业绩总结 - 截至2022年3月31日，Adicet Bio的现金、现金等价物和可交易证券总额为2.779亿美元[6] - 在重度预处理的非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中，ADI-001的总体反应率(ORR)为75%，完全反应率(CR)为75%[10] - 在剂量水平2和3的组合中，ADI-001的ORR和CR率达到80%[10] - 三名在先前自体抗CD19 CAR T治疗后复发的患者中，ADI-001的ORR和CR率为100%[10] - 50%的可评估患者在至少6个月的随访中保持无癌状态[10] 用户数据 - 参与研究的患者中，年龄中位数为62岁，所有患者均为晚期B细胞恶性肿瘤，且100%为III或IV期[34] - 参与者中，87.5%为大B细胞淋巴瘤，50%为复发或难治性大B细胞淋巴瘤[34] - 研究中，患者的先前治疗中位数为4个疗程，超过60%的患者对最后一疗程的系统治疗耐药[35] 未来展望 - Adicet计划在2022年下半年完成剂量递增至DL4，以确定推荐的二期剂量[13] - Adicet预计在2022年下半年将发布至少一次关于ADI-001的临床更新[13] - 预计在2022年下半年完成剂量递增以确定推荐的二期临床试验剂量[87] 新产品和新技术研发 - Adicet的制造过程设计为完全符合cGMP标准，能够实现临床规模的高效生产[23] - Adicet的γδ1 T细胞在临床规模下可实现超过6000倍的扩增[23] - ADI-001的机制可能使其在ORR、CR率和耐久性方面具有最佳潜力[60] 市场扩张和并购 - Regeneron于2022年1月行使了对ADI-002的独占全球许可权[6] 负面信息 - 研究中未发现任何3级或以上的细胞因子释放综合症（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[38] - 在接受增强型淋巴耗竭（eLD）的患者中，未报告感染[49] - ADI-001的安全性良好，未观察到移植物抗宿主病(GvHD)或剂量限制性毒性(DLT)，且无3级及以上的细胞因子释放综合症(CRS)或免疫效应细胞神经症候群(ICANS)[60] 其他新策略和有价值的信息 - ADI-001在血液中的暴露与耐久性呈正相关，耐久性超过6个月[56] - 在一名75岁男性患者中，ADI-001治疗后28天和3个月的PET/CT显示完全缓解[63] - 在一名62岁男性患者中，ADI-001治疗后持续完全缓解超过7个月[66] - 在不同剂量组中，DL1和DL2的ORR均为67%，而DL3的ORR为100%[41]

业绩总结 - ADI-001在重度预处理的侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者中显示出75%的总体反应率(ORR)和完全反应率(CR)[9] - 在剂量水平2和3的组合中，ORR和CR率达到80%[9] - 三名在先前自体抗CD19 CAR T治疗后复发的患者中，ORR和CR率为100%[9] - 50%的可评估患者在至少6个月的随访中保持无癌状态[9] - 所有剂量组的完全缓解率（CR）均为67%（2/3），DL3的CR为100%（2/2），总体CR为75%（6/8）[27] - ADI-001的暴露量与剂量呈正相关，且在血液中已观察到超过6个月的耐受性[50] - 研究截止日期为2022年5月31日[28] 用户数据 - 参与者的中位年龄为62岁，所有患者均为高分级B细胞淋巴瘤，且100%为III和IV期疾病[20] - 参与者的中位先前治疗次数为4，超过60%的患者对最后一疗程的系统治疗耐药[21] - 在病例研究中，62岁男性患者在基线时肿瘤的直径总和(SPD)为1,677 mm²，经过治疗后在第28天达到CR[58] 新产品和新技术研发 - ADI-001的剂量递增设计为3+3，主要终点为剂量限制毒性(DLT)的数量[18] - ADI-001的制造过程符合cGMP标准，具备可扩展性[7] - 公司计划每12-18个月推出一个新的IND项目[7] - 预计在2022年下半年完成对DL4的剂量递增，以确定推荐的第二阶段剂量[73] - 计划与FDA和EMA讨论两项关键研究的设计，以支持ADI-001的生物制剂许可申请(BLA)和市场授权申请(MAA)[74] - ADI-001的开发计划可能包括一项关键意图研究，以为在自体CD19靶向CAR T疗法后进展的患者提供潜在的加速批准路径[64] 安全性和不良事件 - 在接受增强淋巴耗竭（eLD）的患者中未报告任何感染[43] - 在DL1中，33%的患者出现感染事件，DL2和DL3中均未出现感染[24] - ADI-001相关的不良事件中，仅在DL2中出现1例1级ICANS，且在24小时内自行缓解[25] - 所有剂量组均未出现3级及以上的细胞因子释放综合症（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[25] 未来展望 - 研究显示，DL2和DL3的ORR和CR均为80%[27] - ADI-001的初步数据表明，可能存在剂量相关的反应持久性增加[62] - 目前正在进行剂量递增，考虑到迄今为止的安全性数据，协议已修订以包括新的DL4（1E9 CAR+细胞）[62]

公司业务能力 - 公司专有工程和制造工艺每批次最多可治疗1000名患者[118] 股权发行与销售 - 2021年2月完成公开发行10575513股普通股，净收益约1.288亿美元[119] - 2021年2月与现有投资者达成股票购买协议，出售1153840股普通股，收益1500万美元[120] - 2021年12月完成公开发行7187500股普通股，净收益约9420万美元[123] - 2021年3月与JonesTrading签订销售协议，可出售最多7500万美元普通股，截至2022年3月31日未出售[124] 贷款与协议修订 - 2021年10月修订贷款协议，非公式辅助服务不超550万美元，未偿贷款和服务总和不超1500万美元，截至2022年3月31日有1060万美元可用[125] 建筑协议变更 - 2022年3月变更建筑协议，增加预算约530万美元[126] 与再生元制药合作 - 公司从再生元制药获得2500万美元不可退还预付款，截至2022年3月31日获2000万美元研究资金[133] - 2022年1月从再生元制药获2000万美元用于ADI - 002独家许可权[133] - 再生元制药未来可能支付最多8000万美元期权行使费[133] 2022年第一季度营收变化 - 2022年第一季度营收较2021年同期增加2900万美元，增幅728%，主要因Regeneron行使ADI - 002期权支付2000万美元[145][146] 2022年第一季度研发费用变化 - 2022年第一季度研发费用较2021年同期增加170万美元，增幅15%，主要因人员、耗材等费用增加[145][149] 2022年第一季度行政费用变化 - 2022年第一季度行政费用较2021年同期增加120万美元，增幅21%，主要因人员费用增加[145][150] 2022年第一季度利息收入变化 - 2022年第一季度利息收入较2021年同期减少不足10万美元，降幅22%，因2022年前出售了有价债务证券[145][151] 2022年第一季度利息支出变化 - 2022年第一季度利息支出较2021年同期减少不足10万美元，降幅64%，因贷款协议成本直线非现金摊销[145][152] 2022年第一季度其他净支出变化 - 2022年第一季度其他净支出较2021年同期增加10万美元，2022年第一季度记录了约6.5万美元的特许经营税等[145][153] 2022年第一季度所得税情况 - 2022年第一季度未确认所得税费用，2021年同期所得税收益为4.8万美元[145][155] 