财务数据和关键指标变化 - 第三季度一般管理费用保持相对稳定,研发费用同比有所增加,主要是由于COVID-19和HCV项目的临床试验推进 [41][42][43] - 截至9月30日,公司现金及等价物余额为5.951亿美元,预计现金可持续到2026年 [44] COVID-19项目 - 新冠病毒变异速度极快,每2周就会出现新的主导株,给疫苗和单抗治疗带来挑战 [17][18][19] - 公司正在全球范围内推进SUNRISE-3临床试验,目前在美国的患者占比约50% [21][22][25] - 预计今年冬季新冠住院人数可能与去年相当,但疫苗加强剂接种率仅7% [23][24] - SUNRISE-3试验设计了两次中期分析,主要关注安全性和有效性,不会公布具体疗效结果 [25][26] - 公司正在开发新一代蛋白酶抑制剂,预计明年初会有更多信息披露 [13] HCV项目 - 公司已完成60例HCV患者的入组,预计明年初公布初步结果 [33][34] - 计划在2024年第四季度启动全球III期临床试验 [35] - 期望通过bemnifosbuvir和ruzasvir的8周疗程组合,为HCV患者提供更好的治疗选择 [38] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Eric Joseph 提问** 询问SUNRISE-3试验入组进度和中期分析的意义 [51] **Janet Hammond 回答** 中期分析主要关注安全性,不会公布疗效结果,公司有信心能够完成入组 [54][55][57][59] 问题2 **Maxwell Skor 提问** 询问是否考虑调整SUNRISE-3试验设计,纳入标准风险患者 [61] **Janet Hammond 回答** 公司认为住院是最重要的终点指标,且美国患者占比高,有信心完成入组 [63][64][65] 问题3 **Jonathan Miller 提问** 询问何时能获得SUNRISE-3的疗效数据 [67] **Janet Hammond 回答** 由于新冠疫情的不确定性,公司无法预测何时能获得疗效数据 [69]

公司概况 - 我们是一家专注于发现、开发和商业化抗病毒治疗药物的临床阶段生物制药公司[91] - 公司是一家临床阶段生物制药公司，尚未展示出成功开发、获得营销批准和商业化抗病毒疗法的能力[192] 产品信息 - 我们的主要产品候选药物bemnifosbuvir，用于治疗COVID-19，已在全球范围内展开临床试验[91] - bemnifosbuvir是一种核苷聚合酶抑制剂，具有独特的双重作用机制，可有效抑制SARS-CoV-2病毒和其变种的复制[95] - 公司同时在努力寻找一种潜在的蛋白酶抑制剂产品候选，可能与bemnifosbuvir结合治疗COVID-19[171] - 公司已经投入大量财力和人力资源开发bemnifosbuvir作为单药疗法，寻找蛋白酶抑制剂候选药物，并将两者结合治疗COVID-19[175] - 公司正在开发针对HCV的bemnifosbuvir和ruzasvir的组合疗法[249] 临床试验 - 我们正在进行名为SUNRISE-3的全球第三期临床试验，评估bemnifosbuvir在高危非住院COVID-19患者中的疗效[97] - SUNRISE-3试验的主要终点是支持性护理人群中的全因住院或死亡情况[99] - SUNRISE-3临床试验协议已经修改，增加研究样本量以适应2023年COVID-19住院率和死亡率的降低，扩大高危患者的纳入标准[169] 财务状况 - 我们的财务资源充足，截至2023年9月30日，现金、现金等价物和可市场化证券总额为595.1百万美元[107] - 公司在2023年9月的净亏损为9680万美元[213] - 公司在2022年12月31日的运营费用为1.159亿美元[213] - 公司在2022年12月31日的运营费用为1.307亿美元[197] - 公司在2023年9月，公司经营活动产生的净现金流为63,561万美元[146] - 公司预计将继续使用现金进行运营活动，并在可预见的未来产生运营费用和运营亏损[203] - 公司预计将需要大量额外资金来支持未来的临床试验和前期开发[209] - 公司在2023年9月30日的现金及现金等价物将足以支持运营费用和资本支出需求至2026年[210] - 公司在2023年9月30日的现金及现金等价物将足以支持运营费用和资本支出需求至2026年[210] - 公司在2023年9月30日的现金及现金等价物将足以支持运营费用和资本支出需求至2026年[210] - 公司在2023年9月30日的现金及现金等价物将足以支持运营费用和资本支出需求至2026年[210] 风险提示 - 公司的业务、运营和财务状况可能会受到COVID-19全球卫生危机持续演变或类似公共卫生危机的影响[185] - 