公司亏损情况 - 公司净亏损在2020年3月31日止三个月为2780万美元，2019年同期为2000万美元，截至2020年3月31日累计亏损2.173亿美元[88] 公司资金状况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.798亿美元，预计至少可支持未来12个月的运营[89] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.798亿美元，预计可满足未来至少12个月运营资金需求[118] 公司融资情况 - 2018年7月23日IPO，出售8203332股普通股，每股18美元，净收益1.373亿美元；同期私募250000股，收益450万美元[90] - 2019年8月9日后续发行，出售5227272股普通股，每股77美元，净收益3.775亿美元[92] 公司收入情况 - 公司尚未有产品获批销售，未产生收入，预计未来几年也不会有收入[93] 公司运营费用分类 - 公司运营费用分为研发和一般行政两类[94] 公司研发费用情况 - 2020年第一季度研发费用为1828.5万美元，2019年同期为1509.8万美元[100] - 2020年第一季度研发费用为1830万美元，较2019年同期的1510万美元增加320万美元[112][113] 公司产品研发进展 - 公司主要产品antolimab (AK002)完成嗜酸性胃炎和/或嗜酸性十二指肠炎2期研究，计划开展3期和2/3期研究[85] - antolimab (AK002)在慢性荨麻疹、惰性系统性肥大细胞增多症和严重过敏性结膜炎临床研究中显示出前景[85] - 公司自2012年成立以来专注于产品研发，主要产品antolimab (AK002)于2016年进入临床试验[87] 公司行政及一般费用情况 - 2020年第一季度行政及一般费用为1160万美元，较2019年同期的580万美元增加580万美元[112][114] 公司净利息收入情况 - 2020年第一季度净利息收入为200万美元，较2019年同期的100万美元增加100万美元[112][115] 公司现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1860万美元，2019年同期为1330万美元[119][120][121] - 2020年第一季度投资活动提供净现金1.154亿美元，2019年同期为1010万美元[119][122][123] - 2020年第一季度融资活动提供净现金80万美元，2019年同期为100万美元[119][124][125] 公司许可协议费用情况 - 公司与约翰霍普金斯大学的独家许可协议已支付前期和里程碑款项30万美元，可能需额外支付最高400万美元[107] - 公司与BioWa和Lonza的非独家许可协议已支付里程碑款项40万美元，可能需额外支付最高4100万美元[108] 公司未来资金需求及筹集方式 - 公司未来需额外资金发展候选产品和运营，可能通过股权或债务融资等方式筹集[127] 公司业务货币计价情况 - 公司主要业务以美元交易，但部分第三方服务协议以英镑和欧元等非美元货币计价[134] 公司外汇风险情况 - 公司面临外汇风险，美元兑英镑和欧元汇率波动可能影响协议下的费用和债务报告金额[135] - 公司目前未开展套期保值活动降低汇率波动风险，但未来可能会选择开展[135] - 假设报告期内外汇汇率变动10%，不会对公司财务状况或经营成果产生重大影响[135]

财务数据关键指标变化 - 公司自2012年成立以来未产生任何收入，2017 - 2019年净亏损分别为2360万美元、4350万美元和8540万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.895亿美元[198,201] - 截至2019年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.959亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月的运营费用和资本支出需求[208] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，净亏损可能季度波动较大[202] - 截至2019年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为2.102亿美元和4240万美元，将于2032年开始到期；联邦和加州研发及其他税收抵免结转额分别为880万美元和400万美元[311] - 若公司发生“所有权变更”（即三年内股权所有权价值变动超过50个百分点），使用变更前净运营亏损结转额和某些其他税收属性抵减变更后收入和税款的能力可能受限[311] - 公司未对《国内税收法》第382和383条进行分析，不确定此前股票销售是否限制净运营亏损结转额使用[311] - 