公司现金及资金状况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2.779亿美元，预计至少未来12个月可满足运营等资金需求[159][164] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2.779亿美元，利率10%相对变化无重大影响[184] 公司亏损与盈利情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.637亿美元，此前自成立以来一直录得净亏损，2022年第一季度录得净收入460万美元[162] 公司资金需求与筹集 - 公司未来需额外资金，可能通过股权、债务融资等方式筹集，资金需求受研发、监管、商业化等多因素影响[166] 2022年第一季度现金流量变化 - 2022年第一季度经营活动提供净现金410万美元，2021年同期使用净现金1510万美元[168,169,170] - 2022年第一季度投资活动使用净现金260万美元，2021年同期提供净现金780万美元[168,171,172] - 2022年第一季度融资活动使用净现金110万美元，2021年同期提供净现金1.449亿美元[168,173,174] 办公室租金情况 - 波士顿办公室初始年租金60万美元，每年增长2%，转租协议租金约350万美元[176] - 门洛帕克办公室初始年租金100万美元，每年增长3%，红木城办公室初始年租金130万美元，每年增长3%[177] 公司身份与豁免情况 - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年营收超10.7亿美元等[182] - 公司为较小报告公司，若市场价值或营收满足条件可继续享受豁免[182] 汇率与通胀影响 - 截至2022年3月31日，公司认为外汇汇率波动未对经营结果产生重大影响[185] - 截至2022年3月31日，公司认为通胀未对业务、财务状况或经营结果产生重大影响[186]

财务数据关键指标变化 - 公司自2014年11月运营以来各期均出现净亏损，2021年和2020年净亏损分别为6200万美元和3670万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.683亿美元[290][291] - 2021年12月的后续公开发行出售普通股筹集约9420万美元净收益[291] - 截至2021年12月31日，公司现有现金及现金等价物能支持到2024年下半年的费用和资本支出需求，之后需额外资金维持运营[295] - 截至2021年12月31日，公司认为现有现金及现金等价物可满足十二个月以上的费用和资本支出需求，但情况可能改变[366] - 截至2021年12月31日，公司有联邦净营业亏损结转约2.716亿美元，所有权变更可能限制其使用[411] - 再生元公司已支付2500万美元不可退还预付款和2000万美元研究资金，2022年1月28日支付2000万美元获得ADI - 002独家许可权[415] 产品研发与临床研究 - 公司最先进的产品候选药物ADI - 001于2021年3月开始一期研究，评估其在非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和有效性[297] - 公司业务高度依赖ADI - 001的成功，若无法获批和有效商业化，业务将受重大损害[296] - 公司产品候选药物需多司法管辖区的临床和非临床开发、监管审查和批准，还需大量投资、足够的商业制造能力和营销努力才能产生销售收入[299] - 公司开发的γδ T细胞候选药物面临制造、原材料采购、质量控制、疗效、副作用等多方面挑战[300][302] - 公司临床研究结果可能无法预测后续试验结果，产品候选药物可能出现不良事件，影响业务和前景[298][307] - 产品候选药物可能产生不良副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，以及监管批准受限[309][310] - 公司临床试验可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，从而阻碍或延迟监管批准和商业化[312] - 临床候选产品失败率极高，多数启动临床试验的候选产品最终无法获批[314] - 公司无法保证FDA或外国监管机构对试验结果的解读与公司一致，可能需开展更多试验，获批或延迟，还可能需投入额外资源[315] - 公司可能无法按预期时间提交新药临床试验申请（IND），即便提交，FDA也可能不允许开展试验[316] - 临床测试昂贵、耗时且充满不确定性，公司临床试验可能遭遇重大延迟，无法按计划完成[320] - 无法成功完成临床前和临床开发会增加成本，削弱创收能力，临床试验延迟会缩短产品专利保护期，使竞争对手抢占市场[324] - 监测使用候选产品患者的安全性具有挑战性，可能影响获批和商业化[325] - 公司临床试验患者招募可能遇困难，受多种因素影响，包括COVID - 19疫情[326] - COVID - 19疫情会对公司未来临床试验多方面产生影响，如患者给药和研究监测可能暂停或延迟[329] - 公司临床试验成本可能显著高于传统疗法或药品，对财务状况和盈利能力有重大不利影响[333] - 公司预计先在未被现有疗法充分治疗的患者中寻求ADI - 001等产品候选药物的批准，若有效再寻求早期疗法甚至一线疗法的批准[338] - 公司核心策略之一是推进ADI - 001之外的产品候选药物的临床开发，但需大量资金且有失败风险[339] 公司运营与管理 - 公司目前无营销和销售组织及经验，若无法建立相关能力或与第三方合作，可能无法产生产品收入[342] - 公司面临来自其他生物制药公司的激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品[346][347] - 公司不运营自己的制造设施，依赖第三方供应商和制造商，存在供应不足或成本过高风险[349] - 公司高度依赖关键人员，若无法吸引和留住高素质人员，可能无法实施业务战略[359] - 公司需要大量额外融资来开发产品和实施运营计划，若无法获得，可能影响产品开发和商业化[364] - 公司无法确定能否以可接受的条件获得额外资金，若无法获得可能需延迟、缩减或停止产品开发等[367] - 公司快速发展，组织在管理增长方面可能遇到困难[368] - 公司快速扩大员工规模并计划持续招聘多领域人员[369] - 公司未来财务表现和产品商业化能力部分取决于有效管理增长的能力[370] - 公司目前及可预见未来很大程度依赖独立组织、顾问和咨询师提供服务，但服务持续性和质量存风险[371] - 公司未来可能建立战略联盟或签订许可协议，但不一定能实现预期收益，且谈判过程复杂[375][376] - 业务中断如自然灾害、疫情等会严重损害公司未来收入和财务状况，增加成本[378] - 自2020年1月起，COVID - 19疫情蔓延，对公司业务、运营、临床试验、资金获取等多方面产生不利影响[380] - FDA审查和批准新产品受政府预算、人员配置等多种因素影响，政府停摆和疫情导致FDA工作受限，影响公司业务[385][386] - 公司与多方关系受医疗保健相关法律法规约束，违规可能面临重大处罚[387] - 数据保护和隐私法律不断演变，公司受多地区相关法律限制，违反GDPR可能面临最高2000万欧元或上一财年全球年营业额4%的罚款[394][395] - 加利福尼亚州、科罗拉多州、弗吉尼亚州等地的隐私法律将生效或已生效，公司认为数据隐私领域监管可能进一步加强[394] - 贷款协议利率为当时有效优惠利率加0.25%和4.25%中的较高者，截至年报日期未提取贷款金额[403] - 公司作为新兴成长公司或较小报告公司，独立注册会计师事务所暂无需对财务报告内部控制有效性进行鉴证，新兴成长公司身份持续到最早满足四个条件之一时结束，较小报告公司需满足特定市值条件[405] - 