公司可能会因COVID-19的持续演变或类似公共卫生危机的发生而遭受额外干扰，严重影响其临床试验[189] - 公司的财务状况和资本需求可能会受到COVID-19全球卫生危机持续演变或类似公共卫生危机的影响[190] - 公司可能会受到内部所有权变更的限制，影响NOLs和研发税收抵免额的利用[220] - 公司可能会因市场机会不足或其他战略原因而延迟、暂停或终止产品候选物的开发[222] - 公司的业务高度依赖于成功开发bemnifosbuvir COV19产品候选物，以及其他最先进的产品候选物[224] - 公司的未来成功取决于成功开发bemnifosbuvir COV19产品候选物和bemnifosbuvir和ruzasvir组合用于HCV的产品[225] - 公司的发展可能会受到竞争对手产品的影响，导致市场份额减少或不存在[229] - 公司未能获得产品候选物的监管批准可能会严重损害业务[230]

公司信息 - 公司总部位于美国波士顿，地址为225 Franklin Street Suite 2100[20] - 公司网站为www.ateapharma.com[20] 财务状况 - 公司在2023年第二季度拥有6.081亿美元的现金、现金等价物和可市场交易证券，现金储备可支持至2026年[6] 新产品和技术研发 - Bemnifosbuvir获得了美国FDA对COVID-19的快速通道认定，针对COVID-19的策略聚焦在最高未满足的医疗需求[8] - Bemnifosbuvir + Ruzasvir针对慢性HCV感染的潜在最佳全基因型方案，具有方便短暂的治疗时长和无蛋白酶抑制剂的特点[13] 临床试验 - Bemnifosbuvir全球第三阶段试验SUNRISE-3的协议修改包括扩大高风险门诊人群的资格标准和调整样本量，预计对中期结果不会产生影响[9] - SUNRISE-3协议修改针对高风险门诊人群的资格标准和当前COVID-19环境进行了调整，包括年龄限制和住院率和死亡率的调整[10] - Bemnifosbuvir全球第三阶段试验SUNRISE-3针对高风险COVID-19门诊患者，主要终点为支持性护理人群的全因住院或死亡情况[11] - Bemnifosbuvir至少比索非布韦在体外活性方面强10倍，对所有HCV GT-1a和GT-3a NS5A耐药相关变异保持完整活性[14] - Bemnifosbuvir + Ruzasvir在HCV患者中的第二阶段开放标签研究中，主要终点为治疗后第12周的持续病毒学应答(SVR12)[15]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度的现金、现金等价物和可流通证券余额为6.081亿美元 [37] - 公司预计现金储备可以支持到2026年 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的COVID-19项目获得FDA的快速通道认定,反映了COVID-19患者仍存在未满足的医疗需求 [7] - 公司的bemnifosbuvir在疗效、安全性和缺乏药物相互作用方面的数据支持其潜力 [8] - 公司正在推进一项针对第二代蛋白酶抑制剂的发现项目,具有高度差异化的临床特征,非常适合与bemnifosbuvir联合使用 [9] - 公司的丙肝项目已于6月开始给患者给药的关键性里程碑 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为COVID-19将继续成为一个严重的地方性流行病问题 [13] - 新出现的COVID-19变异株Eris或EG.5.1已成为美国的主导流行株,进一步突出了病毒持续突变并逃逸新生成的单克隆抗体的能力 [14] - 日本正经历第九波疫情,最近几周美国和欧洲也出现感染人数上升,这是由于热浪导致人们在空调房间聚集,COVID-19传播更容易 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为bemnifosbuvir的独特作用机制使其具有较高的耐药性,对所有已测试的变异株都保持相同的活性 [15] - 公司认为bemnifosbuvir与ruzasvir的组合有潜力成为新的丙肝治疗标准,基于其泛基因型抗病毒活性、较低的药物相互作用风险、无食物影响以及潜在的短疗程 [30][31][32] - 公司认为bemnifosbuvir与ruzasvir的组合有望改善现有标准治疗,为丙肝患者提供一种无蛋白酶抑制剂、疗程更短的选择 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COVID-19疫苗和自然感染产生的免疫力正在减弱,加上疫苗加强剂使用率低以及可能出现流行株与疫苗株不匹配的情况,口服抗病毒药物的可用性将变得至关重要 [17][18] - 