公司IPO定价为每股18美元，2019年第四季度普通股最高达到每股139.99美元，截至2020年2月20日收盘价为每股63.86美元[364] - 截至2019年12月31日，公司高管、董事、持有5%以上资本股票的股东及其附属公司实益拥有约92.9%的流通有表决权股票[378] - 截至2019年12月31日，公司不再是新兴成长型公司，成为大型加速申报公司，预计成本和合规举措将增加[379] - 公司需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404节的SEC规则，将产生并可能持续产生大量额外成本[382] - 公司未支付且不打算支付普通股股息，股东回报将限于股票价值增值[388] 主要化合物antolimab（AK002）相关业务风险 - 公司未来成功取决于能否及时完成临床研究、获得营销批准并成功商业化主要化合物antolimab（AK002）[211] - 公司依赖antolimab（AK002）的成功，若无法及时获批和商业化，业务将受到重大损害[211] - 公司现有资金不足以完成antolimab（AK002）或其他产品候选药物的开发，需通过多种途径获取进一步资金[209] - 公司开发的antolimab（AK002）在不同适应症上面临来自Regeneron、AstraZeneca等众多公司的竞争[248] - antolimab（AK002）在临床试验中常见轻度至中度输液相关反应，未来临床试验可能出现其他严重不良事件[263] - 产品候选药物需经严格的临床前测试、临床试验和监管审批流程，获批时间不确定且成本高，antolimab（AK002）在美国获批仍面临近、长期监管障碍[255][256] 产品候选药物研发及获批风险 - 公司产品候选药物的监管批准过程漫长、耗时且不可预测，可能无法获得监管批准，从而无法产生产品收入[214] - 公司产品候选药物申请可能因多种原因无法获得监管批准，如监管机构不同意临床试验设计、认为产品不安全有效等[215] - 若临床研究患者招募出现延误或困难，可能导致无法及时获得必要的营销批准[218] - 临床试验患者招募不足会导致显著延迟或需放弃试验，还会增加开发成本并危及产品上市获批[220] - 临床试验可能因多种原因延迟，如获批、招募患者、生产产品等问题[222][224] - 临床试验可能出现不可预见事件，导致延迟或无法获批及商业化，如监管反馈、结果不佳等[225] - 临床前和临床试验结果可能无法成功转化，产品候选药物可能出现不良事件或副作用，影响获批和市场接受度[261][262] - FDA、EMA等监管机构可能不接受境外临床试验数据，若不接受需进行额外试验，导致成本增加和时间延迟[267] - 在一个司法管辖区获得监管批准不意味着在其他司法管辖区也能获批，获得外国监管批准可能导致延迟、困难和成本增加[268][269] - 其他产品候选处于早期开发阶段，可能失败或延迟，影响商业可行性[237] 产品商业化风险 - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，受疗效、价格、宣传等多因素影响[232] - 所针对疾病患者群体规模小且估计可能不准确，获批后也可能难以盈利[234][236] - 产品获批后销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，存在不确定性和挑战[240][244] - 美国外市场受政府价格控制和市场监管，可能限制产品定价和盈利[245] - 若竞争对手开发出更优产品，公司商业机会将受负面影响[247] - 若无法建立销售或营销能力或与第三方达成协议，公司获批产品可能无法成功商业化[301] 公司运营资金风险 - 公司需要大量额外资金来维持运营，若无法及时筹集资金，可能被迫推迟、减少或取消研发项目或未来商业化努力[207] 公司管理及人员风险 - 公司成功高度依赖首席执行官和总裁兼首席运营官等高管及员工，人才竞争激烈[298] - 2019年12月31日，公司有90名全职员工，其中61人从事研发工作，未来需扩充人员[303] - 公司未来财务表现和产品开发、商业化依赖于有效管理增长的能力[304] - 员工可能存在不当行为，若因此被起诉且辩护失败，会对公司业务产生重大影响[292] 公司业务合作风险 - 公司目前很大程度依赖第三方提供服务，若管理不善或服务质量受影响，业务将受冲击[305] - 公司依靠第三方进行临床试验，第三方可能表现不佳，影响产品上市批准和商业化[342][346] - 公司依赖第三方生产产品候选物，可能面临供应不足、成本不可接受等问题，影响开发和商业化[347] - 依赖第三方制造商存在制造不按计划、协议终止等多种风险，影响产品开发和销售[348] - 第三方制造商可能无法符合cGMP等法规要求，导致公司面临制裁，影响业务[350] - 公司可能无法从安托利单抗（AK002）扩大生产规模中获得预期效率，第三方制造商可能无法及时、足量生产其他产品候选物，损害业务[352][353] - 