公司曾在2020年财务报告内部控制存在重大缺陷，2021年采取措施后，管理层认为截至2021年12月31日已整改[407][409] - 产品责任诉讼可能导致公司承担重大责任并限制候选产品商业化，无法获得足够产品责任保险也会阻碍产品商业化[400][401] - 数据保护和隐私相关法律的不确定性可能影响公司业务，不遵守可能导致成本增加、声誉受损等[396][398] 合作与协议 - 若与再生元的合作终止或再生元违约，公司业务、前景、经营成果和财务状况将受到重大损害[414] - 再生元可能改变战略重点，导致公司协议收入减少、延迟或无收入[417] - 公司现有和未来合作对业务很重要，若合作无法维持或不成功，业务可能受不利影响[418] - 公司与Regeneron的合作协议有效期五年内，有特定排他性义务，该义务于2021年7月29日到期[424][425] - 2020年4月，强生与Fate Therapeutics达成合作协议，涉及最多四种CAR自然杀伤（NK）和CAR - T细胞疗法[423] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，可能无法获得产品候选药物的监管批准或商业化[426][431] - 公司的治疗合作可能面临多种风险，如合作者有很大决定权、可能不履行义务等[419] - 若治疗合作不成功或合作者终止协议，公司可能无法获得未来研究资金、里程碑或特许权使用费[422] 产品制造与供应 - 公司目前依赖第三方制造临床产品供应，若细胞治疗领域持续扩张，可能面临竞争和成本增加问题[433][434] - 公司尚未能对产品候选药物的商业制造和加工成本进行可靠估计，实际成本可能影响产品商业可行性[435] - 公司依赖有限数量的第三方制造商，面临无法找到合适制造商、制造商无法按时生产等风险[436][437] - 若与合同制造商的合作失败，公司可能需自行制造或更换制造商，会导致临床试验供应延迟[442] - 公司产品候选药物需要多种特殊原材料，供应商可能无法按规格交付，且受COVID - 19影响获取材料可能更困难[444] - 公司部分候选产品原材料由单一或少数供应商提供，更换供应商可能导致成本增加、资源转移或产量降低[445] 监管与法规 - 公司产品候选药物的FDA监管批准过程漫长且复杂，可能会遇到各种延误[454][458][459] - 根据BPCIA，生物类似药申请需在参考产品获批12年后才能获批，公司产品获批后可能面临生物类似药竞争[464] - 公司产品候选药物的监管环境不确定，法规变化可能导致开发延迟或成本增加[466][469] - 公司在其他司法管辖区寻求监管批准时，可能面临复杂的监管环境和额外的审查要求[470] - 公司可能无法获得FDA对产品候选药物的批准，或需进行额外研究以满足监管要求[472][473] - 延迟或无法获得监管批准可能会降低公司的产品收入和业务维持能力[471] - 美国罕见病患者群体定义为少于20万患者，或大于20万但开发和销售成本无法从美国市场收回[478] - 获得孤儿药指定的产品首次获批后，FDA7年内不批准相同生物制品用于相同适应症[479] - 2017年FDA设立RMAT指定以加速特定疗法产品的审查[482] - 公司产品临床试验结果可能不支持批准，原因包括监管机构不同意试验设计等[474] - 公司可能无法获得或维持孤儿药指定及其相关利益，导致收入减少[477] - RMAT指定不一定带来更快开发、审查或批准流程，也不增加获批可能性[481] - 早期临床前研究和临床试验的积极结果不一定能预测未来试验结果[484] - 公司公布的临床研究中期、初步结果可能因患者数据增加而改变[485] - 公司产品获得孤儿药指定后，独家营销权可能因多种情况受限或丧失[480] - 公司商业制造设施可能无法通过FDA或外国监管机构检查和批准[476] 其他风险 - 公司研发活动涉及危险物质，使用不当可能导致责任赔偿、业务中断和成本增加[447][449] - 公司内部计算机系统及合作伙伴系统可能出现故障或安全漏洞，导致业务中断和数据损失[450] - 公司战略交易存在风险，可能无法实现预期收益，外国交易还面临额外风险[451][452]

产品相关数据 - 公司每批次“现货型”产品最多可治疗1000名患者[156] - 公司ADI - 001的1期研究将招募最多80名晚期非霍奇金淋巴瘤患者[156] 公司合并信息 - 2020年9月15日完成反向合并，反向股票分割比例为1比7，原Adicet每股资本股可兑换0.1240股resTORbio普通股[158] - 合并后原Adicet股东拥有合并公司约75%的投票权[160] 股票发行与出售 - 2021年2月完成公开发行10575513股普通股，净收益约1.287亿美元[161] - 2021年2月与现有投资者达成股票购买协议，出售1153840股普通股，收益1500万美元[162] - 2021年3月12日达成销售协议，可出售最多7500万美元普通股，截至2021年9月30日未出售[166] 贷款协议情况 - 2020年4月28日与银行签订贷款协议，贷款不超1200万美元，2021年10月21日修订协议，新增贷款及服务不超550万美元，未偿总额不超1500万美元[163][164] 合作协议收入 - 2016年7月29日从Regeneron获得2500万美元不可退还预付款，截至2021年9月30日获2000万美元研究资金，未来Regeneron可能支付最多1亿美元期权行使费[171] - 公司使用基于成本的投入法确认Regeneron协议收入，研究期限为五年[173] 2021年第三季度财务指标变化 - 2021年第三季度，公司收入增加0.4百万美元，增幅13%，主要因Regeneron协议下ADI - 002相关活动增加[184][185] - 2021年第三季度，研发费用增加3.0百万美元，增幅33%，主要因设施及其他费用、CRO等外部研究费用和CMO费用增加[184][187] - 2021年第三季度，一般及行政费用减少2.5百万美元，降幅33%，主要因专业费用减少，部分被其他专业费用增加抵消[184][188] - 2021年第三季度，利息收入减少0.1百万美元，降幅97%，主要因2021年可销售债务证券减少和利率下降[184][190] 2021年前三季度财务指标变化 - 2021年前三季度，公司收入减少8.2百万美元，降幅66%，主要因Regeneron协议下收入确认减少[194][195] - 2021年前三季度，研发费用增加9.6百万美元，增幅39%，各项费用均有不同程度增长[194][197] - 2021年前三季度，一般及行政费用减少1.8百万美元，降幅10%[194] - 2021年前三季度，利息收入减少650,000美元，降幅92%[194] - 2021年前三季度，利息费用增加67,000美元，增幅80%[194] - 2021年前三季度，净亏损增加18.5百万美元，增幅67%[194] 2021年前九个月财务指标变化 - 2021年前九个月研发费用增加960万美元，增幅39%，主要因人员薪酬、股票薪酬、外部研究费用和设施费用增加，部分被CMO费用减少130万美元抵消[198] - 2021年前九个月一般及行政费用减少180万美元，降幅10%，主要因专业费用减少590万美元，部分被其他专业费用、人员薪酬和设施费用增加抵消[199] - 2021年前九个月利息收入减少70万美元，降幅92%，主要因可销售债务证券减少和利率下降[200] - 2021年前九个月利息费用增加6.7万美元，因2020年4月贷款协议相关成本的非现金摊销[201] - 2021年前九个月其他收入（费用）净额减少90万美元，降幅74%，主要因2020年可赎回可转换优先股认股权证负债公允价值变动实现收益[203] - 2021年前九个月所得税费用为收益10万美元，2020年同期为270万美元，减少因2021年离散税收收益性质变化[204] - 