公司认为bemnifosbuvir的特点,如较低的药物相互作用风险以及在临床前研究中未发现致突变性和胚胎-胎儿毒性,使其与目前批准的抗病毒药物相比具有差异化优势 [19][20] - 公司认为bemnifosbuvir有望成为一种安全有效的治疗选择,满足目前标准治疗无法满足的患者需求 [20] - 公司认为丙肝仍存在未满足的医疗需求,bemnifosbuvir和ruzasvir的组合有潜力成为一种更优秀的标准治疗 [30][31][32] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maxwell Skor 提问** 询问公司对SUNRISE-3试验中预期的COVID-19感染率及其对中期分析指导的影响 [44] **Janet Hammond 回答** 公司目前的患者入组进度符合当前的感染率水平,公司已做好准备在新一轮疫情高峰期捕捉患者入组机会,预计冬季可能会出现新一轮疫情高峰 [46] 问题2 **Jessica Hui 提问** 询问降低SUNRISE-3试验年龄下限是否意味着纳入更健康的患者,以及这会如何影响安慰剂组的表现;此外,之前预计的2023年下半年中期分析是否不再提供疗效数据 [49] **Jean-Pierre Sommadossi 和 Janet Hammond 回答** 公司之前一直预计2023年四季度进行中期分析,目的是评估安全性和无效性,而不是提供疗效数据,这一点公司一直有明确说明,没有改变之前的指引 [50][51][53] 问题3 **Nik Gasic 提问** 询问公司对SUNRISE-3试验所需的疗效目标水平,以及对于入组有肾功能受损患者的计划 [66] **Janet Hammond 回答** 公司认为需要达到临床意义上的疗效,具体水平会根据当时流行的病毒变异株而定,预计会与Paxlovid在Omicron期间的疗效水平相当 [68] 公司正在开展肾功能受损患者的药代动力学研究,目前已纳入肾小球滤过率下降至30ml/min的患者,暂未发现需要调整剂量的情况 [70]

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化抗病毒治疗药物的临床阶段生物制药公司[91] 产品信息 - 公司的主要产品候选药物是bemnifosbuvir，用于治疗COVID-19和HCV[91] - bemnifosbuvir是一种核苷聚合酶抑制剂，具有独特的双重药物代谢途径，可有效抑制病毒复制[95] 临床试验 - SUNRISE-3是一项全球性的临床试验，旨在评估bemnifosbuvir在高危非住院COVID-19患者中的疗效[97] - SUNRISE-3的主要终点是支持性护理人群中的全因住院或死亡情况[99] 合作与协议 - 公司与Roche和Merck签订了许可协议，分别涉及bemnifosbuvir和ruzasvir的全球开发、制造和商业化[110][112] 财务状况 - 公司有充足的资金支持当前和计划中的临床项目，并预计资金可以支持活动至2026年[109] - 公司在2023年6月30日的现金及现金等价物预计足以支持运营费用和资本支出需求至2026年[216] 风险提示 - 公司的未来成功很大程度上取决于成功开发、获得监管批准并成功商业化一种或多种bemnifosbuvir COV19产品候选品和bemnifosbuvir和ruzasvir的组合用于治疗HCV[231] - FDA和其他类似的外国监管机构的监管批准流程漫长、昂贵、耗时且不可预测，如果最终无法获得产品候选品的监管批准，公司将无法产生产品收入，业务将受到严重损害[235]

Atea Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AVIR) Q1 2023 Earnings Conference Call May 8, 2023 4:30 PM ET Company Participants Jonae Barnes - Senior Vice President of Investor Relations and Corporate Communications Jean-Pierre Sommadossi - Founder and Chief Executive Officer Andrea Corcoran - Financial Officer and Executive Vice President of Legal Janet Hammond - Chief Development Officer Conference Call Participants Maxwell Skor - Morgan Stanley Jonathan Miller - Evercore ISI Tim Lugo - William Blair Operator Good ...