产品候选制造或配方方法的改变可能导致额外成本或延迟，影响临床试验结果和商业化进程[354] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇到生产困难，影响产品供应[355][356] - 未来收购或战略合作伙伴关系可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务或承担或有负债[357] - 寻求合作可能面临竞争，若无法及时达成合作，可能需改变开发和商业化计划[360][361][363] 公司股票相关风险 - 公司股票价格可能继续波动，受多种因素影响，可能导致投资者重大损失[364][366] - 证券或行业分析师不发布研究报告或发布不利意见，可能导致公司股价和交易量下降[368] - 筹集额外资金可能限制公司运营或要求放弃技术或产品候选权利，出售普通股可能导致股东立即稀释和股价下跌[369] - 公司经营业绩可能大幅波动，难以预测，可能低于预期或指引，导致股价大幅下跌[372][377] 法规政策风险 - 自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年最多削减2%，该政策将持续到2025年[281] - 2012年美国纳税人救济法案将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[281] - 加州消费者隐私法案于2020年1月1日生效，可能增加公司合规成本和潜在责任[285] - 欧盟通用数据保护条例规定违规罚款最高为2000万欧元或全球年收入的4%[286] - 英国脱欧后数据保护法规存在不确定性[286] - 特朗普政府和部分国会议员曾试图废除或修改奥巴马医改法案，影响医保覆盖和报销[281] - 立法和监管提案可能扩大产品获批后要求，限制销售和促销活动[283] - 公司与第三方的业务安排需确保符合医疗保健法律法规，否则可能面临重大处罚[291] - 若违反环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款、承担赔偿责任并产生合规成本[293][295] - 公司业务活动可能受反贿赂和反腐败法律约束，违规将导致严重后果[297] 知识产权风险 - 公司从约翰霍普金斯大学独家许可的部分专利将于2021年到期，一项拥有的专利家族在美国将于2035年到期，外国类似专利申请预计2034年到期[319] - 美国《药品价格竞争与专利期限恢复法案》允许专利期限最多延长五年，但相关当局可能不同意公司评估，拒绝或限制延长专利期限[320] - 公司已在美国和外国提交众多专利申请，并从第三方获得专利组合许可，但部分许可未赋予公司控制专利申请和维护的权利[313] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司和许可方可能无法及时、合理成本地完成必要申请，还可能无法识别可专利发明[314] - 生物技术公司专利状况高度不确定，公司和许可方的专利申请可能无法获得有效专利，已获专利也可能面临挑战[315] - 公司无法确保商标不被侵权，也不能保证未来商标申请获批，商标可能面临异议或撤销程序[330] - 公司获得约翰霍普金斯大学Siglec - 8相关知识产权独家许可及BioWa和龙沙公司特定哺乳动物宿主细胞系产品开发和商业化非独家许可，若违反协议可能失去相关产品开发等权利[331] - 知识产权许可协议可能产生关于权利范围、侵权、分许可等方面的纠纷，影响产品开发和商业化[332][333] - 第三方可能发起知识产权侵权法律诉讼，诉讼费用高、耗时长，不利结果会损害公司业务[334][336][337] - 公司可能面临第三方关于员工盗用知识产权的索赔，诉讼可能导致损失知识产权等[338][340] - 公司依赖保密协议保护商业秘密，但协议可能被违反，且保护商业秘密困难，失败会损害业务和竞争地位[341] 公司治理及合规风险 - 公司修订后的公司章程和细则规定，董事只能“有因”罢免，且需三分之二股东批准[389] - 特拉华州普通公司法第203条禁止公司与持有15%投票权股票的利益相关股东进行业务合并，期限为该股东成为利益相关方之日起三年[390] - 公司修订后的公司章程规定，特拉华州衡平法院是代表公司提起衍生诉讼等纠纷的专属论坛[393] - 公司修订后的公司章程规定，美国联邦地方法院是解决证券法案相关诉讼的专属论坛，但因法院判决暂不执行[394] - 公司披露控制和程序可能无法防止或检测所有错误或欺诈行为[384] - 公司可能面临证券诉讼，这将带来高昂成本并分散管理层注意力[386] - 公司修订后的公司章程和细则及特拉华州法律可能阻碍公司控制权变更，压低普通股市场价格[389] 其他风险 - 公司运营易受火灾、地震等不可抗力事件干扰，且未对重大灾害潜在后果进行系统分析，也无灾难恢复计划[310] - 产品获批后需接受上市后监管，若发现问题监管机构可能采取限制措施，违规会面临多种制裁[271] - 公司已为EG、EGE、EoE在美国和ISM在美国及欧盟获得孤儿药认定，美国孤儿药排他期为7年，欧洲为10年，可减至6年[274][275] - 公司可能为antolimab（AK002）等产品申请突破性疗法认定，但不一定获批，获批也不一定加快流程[277][279]