2021年前九个月净亏损4620万美元，2020年同期为2770万美元，截至2021年9月30日累计亏损1.525亿美元[211] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为3760万美元，主要因产品研发导致净亏损4620万美元，经非现金活动调整1210万美元[221] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为30万美元，2020年同期为1.028亿美元[224] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为1.452亿美元，2020年同期不足10万美元[225] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.922亿美元，预计至少未来12个月可满足运营、资本支出和债务偿还需求[205][212] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.922亿美元，利率10%的相对变化不会产生重大影响[237] 净现金增加情况 - 2021年和2020年净现金增加分别为1.07896亿美元和7459.8万美元，主要来自融资和投资活动[220] 办公室租金情况 - 波士顿办公室初始年租金为60万美元，每年增长2%，转租租金约为350万美元[226] - 门洛帕克办公室初始年租金总计100万美元，每年增长3%，月租金在87286美元至89904美元之间[227] - 红木城办公室初始年租金总计130万美元，每年增长3%[229] - 波士顿临时办公室月租金约为9000美元[229] 公司身份情况 - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年营收超10.7亿美元等[233] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元[234]

产品业务相关 - 公司的“现货型”产品每批次最多可治疗1000名患者，ADI - 001的1期研究将招募多达80名晚期非霍奇金淋巴瘤患者[148] 公司合并与股权结构 - 2020年9月15日完成反向合并，反向股票分割比例为1比7，原Adicet每股资本股可转换为0.1240股resTORbio普通股，合并后原Adicet股东拥有合并公司约75%的投票权[150][152] 股票发行与销售 - 2021年2月完成公开发行10,575,513股普通股，发行价每股13美元，净收益约1.287亿美元[153] - 2021年2月与现有投资者达成股票购买协议，出售1,153,840股普通股，收益1500万美元[154] - 2021年3月12日与JonesTrading签订销售协议，可出售最多7500万美元的普通股，截至2021年6月30日未出售[156] - 2021年2月公开发行股票净收入约1.287亿美元，同时与现有投资者达成1500万美元的股票购买协议[200][201] - 2021年3月公司与JonesTrading签订销售协议，可出售最多7500万美元普通股，截至6月30日未出售[202] 贷款协议 - 2020年4月28日与太平洋西部银行签订贷款协议，贷款不超过1200万美元，利率为优惠利率加0.25%或5%中的较高者[155] 收入来源与确认 - 公司目前无获批商业销售产品，收入来自与再生元制药的许可和合作协议，2016年7月29日收到2500万美元不可退还预付款，截至2021年6月30日收到2000万美元研究资金[163][165] - 再生元制药未来可能支付最多1亿美元的期权行使费，需按净销售额的高个位数支付特许权使用费，公司也需按一定比例向再生元制药支付特许权使用费[165] - 公司使用基于成本的投入法确认与再生元制药协议的收入，按实际成本占总预算成本的百分比确认[166] 研发费用情况 - 公司研发费用主要与产品候选药物开发相关，费用在发生时计入当期损益，目前无法合理估计产品候选药物开发的性质、时间和成本[167][168] - 2021年第二季度研发费用较2020年同期增加190万美元，增幅22%，主要因人员费用、CRO和顾问费用等增加[179][183] - 2021年上半年研发费用较2020年同期增加665万美元，增幅42%[190] - 2021年上半年研发费用为2235.9万美元，较2020年同期的1570.9万美元增加670万美元，增幅42%[192][193] 营收变化情况 - 2021年第二季度营收较2020年同期减少270万美元，降幅36%，主要因Regeneron协议收入减少[179][180] - 2021年上半年营收较2020年同期减少860万美元，降幅91%，因Regeneron协议收入减少[190][191] 行政费用变化情况 - 2021年第二季度行政费用较2020年同期减少240万美元，降幅32%，主要因专业费用减少[179][184] - 2021年上半年行政费用较2020年同期增加71.2万美元，增幅7%[190] - 2021年上半年一般及行政费用增加70万美元，增幅7%，主要因薪资和人员费用增加210万美元及设施和其他费用增加280万美元，被专业费用减少420万美元部分抵消[194] 利息收入与支出变化情况 - 2021年第二季度利息收入较2020年同期减少20万美元，降幅96%，主要因可售债务证券销售和到期及利率下降[179][185] - 2021年第二季度利息支出较2020年同期增加1.7万美元，增幅50%，因贷款协议成本非现金摊销[179][186] - 2021年上半年利息收入减少50万美元，降幅91%；利息费用增加6.7万美元；其他收入（费用）净额减少10万美元，降幅232%[195] 其他收入（支出）净额与所得税费用变化情况 - 2021年第二季度其他收入（支出）净额较2020年同期减少4.2万美元[179][186] - 2021年第二季度所得税费用较2020年同期增加7.7万美元，因研发相关递延所得税负债减少[179][187] - 2021年上半年所得税费用为10万美元，而2020年同期为270万美元[196] 资金来源与现金状况 - 自成立以来，公司通过出售可赎回可转换优先股获得1.163亿美元，从Regeneron获得4500万美元；2021年2月公开发行股票获毛收入约1.375亿美元；截至2021年6月30日，现金及现金等价物为2.087亿美元[197] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2790万美元，主要因产品研发导致净亏损3220万美元，经非现金活动调整820万美元[213] - 2021年上半年投资活动提供现金746万美元，融资活动提供现金1.4486亿美元，现金及现金等价物和受限现金净增加1.24396亿美元[212] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为2040万美元，主要因产品研发资金使用和合并交易成本致净亏损1290万美元[214] - 2021年上半年投资活动净现金流入为750万美元，包括有价债务证券销售和到期收益1020万美元，部分被280万美元的物业和设备采购抵消[215] - 2020年上半年投资活动净现金流入为2810万美元，包括有价债务证券到期收益3420万美元，部分被570万美元的有价债务证券购买和40万美元的物业和设备采购抵消[215] - 2021年上半年融资活动净现金流入为1.449亿美元，与2月公开发行净现金收益1.438亿美元、股票期权行使现金收益130万美元和递延债务发行成本10万美元有关[216] - 2020年上半年融资活动净现金使用量为10万美元，主要因支付债务发行成本20万美元，部分被不足10万美元的股票期权行使现金收益抵消[216] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和有价债务证券为2.087亿美元，利率10%的相对变化不会对其公允价值或未来利息收入产生重大影响[226] 亏损情况 - 2021年3月和6月公司分别亏损1090万美元和3220万美元，2020年同期分别亏损850万美元和1290万美元；截至2021年6月30日，累计亏损1.385亿美元[203] 办公室租赁情况 - 波士顿办公室转租总基本租金约为350万美元，初始年基本租金为60万美元，每年增长2%[217] - 门洛帕克办公室初始年基本租金总计100万美元，每年增长3%，红木城办公室初始年基本租金总计130万美元，每年增长3%[218] 公司身份情况 - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年营收超10.7亿美元、非关联方持有的股权证券至少达7亿美元等[222] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元[224]