公司产品及临床试验 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化抗病毒治疗药物的临床阶段生物制药公司[80] - 公司的主要产品候选药物是bemnifosbuvir，用于治疗COVID-19和HCV[80] - bemnifosbuvir是一种核苷聚合酶抑制剂，具有独特的双重药物代谢途径，可有效抑制SARS-CoV-2病毒和其变种的复制[84][85] - 公司正在进行名为SUNRISE-3的全球III期临床试验，评估bemnifosbuvir在高危非住院COVID-19患者中的疗效[86][87] - SUNRISE-3试验的主要终点是在支持性护理人群中观察到的所有原因住院或死亡情况[88] - 公司计划在2023年第二季度开始进行bemnifosbuvir与ruzasvir的II期临床试验，用于治疗慢性HCV感染[93] 财务状况及资金支持 - 公司截至2023年3月31日，现金、现金等价物和可市场化证券总额为6.205亿美元[95] - 公司预计可资金支持其计划至2026年[95] - 公司预计在未来几年内将面临显著增加的支出，包括继续bemnifosbuvir的临床开发、寻求市场批准和准备潜在商业化等方面的支出[103] - 公司在2023年3月31日的三个月内录得净亏损为3,550万美元，2022年12月31日的年度净亏损为1.159亿美元[194] - 公司预计未来将继续需要额外资金来发展产品候选品和资助运营[122] - 公司相信截至2023年3月31日的现金、现金等价物和可市场交易证券将足以支持计划的运营至2026年[119] 风险因素 - 公司因COVID-19大流行或类似公共卫生危机的持续演变可能受到不利影响[164] - 公司已经经历了COVID-19大流行导致的一些临床项目中断和延迟[167] - 公司将需要大量额外融资，这些资金可能无法以可接受的条件获得，或根本无法获得[187] - 公司面临竞争对手在产品开发方面取得进展的风险，可能导致市场份额减少或不存在[209] - FDA和其他外国监管机构的审批流程漫长、昂贵、耗时且不可预测，未能获得产品候选药物的审批将严重损害公司业务[210]

Atea Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AVIR) Q4 2022 Earnings Conference Call February 28, 2023 4:30 PM ET Company Participants Jonae Barnes - Senior VP, Investor Relations & Corporate Communications Jean Sommadossi - Founder, Chairman & CEO Andrea Corcoran - CFO & Executive VP, Legal Janet Hammond - Chief Development Officer Arantxa Horga - Chief Medical Officer Conference Call Participants Roanna Ruiz - SVB Leerink Jessica Hui - Evercore Operator Good afternoon, ladies and gentlemen. Welcome to the Atea Pharm ...