财务亏损情况 - 公司净亏损2019年前九个月为6080万美元，2018年同期为2900万美元，截至2019年9月30日累计亏损1.649亿美元[81] 资金状况与运营支持 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.17亿美元，预计至少可支持未来12个月的运营[82] - 基于现有业务计划，公司认为当前现金、现金等价物和有价证券足以支持至少未来12个月的预期运营水平[121] 融资情况 - 2018年7月23日IPO，出售8203332股普通股，每股18美元，净收益1.373亿美元；同期私募250000股，收益450万美元[83] - 2019年8月9日二次发行，出售5227272股普通股，每股77美元，净收益3.775亿美元[85] - 公司在2018年7月首次公开募股和2019年8月增发前，主要通过私募可转换优先股融资，私募所得款项总额为1.469亿美元，还曾有500万美元债务融资并于2017年还清[118] - 2018年7月首次公开募股净收益为1.373亿美元，同时私募所得款项为450万美元；2019年8月增发净收益为3.775亿美元；截至2019年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.17亿美元[119][120] - 2019年前9个月融资活动提供的净现金为3.812亿美元，主要包括2019年8月发行所得3.775亿美元、员工行使股票期权所得240万美元和通过2018年员工股票购买计划所得120万美元[125] - 2018年前9个月融资活动提供的净现金为1.387亿美元，主要包括发行普通股所得1.384亿美元和员工行使股票期权所得30万美元[125] 产品销售预期 - 公司预计至少未来几年不会产生产品销售收入[86] 费用情况 - 2019年前九个月研发费用为4527.6万美元，2018年同期为2225.6万美元[92] - 公司预计未来管理费用将增加，以支持研发活动及满足上市公司运营要求[94] - 2019年第三季度研发费用为1610万美元，较2018年同期增加740万美元；一般及行政费用为750万美元，较2018年同期增加420万美元；净利息收入为190万美元，较2018年同期增加110万美元[109][110][111][112] - 2019年前九个月研发费用为4530万美元，较2018年同期增加2300万美元；一般及行政费用为1930万美元，较2018年同期增加1130万美元；净利息收入为390万美元，较2018年同期增加250万美元[114][115][116][117] 许可协议情况 - 公司与第三方签订多项许可协议，需支付里程碑款项和未来特许权使用费，2018年前九个月确认0.3万美元里程碑费用，2019年未确认[97][98] - 公司与约翰霍普金斯大学签订独家许可协议，截至2019年9月30日已支付前期和里程碑款项30万美元，可能需额外支付最高400万美元里程碑款项，还发行88,887股普通股作为对价，并需按未来净销售额支付个位数特许权使用费[100] - 公司与BioWa和Lonza签订非独家许可协议，截至2019年9月30日已支付里程碑款项40万美元，可能需额外支付最高4100万美元里程碑款项，还需支付最低年度商业许可费4万美元/年，以及低个位数特许权使用费[101] 产品研发情况 - 公司自2012年成立以来专注于产品研发，2017年停止AK001开发，专注于antolimab (AK002)[80] - antolimab (AK002)在多项临床试验中显示出活性，有望治疗多种嗜酸性粒细胞和肥大细胞相关疾病[78] 现金流量情况 - 2019年前九个月经营活动使用的净现金为4390万美元，主要归因于净亏损6080万美元，经调整非现金费用和经营资产及负债净变化后得出；2018年前九个月经营活动使用的净现金为2580万美元[122][123] - 2019年前九个月投资活动使用的净现金为6210万美元，主要用于购买有价证券和财产设备；2018年前九个月投资活动使用的净现金为1.457亿美元[122][124] 法规合规情况 - 公司将在2019年12月31日不再是新兴成长型公司，需遵守《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条的审计师鉴证要求[108] 未来资金需求与风险 - 公司未来需要额外资金来开发产品候选和支持运营，可能通过股权、债务融资或战略合作等方式筹集[126] - 若无法筹集到足够资金，公司可能需延迟、减少或终止部分或全部开发和商业化工作，或出售或授权产品候选的权利[128] - 发行额外股权证券可能导致股东股权稀释，未来融资条款可能对公司或股东不利[129] 合同义务与安排 - 公司的合同义务和承诺主要与经营租赁和与研发组织及供应商的不可撤销采购义务有关[130] - 公司自成立以来未进行任何符合美国证券交易委员会规定的资产负债表外安排[131] 风险情况 - 公司面临利率风险，投资主要在货币市场基金，假设利率变动10%不会对现金等价物和有价证券的公允价值产生重大影响[132] - 公司主要业务以美元交易，但部分服务协议以英镑和欧元等外币计价，面临外汇风险，假设汇率变动10%不会对财务状况或经营成果产生重大影响[133][134]