公司业务研发进展 - 公司ADI - 001的1期研究将在美国多个癌症中心招募多达80名晚期非霍奇金淋巴瘤患者，预计2021年获得中期临床数据，计划2022年第二季度为ADI - 002向FDA提交IND申请[149] 公司合并与股权转换 - 2020年9月15日完成反向合并，合并前resTORbio进行1比7的反向股票拆分，原Adicet每股资本股转换为0.1240股resTORbio普通股，合并后原Adicet股东拥有合并公司约75%投票权[151][152] 公司股票发行与销售 - 2021年2月公司完成10,575,513股普通股的包销公开发行，发行价每股13美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益约1.287亿美元[154] - 2021年2月公司与现有投资者签订股票购买协议，以每股15美元价格出售1,153,840股普通股，获得1500万美元收益[155] - 2021年3月12日公司与JonesTrading签订销售协议，可通过其出售最多7500万美元的普通股，截至3月31日未出售[157] 公司贷款与认股权证行使 - 2020年4月28日公司与太平洋西部银行签订不超过1200万美元的定期贷款协议，利率为优惠利率加0.25%或5%中的较高者，2021年2月新太平洋西部银行认股权证全部行使，净发行1806股普通股[156] 公司收入来源与协议情况 - 公司尚无获批商业销售产品，目前收入来自与再生元制药的许可和合作协议，2016年7月29日收到2500万美元不可退还预付款，截至2021年3月31日收到2000万美元额外研究资金[163][164] - 再生元制药未来可能支付最多1亿美元的期权行使费，需按净销售额的高个位数支付ICP产品特许权使用费，公司也需按一定比例向再生元制药支付特许权使用费[164] - 公司使用基于成本的投入法确认与再生元协议的收入，根据实际成本占总预算成本的百分比在五年研究期内确认[165] 公司研发费用构成 - 研发费用主要包括员工相关成本、临床试验成本、与顾问等的协议成本、实验室材料等成本以及设施相关成本[167] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度公司收入较2020年同期减少600万美元，降幅299%，主要因Regeneron协议收入减少[174][175] - 2021年第一季度研发费用较2020年同期增加470万美元，增幅67%，主要因人员费用、CRO和顾问费用等增加[174][177] - 2021年第一季度行政费用较2020年同期增加310万美元，增幅123%，主要因人员费用、设施和其他费用等增加[174][178] - 2021年第一季度利息收入较2020年同期减少30万美元，降幅87%，主要因利率下降[174][179] - 2021年第一季度利息支出较2020年同期增加5万美元，主要因2020年4月贷款协议成本的非现金摊销[174][180] - 2021年第一季度其他收入（支出）净额较2020年同期减少8.9万美元，降幅127%[174][180] - 2021年第一季度所得税费用较2020年同期减少263.1万美元，降幅98%[174][181] 公司资金获取与累计情况 - 自成立以来，公司通过出售可赎回可转换优先股获得1.163亿美元，从Regeneron获得4500万美元，并购获得6410万美元现金等，2021年2月公开发行股票获毛收入约1.375亿美元[182] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券为2.234亿美元，预计至少能满足未来12个月运营、资本支出和偿债需求[182][190] 公司亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.276亿美元，2021年和2020年第一季度分别亏损2130万美元和450万美元[189] - 截至目前公司所有收入来自Regeneron协议，预计在产品获批上市或达成新合作前无显著产品收入，且未来可预见时间内将持续亏损并可能增加[191] 公司现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1510万美元，主要因产品研发致净亏损2130万美元，经非现金活动调整830万美元[197] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为840万美元，主要因产品研发致净亏损450万美元，经相关资产和负债调整[198] - 2021年第一季度投资活动净现金流入780万美元，源于有价债务证券销售和到期收益850万美元，部分被购置财产设备支出70万美元抵消[199] - 2020年第一季度投资活动净现金流入440万美元，源于有价债务证券到期收益1040万美元，部分被购置有价债务证券和财产设备支出抵消[199] - 2021年第一季度融资活动净现金流入1.449亿美元，主要来自2月公开发行股票净收益1.438亿美元及股票期权行权收益100万美元[201] - 2020年第一季度融资活动净现金流入不足10万美元，源于股票期权行权收益[201] 公司场地租赁情况 - 公司在波士顿、门洛帕克和红木城有办公和实验室场地租赁，初始年租金分别为60万美元、100万美元和130万美元，年增长率分别为2%、3%和3%[202] 公司身份保持条件 - 公司将保持新兴成长公司身份直至满足特定条件，如年营收超10.7亿美元、非关联方持有的股权证券至少7亿美元等[206] 公司资产与利率影响 - 截至2021年3月31日，公司有现金及现金等价物和有价债务证券2.234亿美元，利率10%的相对变动不会对其公允价值和未来利息收入产生重大影响[210]