公司研发情况 - 公司正在开发针对 COVID-19 的潜在治疗药物 bemnifosbuvir[358] - 公司正在进行针对高风险非住院患者的 bemnifosbuvir 开发[359] - 公司正在尝试内部发现和开发一种潜在的蛋白酶抑制剂，以与 bemnifosbuvir 结合治疗 COVID-19[360] - 公司可能会考虑收购或许可第三方的蛋白酶抑制剂药物候选[363] - 公司已经投入大量资源用于 bemnifosbuvir 的开发，如果未能成功开发，可能会对业务产生重大不利影响[365] - 公司的 bemnifosbuvir COV19 产品候选药物可能面临来自其他治疗和疫苗的激烈竞争[368] 财务状况及资金需求 - 我们自成立以来已经承担了巨额运营费用，预计在可预见的未来将继续承担巨额运营费用[392] - 我们需要大量额外的融资，可能无法以可接受的条件或根本无法获得[401] - 我们的现金及现金等价物截至2022年12月31日将足以支持运营费用和资本支出需求至2026年[404] - 我们将继续需要额外的资金来资助未来的临床试验和临床前开发[403] - 公司在2022年12月31日的运营亏损金额为1.307亿美元[408] - 公司目前尚未从产品销售中产生任何收入，未来几年内不预计从产品销售中获得收入[408] - 公司拥有美国联邦净经营亏损结转额（NOLs）为1.94亿美元，部分NOLs将在2034年到期[412] 临床试验风险 - 公司的临床试验可能会受到 COVID-19 疫情演变或其他公共卫生危机的影响[380] - COVID-19患者呈现出各种症状和副作用，可能使临床试验研究人员难以确定临床试验中观察到的任何不良事件是否与bemnifosbuvir有关[381] - 临床试验失败可能会对公司业务造成严重影响[428] - COVID-19的持续演变可能导致公司在计划和进行的临床试验中遇到困难或延迟[430] - 临床试验中可能出现暂停或终止的情况，这可能会导致额外成本或影响我们从产品销售中获得收入的能力[433] 监管审批风险 - 公司未获得任何产品候选者的监管批准，必须完成额外的临床试验以获得监管批准[423] - 公司可能无法获得任何产品候选者的监管批准，这将严重损害业务[422] - FDA和其他国家的类似机构在批准过程中具有相当大的自由裁量权，可能拒绝接受任何申请或认为公司的数据不足以获得批准[485] - 如果公司延迟获得批准或未能获得任何产品候选者的批准，这些产品候选者的商业前景可能会受到损害[486] - 即使公司获得任何产品候选者的FDA批准，也可能永远无法在美国以外获得批准或商业化这些产品[492]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度研发费用从2021年同期的4300万美元降至490万美元，减少了3810万美元，主要因与前新冠项目合作伙伴罗氏的成本分摊安排取消，还包括罗氏完成某些临床试验活动的1450万美元信贷 [21] - 2022年第三季度一般及行政费用约为1140万美元，与2021年同期的1190万美元基本持平 [21] - 第三季度公司现金储备产生约440万美元利息及其他收益，预计获得与2021年纳税申报相关的约370万美元退税 [22] - 截至季度末，公司现金、现金等价物和有价证券为6.65亿美元，重申现金可支撑到2025年 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 新冠业务 - 公司认为新冠抗病毒市场未来数年仍是巨大市场机会，预计美国市场将从政府预购过渡到传统渠道，预计年市场规模在100亿至200亿美元之间 [10] - SUNRISE - 3全球3期试验将评估bemnifosbuvir作为单一和联合抗病毒疗法，预计招募至少1500名轻度或中度新冠高危患者，主要终点是单药治疗组1300名患者在第29天的全因住院或死亡情况 [14][15] 登革热业务 - DEFEND - 2是登革热患者的随机2期概念验证研究，旨在评估AT - 751多剂量的抗病毒疗效、安全性和药代动力学，主要终点是登革热病毒载量从基线的变化 [17] - 登革热人体挑战模型研究在美国进行，预计年底完成挑战研究和DEFEND - 2研究首批20名患者的招募 [18] 丙型肝炎业务 - 公司的丙型肝炎联合治疗方案前景良好，有望改善现有标准治疗，预计年底提交临床试验申请，随后启动2期临床试验 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场未来一年新冠口服抗病毒市场预计从政府预购过渡到传统渠道，预计年市场规模在100亿至200亿美元之间 