财务表现 - 公司净亏损在2019年上半年为3900万美元，2018年上半年为1790万美元[82] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损为1.431亿美元[82] - 2019年第二季度净亏损为1907.2万美元，较2018年同期的937.7万美元有所扩大[109] - 2019年上半年净亏损为3902.5万美元，较2018年同期的1786.2万美元有所扩大[114] 现金及资金状况 - 公司现金、现金等价物及有价证券总额为1.531亿美元，预计足以支持未来12个月的运营[83] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为1.531亿美元[120] - 公司预计当前现金及等价物足以支持未来12个月的运营需求[121] - 公司可能因资金不足而延迟、减少或终止部分或全部开发和商业化努力[132] 研发费用 - 公司研发费用在2019年上半年为2920.9万美元，2018年上半年为1355万美元[93] - AK002的合同研发费用在2019年上半年为1471.9万美元，2018年上半年为468.5万美元[93] - 2019年第二季度研发费用为1411万美元，同比增长700万美元，主要由于AK002合同研发成本增加480万美元[110] - 2019年上半年研发费用为2920.9万美元，同比增长1560万美元，主要由于AK002合同研发成本增加1130万美元[115] 一般及行政费用 - 2019年第二季度一般及行政费用为594.6万美元，同比增长350万美元，主要由于人员相关成本增加280万美元[111] - 2019年上半年一般及行政费用为1177.5万美元，同比增长710万美元，主要由于人员相关成本增加510万美元[116] - 公司预计未来将增加一般和行政费用以支持研发活动[95] 合同及许可协议 - 公司与约翰霍普金斯大学签订了独家许可协议，可能需支付高达400万美元的里程碑付款[100] - 公司与BioWa和Lonza签订了非独家全球许可协议，涉及AK002等产品的开发和商业化，已支付里程碑款项40万美元，未来可能还需支付高达4100万美元的里程碑款项[101] 经营活动现金流 - 2019年上半年经营活动现金流出为2770.2万美元，主要由于净亏损3900万美元及运营资产和负债变化580万美元[123] 未来收入预期 - 公司预计未来几年内不会产生任何收入[87] 第三方依赖 - 公司计划继续依赖第三方进行临床试验和产品制造[81] 股权及融资 - 公司通过IPO筹集了1.373亿美元，并通过私募筹集了450万美元[84] - 发行额外股权证券可能导致股东权益稀释[133] 合同义务 - 公司合同义务主要涉及运营租赁和与研发组织及供应商的不可取消采购义务[134] 表外安排 - 公司未参与任何表外安排[135] 市场风险 - 公司主要市场风险为利率敏感性，假设利率变化10%不会对现金等价物和可销售证券的公允市场价值产生重大影响[136] - 公司主要业务以美元结算，但部分服务协议以英镑和欧元计价，假设汇率变化10%不会对财务状况或经营结果产生重大影响[137]

公司业务 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发AK002治疗多种嗜酸性粒细胞和肥大细胞相关疾病，AK002已在临床试验中展现活性[77] 财务亏损情况 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为2000万美元和850万美元，截至2019年3月31日累计亏损1.241亿美元[80] 资金状况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.672亿美元，预计可满足至少未来12个月运营资金需求[81] - 截至2019年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.672亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[113] 融资情况 - 2018年7月23日完成IPO，出售8203332股普通股，每股18美元，净收益1.373亿美元；同时完成私募，出售250000股普通股，收益450万美元[82] - 