财务数据关键指标变化 - 公司自2014年11月运营以来各期均出现净亏损，2018 - 2020年净亏损分别为930万美元、2810万美元和3680万美元[245,247] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损达1.065亿美元[247] 未来支出预期 - 公司预计未来将产生重大支出，且支出会随着研发和寻求产品候选药物监管批准而增加[248] 产品候选药物研发计划 - 公司最先进的产品候选药物ADI - 001计划于2021年第一季度启动针对NHL患者的首次人体临床试验，ADI - 002计划于2021年末提交研究性新药申请（IND）[252] - 2020年10月，公司领先产品候选药物ADI - 001用于治疗NHL患者的IND获FDA批准，计划2021年末提交ADI - 002的IND并启动1期临床试验[271] 业务依赖风险 - 公司业务高度依赖ADI - 001和ADI - 002的成功，若无法获批和有效商业化，业务将受到重大损害[252] 临床结果不确定性 - 公司的临床前结果可能无法预测计划试验或未来研究的结果，产品候选药物的失败可能影响整个异基因T细胞疗法产品线的声誉[253] 产品候选药物技术挑战 - 公司的γδ T细胞候选药物在癌症治疗方面是一种新方法，面临制造、原材料采购、质量控制等诸多挑战[255] 监管批准风险 - 公司产品候选药物的监管批准过程可能更复杂、昂贵且耗时，现有疗法的批准情况不能代表公司疗法的获批要求[260] - 公司产品候选药物可能在临床试验中表现不佳或出现不良事件，导致临床开发中断、监管批准受阻或商业潜力受限[261,263] - 公司临床研究可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，从而阻碍或延迟监管批准和商业化[266] 临床试验数据风险 - 临床试验的中期“顶线”和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，且需经过审计和验证程序，可能与最终数据有重大差异[269][270] 临床试验延误风险 - 公司临床试验可能会遇到大量延误，无法按预期时间表进行，原因包括无法生成足够临床前数据、制造工艺开发延迟等多种因素[272][273] 临床试验患者招募风险 - 公司临床试验患者招募可能会遇到困难，原因包括COVID - 19疫情影响、患者资格标准、竞争等[278][279][280] 临床试验成本风险 - 公司临床试验成本可能显著高于传统治疗技术或药品，因其基于新技术，需大量研发、制造和处理成本[282] 国际运营风险 - 公司计划全球开发产品候选药物，面临不同国家监管要求、关税、物流运输等国际运营风险[283] 市场机会风险 - 公司产品候选药物市场机会可能限于不符合或先前治疗失败的患者，潜在目标人群可能较小[284][285][287] 产品批准策略 - 公司预计先为ADI - 001、ADI - 002等产品候选药物在特定患者群体中寻求批准，后续可能寻求更早治疗线的批准，但无保证且需额外临床试验[285] 其他产品开发风险 - 公司核心策略之一是推进ADI - 001和ADI - 002之外的产品候选药物临床开发，但面临资金和失败风险[288] 产品商业化风险 - 即使产品候选药物获FDA批准，也不能保证能成功商业化、被市场广泛接受或比其他替代产品更有效[289] 营销和销售能力风险 - 公司目前无营销和销售组织及相关经验，建立能力需大量资本、管理资源和时间[290] 行业竞争风险 - 生物制药和免疫肿瘤行业竞争激烈，潜在竞争对手众多且部分资源远超公司[293] 制造设施风险 - 公司未运营自有制造设施，实现临床或商业制造及细胞处理有困难[294][295] 人才依赖风险 - 公司高度依赖关键人员，在旧金山湾区招聘和留住人才竞争激烈[299][300] 组织管理风险 - 公司快速发展需扩大组织规模，管理增长可能面临困难[302] 外部合作依赖风险 - 公司目前和未来很大程度依赖独立组织、顾问和咨询师，服务持续性无保障[304] 战略联盟风险 - 公司可能寻求战略联盟或许可安排，但不一定能实现预期收益[306] 融资风险 - 公司开发产品和实施运营计划需大量额外融资，资金获取不确定[308][309][311] 资金持续经营风险 - 公司认为现有现金等能支撑持续经营至少一年，但情况变化可能使资金消耗加快[310] 运营灾害风险 - 公司运营可能受地震、疫情等自然或人为灾害及业务中断影响[312] 新冠疫情影响 - 新冠疫情导致美国经济受冲击，或影响公司运营、临床试验及融资，最终影响难以预估[315] 政府机构影响 - FDA等政府机构资金不足或人员变动，会阻碍公司产品审批和业务开展[316] - 过去几年FDA平均审查时间波动，政府资金受政治进程影响[317] - 2018 - 2020年美国政府多次停摆，FDA检查受限，多家公司收到完整回复函[318] 法规合规风险 - 公司与多方关系受多种医疗法规约束，违反将面临处罚[320] - 2020年12月2日OIG修改联邦反回扣法规，部分规则2021年1月19日生效，拜登政府或修订[321] - 2022年1月1日起，联邦医师支付阳光法案报告义务扩展至非医师提供者[321] - 违反数据保护和隐私法，公司可能面临最高2000万欧元或前一财年全球年营业额4%的罚款[328] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化[330] - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能产生重大负债或限制产品商业化[331] - 公司无法以可接受成本获得足够产品责任保险，可能阻碍产品商业化[332] 市场和经济风险 - 不稳定市场和经济条件或对公司业务、财务状况和股价产生严重不利影响[333] 税收抵免风险 - 若公司发生“所有权变更”（股权所有权变动超50个百分点），使用净运营亏损和研发税收抵免抵消未来应税收入的能力可能受限[338] 贷款协议风险 - 公司与太平洋西部银行的贷款协议利率为Prime Rate加0.25%或5.00%中的较高者，违反协议可能导致债务加速到期等不利结果[340] 财务报告内部控制缺陷 - 公司在2018 - 2020年财务报表审计中发现财务报告内部控制存在重大缺陷[342] 合作风险 - 公司与再生元的合作中，再生元支付2500万美元预付款及研究资金，若合作终止或违约，公司业务将受重大损害[344] - 再生元可能改变战略重点，减少、延迟或不向公司支付协议下的收入[346] - 公司现有和未来的合作可能面临多种风险，如合作伙伴资源投入不足、不履行义务等[347] - 若合作伙伴终止合作，公司可能需筹集额外资金推进产品开发和商业化，或失去获取其知识产权的机会[348] 合作协议限制 - 公司与再生元的合作协议有效期五年内，除特定情况外，不得直接或间接研究、开发、制造或商业化伽马德尔塔ICP[351] - 公司推进再生元研究计划范围外的伽马德尔塔免疫细胞疗法的能力受限至2021年7月29日[352] 行业合作案例 - 2020年4月，强生与Fate Therapeutics就多达四种CAR NK和CAR - T细胞疗法达成合作协议[350] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，可能无法获得产品候选药物的监管批准或实现商业化[353] 产品制造风险 - 公司目前依赖外部供应商制造和加工产品候选药物，尚未实现商业规模的制造和加工，且无法可靠估计商业制造和加工成本[357] 原材料供应风险 - 公司产品候选药物需要多种特殊原材料，部分供应商资源和经验有限，可能无法按规格交付原材料[363] - 部分制造产品候选药物的原材料目前仅由单一或少数供应商提供，更换供应商可能导致延迟和额外成本[364] 研发安全风险 - 公司研发活动涉及使用潜在危险物质，若使用不当导致伤害或违反法律，可能承担损害赔偿责任[366] 系统安全风险 - 公司内部计算机系统及第三方系统易受病毒和未经授权访问的影响，若发生故障或安全漏洞，可能导致开发计划和业务运营中断[367] 战略交易风险 - 战略交易存在风险，可能无法实现预期收益，海外交易还面临文化、货币、税收等额外风险[368][369] 监管审批流程风险 - FDA监管审批流程漫长，公司产品候选药物获批可能会有显著延迟，且途径不确定、复杂、昂贵[370][372] - 临床开发和审批可能因多种因素延迟，如监管授权、研究设计、资源可用性等[373][374] 临床研究延迟影响 - 临床研究延迟或终止会损害产品商业前景，增加成本，延缓产品销售和营收[375] 法规不确定性影响 - BPCIA规定生物类似药申请需在参照产品获批12年后才能获批，其影响存在不确定性[377] 产品排他期风险 - 公司产品获批后可能获得12年排他期，但存在因国会行动等缩短的风险[378] 注册试验计划 - 公司预计ADI - 001和ADI - 