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司新冠战略聚焦满足当前未满足的医疗需求，针对最易发展为重症或死亡的高危患者群体，bemnifosbuvir有望成为新冠单一和联合口服治疗的基石 [12] - 公司在开发针对特定人群（如免疫功能低下者）的联合疗法方面处于前沿，bemnifosbuvir已在体外与授权的直接作用抗病毒药物联合显示出叠加益处，公司还在推进内部蛋白酶抑制剂项目用于与bemnifosbuvir联合治疗 [13] - 行业中Paxlovid存在药物相互作用问题，公司的bemnifosbuvir有望解决这些局限性 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情持续，新变种不断增加，疫苗和自然感染的防护能力有限，奥密克戎加强针接种率低，对新的直接作用口服抗病毒药物需求迫切 [7] - 公司今年在三个临床候选药物方面取得重大进展，2023年将是关键一年，团队将尽快推进全球SUNRISE - 3试验，为患者提供安全有效的直接作用抗病毒药物 [23] 其他重要信息 - 公司在2022年美国热带医学和卫生学会年会上公布了AT - 752在65名健康志愿者中的1期研究结果，数据显示AT - 752总体安全且耐受性良好，无药物相关严重不良事件或停药情况，药物水平迅速超过体外EC90 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 开展登革热人体挑战研究的理由，与住院患者NV研究的区别，该人体试验对AT - 752临床活性的参考价值，以及两个2期研究可能的数据情况和后续队列更新时间 - 人体挑战研究与治疗研究互补，能了解AT - 752在登革热中的表现，包括安慰剂患者感染的自然生物动力学、药物预防感染的潜力和疗效，两项研究结合有助于了解药物对登革热病毒的作用，为后续决策提供依据 [26][27] - 计划年底完成挑战研究和2期试验首批患者招募，之后分析和整合数据，再决定是否需要后续队列及相关问题 [27] 问题2: 登革热病毒载量降低到什么程度有意义，还是病毒动力学更重要 - 目前无法确定，需通过安慰剂组和活性治疗组患者对比来学习，由于缺乏有效疗法，难以评估 [33] 问题3: 与吉利德口服Remdesivir药丸3期试验设计相比，公司试验设计在样本量和疫苗接种时间限制方面的考虑；登革热病毒载量快速下降与患者住院的关系；人体挑战研究的进展 - 未看到吉利德研究设计，无法评论样本量对比；公司试验为全球多中心，考虑到不同地区疫苗接种情况差异，允许患者无论接种状态入组，且研究人群疫苗免疫反应有限，仍可能出现住院情况 [35][36] - 登革热病毒载量快速下降与住院需求的关系尚不确定，多次感染导致的细胞因子风暴是住院原因，关键是尽快清除病毒以减少免疫反应 [37] - 人体挑战研究正在招募12名患者，预计很快完成 [39] 问题4: SUNRISE - 3试验中接受联合治疗的患者是否主要为老年人和免疫功能低下者，还是与地域有关 - 这在一定程度上取决于处方医生，部分与地域有关，如美国患者因药物相互作用可能多采用单药治疗，预计全球某些地区联合治疗使用更多，但现有药物特点导致处方存在顾虑 [42] 问题5: 口服抗病毒疗法的反弹率是否有可靠数据 - 目前反弹率数据令人困惑，不同研究结果差异大，且未接受治疗的患者也有复发情况，难以确定 [44] 问题6: 新的新冠3期项目中期分析是否会展示主要和次要终点数据，以及结果公布时间 - 预计明年下半年有中期分析结果，是否展示主要和次要终点数据暂未讨论 [46] 问题7: 新冠项目是否会根据患者剂量状态分层结果 - 不会根据任何因素分层，获取相关数据需要时间 [48] 问题8: 登革热两项正在进行的临床试验中，高剂量AT - 752是否有特定不良事件或安全信号（如胃肠道相关） - 所选剂量安全且耐受性良好，不认为会有胃肠道信号 [49] 问题9: 武田新疫苗的广泛可用性对登革热新疗法领域的影响，以及对AT - 752未来开发的影响 - 武田疫苗可能因之前类似疫苗的严重不良反应导致接种率问题，且主要针对儿童，对于登革热流行地区的其他人群和非流行地区旅行者仍有未满足需求，疫苗的出现可能提高人们对治疗需求的认识 [51][52] - 在流行地区欢迎疫苗，但疫苗耐久性三年后下降；富裕国家旅行者市场更倾向口服预防药物；军队等人群也可能更倾向口服预防药物 [53][54]