公司历史上主要通过私募可转换优先股融资，获得1.469亿美元，2017年还清500万美元债务；2018年7月完成首次公开募股，净收益1.373亿美元，同时私募获得450万美元[111][112] 收入预期 - 公司预计至少未来几年不会产生产品销售收入[84] 费用情况 - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为1509.8万美元和640.1万美元，其中AK002合同研发费用分别为762.6万美元和229.9万美元[91] - 预计未来管理费用将增加，以支持研发活动及满足上市公司运营要求[93] - 2019年和2018年第一季度里程碑费用分别为0和30万美元，截至2019年3月31日未产生特许权使用费负债[97] - 2019年第一季度研发费用为1510万美元，较2018年同期的640万美元增加870万美元；一般及行政费用为580万美元，较2018年同期的230万美元增加350万美元；净利息收入为100万美元，较2018年同期的20万美元增加80万美元[107][108][109][110] 合作协议费用 - 与约翰霍普金斯大学签订独家许可协议，截至2019年3月31日已支付前期和里程碑款项30万美元，可能需额外支付最高400万美元[98] - 2013年10月公司与BioWa和Lonza达成三方协议，截至2019年3月31日已支付里程碑付款40万美元，可能需额外支付最高4100万美元，每年还需支付最低4万美元商业许可费及低个位数特许权使用费[100] 开发风险 - 公司开发产品候选药物面临诸多风险和不确定性，难以估计完成开发所需成本和产生收入时间[88] 公司身份 - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足年总收入达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”、三年内发行超过10亿美元非可转换债务证券或完成首次公开募股五周年后财年结束等条件之一[106] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动使用现金1330万美元，主要因净亏损2000万美元，经非现金费用和运营资产负债变动调整；投资活动提供现金1010万美元，主要来自有价证券到期收益；融资活动提供现金100万美元，主要来自员工行使股票期权和购买普通股[114][115][117][119] 未来资金需求 - 公司未来需要额外资金开发产品和支持运营，可能通过股权或债务融资、战略合作等方式筹集，但可能无法获得足够资金，若无法筹集可能影响业务发展[121][122][123] 合同义务 - 公司的合同义务和承诺主要与经营租赁和研发组织及供应商的不可撤销采购义务有关[125] 表外安排 - 公司自成立以来未进行任何表外安排[126] 风险情况 - 公司面临利率和外汇风险，假设利率和外汇汇率变动10%，不会对财务状况和经营成果产生重大影响[127][128][129]

公司财务状况与盈利前景 - 公司自成立以来各报告期均出现净亏损，2016 - 2018年净亏损分别为1710万美元、2360万美元和4350万美元，截至2018年12月31日累计亏损达1.041亿美元[181] - 公司预计未来几年内难以从产品销售中获得收入，即便产品获批上市，仍会产生大量研发和其他费用[181] - 公司未来净亏损可能会大幅波动，其规模取决于费用增长速度和创收能力，过往和预期亏损对营运资金和盈利能力有不利影响[182][184] - 公司实现盈利取决于多个目标的达成，包括产品候选药物的研发、获批、生产、销售等环节[185] - 公司需要大量额外资金来维持运营，若无法及时筹集资金，可能会推迟、减少或取消研发和商业化项目[187][189] - 截至2018年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计1.789亿美元，预计可支撑至少未来12个月的运营[190] - 公司计划将现有资金用于AK002的开发和其他研发活动，但不足以完成所有产品候选药物的开发，需通过多种方式筹集资金[191] - 截至2018年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为1.012亿美元和3950万美元，自2032年开始到期；联邦和加州研发及其他税收抵免结转额分别为380万美元和250万美元[290] - 公司利用净运营亏损结转额和某些税收属性的能力可能受限，所有权变更可能导致税收增加[290] 核心产品AK002相关情况 - 公司未来成功依赖于AK002的及时获批和商业化，其成功受临床试验、监管审批、生产供应、市场接受度等多因素影响[192][193] - 公司已完成AK002在51名健康志愿者的1期试验、47名CU患者的2期试验和25名ISM患者的1期试验，目前正在进行EG患者的2期试验和SAC患者的1期试验[243] - AK002在临床试验中总体耐受性良好，最常见不良反应为轻度至中度输液相关反应[244] - 