司而闻名 [1] - ARK创新ETF ARKK今年下跌近15%，主要因其持续看好特斯拉，而特斯拉股价近期受挫 [1] 基金介绍 - Direxion是获奖的ETF发行商，以创新的杠杆和反向单股票基金闻名，还提供Direxion Moonshot Innovators ETF MOON [2] - MOON基金追踪标准普尔Kensho Moonshots指数表现，费用比率为0.65%，目前管理资产2140万美元 [2] 基金持仓 - AVIDITY BIOSCIENCES INC RNA占基金7.31%，是专注于开发基于RNA疗法的生物技术公司 [3] - 4D MOLECULAR THERAPEUTICS IN FDMT占基金4.37%，是开发“基因药物”的临床阶段生物制药公司，有专有发现平台 [3] - COINBASE GLOBAL INC - CLASS A COIN占基金3.91%，是美国最受欢迎的加密货币交易所，也是凯西·伍德的青睐股和ARKK第二大持仓 [3] - ROBINHOOD MARKETS INC – A HOOD是因免佣金交易平台而闻名的科技公司 [3] - ALLOGENE THERAPEUTICS INC ALLO占基金3.38%，是开发抗癌疗法的临床阶段生物制药公司 [3]

公司介绍 - Allogene Therapeutics总部位于南旧金山，是一家开发异基因嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品的临床阶段生物技术公司[3] 产品信息 - Allogene Therapeutics在新闻稿中提到了前瞻性陈述的注意事项，包括产品候选人基于新技术，难以预测开发时间和成本，产品候选人的安全性或有效性，以及是否会获得监管批准[4]

财务表现 - ALLO在2023年第四季度录得每股调整亏损43美分，比Zacks Consensus Estimate的47美分的亏损窄[1] - ALLO在第四季度录得每股亏损51美分，年同比下降16美分[2] - ALLO在第四季度的收入为0.02百万美元，低于Zacks Consensus Estimate的0.05百万美元，年同比下降19%[3] 费用情况 - 研发费用为54.7百万美元，较去年同期下降28%；总务费用年同比下降18%至17.2百万美元[4]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年净亏损3.273亿美元,每股亏损2.09美元,其中包括6600万美元的股份支付费用和1320万美元的长期资产减值费用 [4] - 2023年研发费用2.429亿美元,其中包括3190万美元的股份支付费用 [4] - 2023年一般及行政费用7170万美元,其中包括3400万美元的股份支付费用 [4] - 公司2023年末现金、现金等价物和投资总额为4.487亿美元,无债务 [4] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要业务集中在CAR-T细胞治疗,包括用于治疗大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和肾细胞癌的产品 [1][2][3] - 公司正在开发一种用于治疗自身免疫疾病的新一代CAR-T产品ALLO-329,采用双靶点CD19和CD70的设计,有望减少或消除对淋巴清除的依赖 [5][6] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在美国和全球范围内开展多项临床试验,包括ALPHA3、ALPHA2和TRAVERSE等 [1][2][3] - 公司计划在2024年中期启动ALPHA3关键性试验,在大B细胞淋巴瘤一线巩固治疗领域评估cema-cel的疗效 [3] - 公司计划在2025年初启动ALLO-329用于治疗自身免疫疾病的I期临床试验 [6] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在采取全新的研发策略,聚焦于利用异基因CAR-T疗法的独特优势,如可以在社区医疗中心使用、不依赖复杂的物流等 [2][3] - 公司认为ALPHA3试验设计独特创新,有望在大B细胞淋巴瘤一线治疗领域取得突破,成为新的标准疗法 [3] - 公司正在开发ALLO-329等"CAR-T 2.0"产品,采用双靶点设计并努力减少或消除对淋巴清除的依赖,以满足自身免疫疾病患者的特殊需求 [5][6] - 公司正在利用Arbor Biotechnologies的CRISPR基因编辑技术,支持ALLO-329等下一代异基因CAR-T平台的开发 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层表示,公司的新战略和产品管线引起了投资者和医生的极大热情,认为这代表了细胞治疗领域的复苏 [2] - 公司认为ALPHA3试验设计独特创新,有望在大B细胞淋巴瘤一线治疗领域取得突破,成为新的标准疗法,在美国市场的潜在收入可达30亿美元,全球市场可能翻番 [3] - 公司对ALLO-329在自身免疫疾病领域的前景充满信心,认为其双靶点设计和减少淋巴清除的优势将有助于快速临床开发和未来商业化成功 [5][6] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tyler Van Buren 提问** 询问公司在自身免疫疾病领域采用Dagger技术和消除淋巴清除的可行性和计划 [5] **David Chang 回答** 公司在ALLO-329的设计和制造上都体现了差异化,包括采用双靶点CD19和CD70的设计、利用Dagger技术减少或消除对淋巴清除的依赖,以及产品的可扩展性,这些都是为了满足自身免疫疾病患者的特殊需求,加快临床开发并确保未来商业化成功 [5] 问题2 **Salveen Richter 提问** 询问公司引入Arbor CRISPR基因编辑技术的目的和在自身免疫疾病适应症选择方面的考虑 [6] **Zachary Roberts 回答** 公司引入Arbor CRISPR技术是为了获得更大的灵活性,能够进行位点特异性整合,从而进一步提升ALLO-329的产品特性和安全性。在适应症选择方面,公司会密切关注未来几个月其他公司在类风湿性关节炎等适应症取得的进展,但目前公司更关注系统性红斑狼疮这一已经有临床验证的适应症 [6] 问题3 **Brian Cheng 提问** 询问公司关于ALLO-329 I期临床试验的具体计划,包括剂量递增、淋巴清除方案以及选择的适应症 [6] **David Chang 回答** 公司正在讨论ALLO-329 I期试验的具体设计细节,包括是否进行剂量递增、淋巴清除方案等。公司的目标是尽快确定是否可以完全消除淋巴清除,并选择一些已有临床验证的适应症,如系统性红斑狼疮等进行开发 [6]