002注册试验采用特定设计，若结果好将讨论提交BLA，但无FDA相关协议或指导[383] 产品获批风险 - 产品候选药物可能因多种原因无法获得监管批准，如FDA不同意试验设计、无法证明安全性和有效性等[386] 孤儿药指定风险 - 公司可能为部分产品候选药物申请孤儿药指定，但可能无法获得或维持相关权益[387] - 美国孤儿药指定要求患者群体少于200,000人或开发成本无法从美国销售收回，获批后有7年排他期[388][389] - 公司可能为部分或全部候选产品申请孤儿药认定，但即使获得认定，美国独家营销权可能受限或丧失，且不一定能获得该认定[390] RMAT认定风险 - 2017年FDA设立RMAT认定以加速特定疗法审查，公司可能为候选产品申请，但不一定能获得，且该认定不改变FDA审批标准，也不一定能加速审查或获批，还可能被撤销[392] 临床结果预测风险 - 早期临床前研究和临床试验的积极结果不一定能预测未来临床试验结果，许多制药和生物技术公司在后期临床试验中遭遇重大挫折[393][394] 多司法管辖区获批风险 - 在一个司法管辖区获得和维持候选产品的监管批准，不意味着能在其他司法管辖区成功获批，且一个司法管辖区的失败或延迟可能影响其他地区[395][396] 获批后监管义务 - 即使获得监管批准，公司仍需承担持续的监管义务和审查，可能产生额外费用，不遵守规定或出现问题可能面临处罚[399] - 获批的候选产品需进行上市后监测，FDA可能要求制定风险评估和缓解策略，产品的制造、标签等方面将受到广泛且持续的监管要求[400] 推广和广告合规风险 - 公司需遵守FDA的推广和广告规则，违规推广非标签用途可能面临重大责任，发现产品问题或违规可能导致多种后果[401] 市场认可风险 - 即使候选产品获得监管批准，也可能无法获得医疗界的市场认可，影响公司实现商业和财务预测，市场接受度受多种因素影响[404] 报销风险 - 成功销售获批的候选产品依赖第三方支付方的覆盖和充足报销，但报销情况存在重大不确定性，且获得报销过程耗时且成本高[406][409] - 美国第三方支付方对产品的覆盖和报销政策不统一，充足的第三方报销可能无法保证公司实现投资回报，且支付方法可能受医疗立法和监管举措变化影响[410] 医疗法规政策变化 - 2010年《平价医疗法案》修订了制造商向政府支付回扣的计算方法，提高了最低回扣，扩展了回扣计划适用范围，对制造商征收新费用和税等[413] - 2017年12月国会废除《平价医疗法案》“个人强制保险”的税收罚款[414] - 2018年《两党预算法案》自2019年1月1日起填补多数医疗保险药品计划的覆盖缺口[415] - 2011年《预算控制法案》触发自动削减政府项目支出，自2013年4月1日起至2030年，医疗保险向供应商的付款每年最多削减2%，2020年5月1日至2021年3月31日因疫情暂停[416] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减医疗保险向部分供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[416] - 2021财年美国前总统政府预算提案包含1350亿美元用于支持降低药品价格等立法提案[419] - 2020年9月24日FDA发布最终规则，自11月30日起为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导[419] - 2020年11月20日CMS发布临时最终规则，实施“最惠国待遇”模式，自2021年1月1日至2027年12月31日计算某些药品和生物制品的医疗保险B部分报销率，但该规则被法院初步禁令阻止实施[419] - 2020年12月2日HHS发布规定，取消药品制造商向D部分计划赞助商降价的安全港保护，部分规定推迟至2023年1月1日实施[419] 知识产权许可风险 - 公司依赖从第三方（如Regeneron）获得的知识产权许可，许可终止或出现纠纷可能影响产品商业化[422] 专利侵权风险 - 公司面临第三方专利侵权诉讼风险，若败诉可能影响产品商业化能力[426][427][428] 知识产权保护风险 - 公司依靠专利、商业秘密保护和许可协议保护技术知识产权，信息泄露会削弱市场竞争力[429] 专利申请风险 - 公司已提交额外专利申请，无法预测专利获批时间、保护范围及是否需发起诉讼[431] - 生物和制药产品的物质组成专利保护强，但公司不确定相关专利申请能否获批及有效[432] - 生物技术和制药领域专利强度不确定，第三方可能挑战公司专利有效性和范围[433] - 美国“先申请制”要求公司关注专利申请时间，且专利申请存在不确定性[434] 权利获取风险 - 公司可能无法通过收购和许可获得产品组件和流程的必要权利[435] - 公司产品候选可能需特定配方权利，获取许可可能成本高或条件不合理[436] 专利诉讼风险 - 公司可能卷入专利保护或执行诉讼，费用高、耗时长且可能失败[437][438] 专利到期竞争风险 - 美国专利有效期一般为首次有效申请日期后20年，到期后公司产品可能面临竞争[442]

公司业务合作与产品研发 - 公司在研产品ADI - 001的1期临床研究将在美国多个癌症中心招募多达80名晚期非霍奇金淋巴瘤患者，预计2021年获得中期临床数据；计划2021年末为首个实体瘤候选产品ADI - 002向FDA提交IND申请[163] - 公司尚无获批上市产品，收入来自与再生元制药的许可与合作协议；2016年7月29日协议执行时收到2500万美元不可退还的预付款，截至2020年9月30日已收到2000万美元的额外研究资金；再生元未来可能支付最高1亿美元的期权行使费[174][175] - 再生元需按高个位数比例支付ICP产品净销售额的特许权使用费，按低个位数比例支付非ICP产品净销售额的特许权使用费；公司需按中个位数到低两位数比例支付ICP产品净销售额的特许权使用费，按低到中个位数比例支付靶向部分净销售额的特许权使用费，特许权使用费支付至专利到期或失效或首次商业销售后12年[175] - 公司使用基于成本的投入法确认与再生元协议的收入，根据实际成本占总预算成本的百分比在五年研究期内确认收入[176] 公司股权与上市情况 - 2020年9月15日完成反向合并，合并前resTORbio进行了1比7的反向股票拆分，原Adicet每股资本股转换为0.1240股resTORbio普通股；合并后原Adicet股东拥有合并公司约75%的投票权，指定了董事会七名初始成员中的五名[165][166][168] - 公司普通股在纳斯达克上市，2020年9月16日合并和反向股票拆分后以新名称交易，交易代码从“TORC”变为“ACET”[168] 公司贷款情况 - 2020年4月28日与太平洋西部银行签订最高1200万美元的贷款协议，利率为优惠利率加0.25%或5.00%中的较高者；初始可购买42753股B系列可赎回可转换优先股的认股权证，合并后换为以11.32美元每股的价格购买5301股普通股的认股权证，还可额外购买不超过15903股普通股[172] - 2020年4月28日，公司与太平洋西部银行签订最高1200万美元的定期贷款协议，用于新总部租赁改良，利率为优惠利率加0.25%或5%中的较高者[222] 研发费用相关 - 研发费用主要包括员工相关成本、与顾问和合同组织的协议成本、实验室材料和设备维护成本以及设施相关成本[177] - 公司无法合理估计完成产品候选开发的性质、时间和成本，预计未来几年研发费用将大幅增加，产品候选能否获批不确定[180][182] - 2020年第三季度研发费用同比增加260万美元，增幅41%，主要因人员费用、CRO和CMO费用等增加[193] - 2020年前三季度研发费用同比增加750万美元，增幅44%，主要因CRO和CMO费用、人员费用等增加[204] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能限制公司业务运营，影响临床试验，造成经济影响，包括限制获取资本、影响资产价值等[170][171] 