公司已为EG和EGE在美国、ISM在欧盟获得孤儿药认定，预计为AK002等产品申请，但不一定能获得或维持排他权[255][257] - 美国孤儿药排他期为7年，欧洲为10年，欧洲在特定情况下可减至6年[256] - 公司可能为AK002等产品申请突破性疗法认定，但不一定获批，获批也不一定加快开发或审批流程[258][260] 临床试验风险 - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或无法进行，进而影响产品获批和上市时间[202] - 临床试验患者招募不足会导致显著延迟或需放弃试验，还会增加开发成本并影响产品上市获批[204] - 临床试验可能无法证明产品安全性和有效性，结果不确定，且前期试验结果不能预测后期试验成功[205][207][212] - 临床试验可能因多种原因延迟，如获批、招募患者、生产产品等问题[208] - 临床试验可能出现严重不良事件或副作用，影响产品获批和市场接受度[242] 监管审批风险 - 监管审批过程漫长、耗时且不可预测，公司产品候选药物可能无法获得批准，从而无法产生收入[197] - 产品候选药物需经严格监管审批，过程耗时、成本高且不确定，可能无法获批[237] - FDA、EMA等监管机构可能不接受境外试验数据，需额外试验，增加成本和时间[248] - 在一个司法管辖区获得监管批准不意味着在其他地区也能获批，审批程序因地区而异[249] - 获得外国监管批准和遵守相关要求可能导致重大延误、困难和成本，影响产品上市[250] - 产品获批后需满足大量上市后监管要求，违规可能面临多种制裁，抑制产品商业化和创收能力[252][253] - 现有监管政策可能变化，新法规可能阻碍、限制或延迟产品获批，影响公司盈利[261] 市场与竞争风险 - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，受疗效、价格、宣传等多因素影响[216] - 目标疾病患者群体规模小且估计可能不准确，限制产品盈利[220] - 竞争对手开发更优产品会对公司商业机会产生负面影响[231] - 公司面临来自Regeneron、AstraZeneca等众多竞争对手，它们在资源和专业知识上更具优势[232] - 公司专注于AK002针对EG、EGE等特定适应症的开发，可能错过其他商业机会[234] 法律合规风险 - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规将面临多种处罚[266][269] - 员工可能存在不当行为，包括违反监管标准和要求，可能导致监管制裁和声誉损害[270] - 确保业务安排符合医疗保健法律法规将产生大量成本，违规可能面临重大处罚[269] - 公司业务活动可能受《反海外腐败法》及其他国家类似反贿赂和反腐败法律约束，违反这些法律可能导致罚款、刑事制裁等后果[275][276] 公司运营与管理风险 - 截至2018年12月31日，公司有62名全职员工，其中42人从事研发工作[282] - 公司目前没有营销或销售团队，商业化产品候选药物需建立相关能力或与第三方合作，否则可能影响产品销售和未来收入[280][281] - 公司未来需扩大组织规模，但管理增长可能面临困难，影响产品研发和商业化[282][283] - 公司在很大程度上依赖独立组织、顾问和咨询公司提供服务，若服务不可用或管理不善，可能影响临床试验和产品审批[284] - 公司内部计算机系统和运营易受系统故障、安全漏洞、自然灾害等影响，可能导致业务中断、数据丢失和成本增加，且保险可能不足以弥补损失[287][288][289] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于获得和保护知识产权的能力，但专利申请过程昂贵、耗时，且专利地位不确定[292][293][294] - 公司独家从约翰霍普金斯大学获得的部分专利将于2021年到期，一项拥有的专利家族在美国将于2035年到期，外国类似专利申请预计2034年到期[298] - 美国专利自然到期时间一般为最早美国申请日起20年，《药品价格竞争与专利期限恢复法案》允许专利期限最多延长5年[296][299] - 2011年9月16日签署的《莱希 - 史密斯美国发明法案》增加了公司专利申请审查和已发布专利执行或辩护的不确定性和成本[304] - 2013年3月15日后，美国过渡到先申请制，先提交专利申请的发明人将有权获得专利[304] - 公司获得了约翰霍普金斯大学关于Siglec - 8的独家许可，以及BioWa Inc.