文章核心观点 - 介绍Allogene Therapeutics季度财报情况、股价表现及未来展望，提及同行业Sutro Biopharma预期业绩 [1][2][3][5] Allogene Therapeutics季度财报情况 - 本季度每股亏损0.43美元，优于Zacks共识预期的0.47美元，去年同期每股亏损0.66美元，本季度财报盈利惊喜为8.51% [1] - 上一季度实际每股亏损0.37美元，优于预期的0.53美元，盈利惊喜为30.19% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [1] - 2023年12月季度营收0.02百万美元，未达Zacks共识预期，较去年同期的0.05百万美元有所下降，过去四个季度未超营收预期 [1] Allogene Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约52%，而标准普尔500指数涨幅为8.3% [2] Allogene Therapeutics未来展望 - 股价短期走势及未来盈利预期取决于管理层财报电话会议评论 [2] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究显示近期股价走势与盈利预测修正趋势强相关 [3] - 财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计短期内股价与市场表现一致 [4] - 下一季度共识每股收益预期为 - 0.42美元，营收0.04百万美元；本财年共识每股收益预期为 - 1.87美元，营收0.17百万美元 [4] 行业情况及同行业公司预期业绩 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前30%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [5] - 同行业Sutro Biopharma尚未公布2023年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.81美元，同比变化 - 32.8%，过去30天共识每股收益预期上调1.2% [5] - Sutro Biopharma预计本季度营收12.16百万美元，较去年同期增长41% [5]

文章核心观点 Allogene Therapeutics宣布与Arbor Biotechnologies达成非独家许可协议，利用其CRISPR基因编辑技术开发下一代异基因CAR - T疗法，同时公司业务计划有重大调整，包括重新规划管线、资源重组等，还介绍了部分相关财务预期和其他医疗股情况 [1][2][3] 合作信息 - Allogene Therapeutics与Arbor Biotechnologies达成非独家许可协议，将利用后者CRISPR基因编辑技术结合自身平台开发针对自身免疫性疾病的下一代异基因CAR - T疗法 [1][2] - 双方未披露交易具体财务条款 [2] 临床研究计划 - 公司计划2025年初开展首个针对自身免疫性疾病的AlloCAR T疗法临床研究，与此前宣布的明年对新候选药物ALLO - 329开展狼疮/系统性红斑狼疮适应症早期临床研究一致 [2] - ALPHA3研究将招募约230名一线治疗结束时微小残留病呈阳性的患者，随机分配接受cema - cel巩固治疗或当前标准治疗（观察），主要终点为无事件生存期，研究设计包含两种淋巴细胞清除方案 [4] 业务计划调整 - 公司宣布将评估CAR - T细胞疗法候选药物cema - cel的两项关键中期研究ALPHA2和EXPAND降为次要优先级，专注将其开发为大B细胞淋巴瘤患者的一线治疗药物 [3] - 公司计划在2024年第一季度进行资源重组，以减少现金消耗并将现金储备使用期延长至2026年，将在3月14日公布2023年第四季度和全年收益时提供2024年指引 [5][6] 市场表现 - 年初至今Allogene Therapeutics股价上涨52.7%，而行业涨幅为1.1% [2] 其他医疗股情况 - ADMA Biologics、ANI Pharmaceuticals和GSK plc均获Zacks Rank 1（强力买入）评级，过去60天内，ADMA Biologics 2024年和2025年每股收益预期分别从22美分升至30美分、从32美分升至50美分，年初至今股价上涨37.6%，过去四个季度中三次盈利超预期，一次符合预期，平均超预期幅度为85.00% [7] - ANI Pharmaceuticals过去60天内2024年和2025年每股收益预期分别从4.06美元升至4.40美元、从4.80美元升至5.01美元，年初至今股价上涨20.7%，过去四个季度盈利均超预期，平均超预期幅度为109.06% [7][8] - GSK过去60天内2024年和2025年每股收益预期分别从3.87美元升至4.03美元、从4.20美元升至4.39美元，年初至今股价上涨16.8%，过去四个季度中三次盈利超预期，一次未达预期，平均超预期幅度为7.59% [8]

财务状况 - 截至2023年12月31日，Allogene Therapeutics拥有4.487亿美元的现金、现金等价物和投资[17] - 预计2024年现金、现金等价物和投资将减少约1.9亿美元，公司预计现金储备可支持运营至2026年[18] - 2023年第四季度研发费用为5470万美元，全年研发费用为2.429亿美元[14] - 2023年第四季度总部管理费用为1720万美元，全年总部管理费用为7170万美元[15] - 2023年第四季度净亏损为8580万美元，全年净亏损为3.273亿美元[16] - Allogene Therapeutics, Inc. 2023年第四季度合作收入为21,000美元[25] - Allogene Therapeutics, Inc. 2023年第四季度研发费用为54,661,000美元[25] - Allogene Therapeutics, Inc. 2023年第四季度总资产为642,837,000美元[25] 业务发展 - Allogene Therapeutics计划于2025年初将ALLO-329进入第一阶段临床试验[10] - ALLO-316的TRAVERSE试验中的重要发现计划于2024年第二季度发表[12] - Allogene将于当天下午2:00举行电话会议和网络研讨会，讨论财务业绩和业务更新[19]