营收情况 - 2020年第三季度营收同比增加1010万美元，增幅143%，主要因Regeneron协议收入增加[190] - 2020年前三季度营收同比增加1350万美元，增幅1383%，主要因Regeneron协议收入增加，包括6月实现里程碑使协议交易价格增加1000万美元[201] 管理费用情况 - 2020年第三季度管理费用同比增加590万美元，增幅319%，主要因人员费用、专业服务费用等增加[194] - 2020年前三季度管理费用同比增加1161.5万美元，增幅191%[202] - 2020年前九个月，一般及行政费用增加1160万美元，增幅191%，主要因合并产生的专业费用、薪资及人事费用和设施及其他费用增加[205] 利息收入情况 - 2020年第三季度利息收入同比减少10万美元，降幅45%，主要因现金及等价物和有价债务证券减少[195] - 2020年前三季度利息收入同比增加14.3万美元，增幅25%[202] - 2020年前九个月，利息收入增加10万美元，增幅25%，主要归因于现金及现金等价物和有价债务证券利息收入增加[206] 其他收入（支出）净额情况 - 2020年第三季度其他收入（支出）净额同比增加140万美元，增幅816%，主要因可赎回可转换优先股认股权证负债公允价值变动[198] - 2020年前三季度其他收入（支出）净额同比减少326.5万美元，降幅156%[202] - 2020年前九个月，其他收入净额减少330万美元，降幅156%，主要因可赎回可转换优先股认股权证负债公允价值变动导致其他费用增加[209] 所得税收益情况 - 2020年前九个月，所得税收益增加270万美元，因《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》下净营业亏损抵回产生所得税退款[210] 现金情况 - 截至2020年9月30日，公司通过出售可赎回可转换优先股获得1.163亿美元现金收益，从再生元公司获得4500万美元，合并后获得resTORbio的6410万美元现金等，拥有现金、现金等价物和有价债务证券1.081亿美元[212] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用2820万美元，主要因产品研发运营资金使用及资产和负债项目变动[233] - 2020年前九个月，投资活动提供净现金1.02769亿美元，融资活动提供净现金3.6万美元，现金及等价物和受限现金净增加7459.8万美元[232] - 2019年前9个月经营活动使用净现金2060万美元，净亏损2160万美元[234] - 2020年前9个月投资活动提供净现金1.028亿美元，包括并购获得的现金和受限现金6410万美元、有价债务证券到期收益4500万美元[235] - 2019年前9个月投资活动使用净现金4290万美元，包括购买有价债务证券6010万美元和购买财产及设备60万美元[236] - 2020年前9个月融资活动提供净现金不足10万美元，因行使股票期权获得现金20万美元，部分被支付债务发行成本20万美元抵消[237] - 2019年前9个月融资活动提供净现金7710万美元，主要源于2019年第三季度发行B系列可赎回可转换优先股的现金收益[238] 公司亏损情况 - 2020年和2019年前九个月，公司分别亏损2770万美元和2160万美元，截至2020年9月30日，累计亏损9740万美元[224] - 公司所有收入来自与再生元的合作许可协议，预计在产品获批商业化或达成新合作前不会有显著产品收入，未来将持续亏损且可能增加[226] 公司政策与影响因素 - 公司作为新兴成长公司，在满足特定条件时将不再享受相关优惠政策，如年度总收入达到10.7亿美元、2023年12月31日等[243] - 截至2020年9月30日，公司有现金及现金等价物和有价债务证券1.081亿美元，利率10%的相对变化不会对其公允价值和未来利息收入产生重大影响[248] - 公司认为通胀、利率变化或外汇汇率波动对其经营成果无重大影响[249] - 公司自成立以来未参与任何资产负债表外安排[242] - 2020年前9个月公司关键会计政策无重大变化[241]

COVID - 19相关研究进展 - 公司开展的COVID - 19相关研究中，预计约550名受试者参加RTB101预防试验，截至2020年7月21日已有15人随机分组；另一项获资助试验预计约60人参加，预计2020年下半年开始[81] RTB101过往研究数据 - RTB101此前开展的预防65岁及以上成人有症状呼吸道疾病研究中，2b期研究招募652人，3期研究招募1024人；2b期研究中RTB101组7例冠状病毒感染，安慰剂组15例；3期研究中RTB101组18例，安慰剂组23例[83] 公司合并相关 - 持有公司约24%流通普通股的股东已签署投票协议，同意投票支持与Adicet的合并[86] - 2020年4月28日公司与Adicet签订合并协议，交易预计在2020年下半年完成[86][87] - 2020年4月28日，公司与Adicet达成合并协议[119] 许可协议相关 - 公司与诺华的许可协议中，发行2587992股A系列优先股作为许可对价[91] - 公司因许可协议需支付临床里程碑款项最高430万美元、首个获批适应症监管里程碑款项最高2400万美元、第二个获批适应症监管里程碑款项最高1800万美元、商业里程碑款项最高1.25亿美元，还需支付产品年净销售额一定比例的分级特许权使用费[94] - 2017年5月公司触发许可协议首个里程碑付款，支付30万美元；2019年5月触发另一里程碑付款，支付250万美元；截至2020年6月30日，其余里程碑和特许权使用费未达成或不太可能达成[95] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在RTB101获得监管批准并商业化或达成合作安排之前不会产生收入[96] 研发费用预计变化 - 公司预计未来可预见的时间内研发费用将大幅减少，因不再开展RTB101预防65岁及以上成人有症状呼吸道疾病和治疗帕金森病的研究[99] COVID - 19对公司业务影响 - 2020年第一季度公司将员工转为远程工作模式并限制员工旅行；4月因新西兰COVID - 19四级警报推迟RTB101试验第五队列的招募并最终终止该试验[89] 财务数据关键指标变化 - 2020年Q2研发费用降至180万美元，2019年同期为1660万美元；2020年上半年降至660万美元，2019年同期为2540万美元[106][107][111][112] - 2020年Q2一般及行政费用增至390万美元，2019年同期为260万美元；2020年上半年增至640万美元，2019年同期为550万美元[106][108][111][113] - 2020年Q2其他收入净额为5.4万美元，2019年同期为80万美元；2020年上半年为40万美元，2019年同期为150万美元[106][109][111][114] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为7090万美元，累计亏损为1.668亿美元[115] - 2020年上半年经营活动使用现金2040万美元，2019年同期为2640万美元[120][121] - 2020年上半年投资活动提供现金5750万美元，2019年同期使用现金970万美元[120][122] - 2020年上半年融资活动使用现金2000美元，2019年同期提供现金5040万美元[120][123] RTB101开发情况 - 2019年11月，公司停止RTB101针对临床症状性呼吸道疾病的开发[116] 现金及现金等价物投资情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物主要投资于货币市场共同基金，金额为7090万美元[129]