和Lonza的非独家许可[308] - 若违反许可协议义务，当前和未来许可方有权终止协议，公司可能无法开发、制造、销售相关产品[308] - 第三方可能发起法律诉讼指控公司侵犯其知识产权，诉讼结果不确定且可能对业务产生不利影响[311] - 公司可能面临第三方声称员工或公司盗用其知识产权或主张公司自有知识产权所有权的索赔[315] - 若未能维护产品候选专利和专利申请，专利保护可能减少或消除，竞争对手可能更容易进入市场[306] - 若商标和商号未得到充分保护，公司可能无法在市场建立知名度，业务可能受到不利影响[306] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但保护困难，若泄露会影响竞争力和业务[317] 第三方合作风险 - 公司依靠第三方进行临床试验，若其表现不佳或终止合作，会延误药物开发[318][320] - 公司依赖第三方生产产品候选物，可能面临供应不足、成本高、质量问题等风险[323] - 公司可能无法从AK002制造扩大规模中获得预期效率，第三方制造商可能无法成功扩大生产[329] - 产品候选物制造或配方方法的改变可能导致额外成本或延误[331] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇到生产困难，影响产品供应[333] - 公司依赖第三方进行临床试验和生产，需确保其符合监管要求，否则可能面临制裁[321][327] 公司战略与合作风险 - 公司若进行收购或战略合作伙伴关系，可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务等风险[334] - 公司可能寻求合作以扩大能力，但面临竞争，可能无法及时或按可接受条款达成合作[338][341] - 若无法达成合作，公司可能需要调整开发和商业化计划[341] 公司上市与股价风险 - 公司于2018年7月19日进行IPO，发行价为每股18美元，2018年第四季度普通股股价最高达每股65.48美元，截至2019年3月7日收盘价为每股37.11美元[342] - 公司作为新兴成长型公司，将持续至以下较早时间：首次公开募股结束后第五个财政年度的最后一天；年总毛收入至少达到10.7亿美元的财政年度；被视为大型加速申报公司（要求截至前一年6月30日非关联方持有的普通股市值超过7亿美元）；或在过去三年期间发行超过10亿美元的不可转换债务[358] - 公司不可预测投资者是否会因新兴成长型公司的豁免规定而认为普通股缺乏吸引力，若部分投资者有此看法，普通股交易市场可能不活跃且股价更易波动[357] - 公司不可撤销地选择不利用新兴成长型公司对新的或修订的会计准则的豁免，将与非新兴成长型上市公司遵循相同准则[360] - 从2019年12月31日年度的10 - K表格年度报告开始，公司需对财务报告内部控制有效性进行正式评估，不再是新兴成长型公司后，需提供独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制鉴证报告，这将产生大量额外成本[361] - 公司未支付且不打算支付普通股股息，股东回报将限于股票价值增值[367] - 公司股票价格可能因多种因素波动，包括产品候选药物的临床研究和试验结果、竞争对手产品情况、监管行动等，可能导致投资者重大损失[342][344] - 若证券或行业分析师不发布公司研究报告、发布不利或误导性意见、停止覆盖或不定期发布报告，公司股价和交易量可能下降[346] - 公司运营结果可能大幅波动，难以预测，原因包括许可或合作协议付款变化、股票薪酬费用变动、研发活动等多种因素，若运营结果低于预期，股价可能大幅下跌[350][352][355] 公司治理与股东权益风险 - 截至2018年12月31日，公司高管、董事、持有5%以上资本股票的股东及其关联方实益拥有约77.4%的流通有表决权股票[356] - 特拉华州一般公司法第203条禁止上市公司与持有公司15%有表决权股票的利益相关股东进行业务合并，期限为该股东成为利益相关股东之日起三年[369] - 公司章程和细则或特拉华州法律中延迟或阻止控制权变更的条款，可能限制股东获得股票溢价的机会，并影响投资者购买普通股的意愿[370] - 公司章程规定，特拉华州衡平法院和美国联邦地方法院是公司与股东之间大部分纠纷的专属管辖法院[372][373] - 专属管辖条款可能限制股东选择有利司法管辖区的能力，若条款不适用或不可执行，公司可能承担额外纠纷解决成本[374] 金融风险 - 公司面临利率风险，投资主要为美国国债货币市场基金，假设利率变动10%，对现金等价物和有价证券公允价值无重大影响[499] - 公司主要业务以美元交易，但部分第三方服务协议以英镑和欧元计价，面临外汇风险，假设汇率变动10%，对财务状况和经营成果无重大影响[500] 医保政策影响 - 自2013年4月1日起，医保对供应商的支付每年最多削减2%，该政策将持续到2025年[262] - 《2012年美国纳税人救济法案》减少了医保对部分供应商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[262] - 产品可能面临不利的第三方报销政策和定价法规，报销不确定且可能受限[225] - 美国报销决策主要由CMS做出，过程耗时且成本高，国际市场受价格控制[226][228]