公司收购 - 2021年8月27日公司完成对Grace的收购，Grace成为全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc [113] - 公司收购Grace的治疗管线，包含三个临床阶段和多个临床前阶段资产，有超40项专利 [116] - 2021年前九个月公司完成Grace合并，获得了一系列新的候选药物[199] - 2021年8月27日，公司完成Grace并购，获得其治疗管线和超40项专利的知识产权组合[217] - 收购Grace初步估计资产和负债公允价值为60824美元，无形资产65208美元主要为在研项目[220] 公司项目情况 - 公司三个最先进项目为GTX - 104、GTX - 102、GTX - 101，分别针对不同疾病 [118,119] - 2017 - 2018年公司对GTX - 104在超80名健康受试者中进行四部分研究评估PK、BA和安全性 [133] - GTX - 104使用表面活性剂胶束作为药物载体，是基本不含有机溶剂的水溶液 [122] - GTX - 104可每12小时给药一次，相比现有药物可减少给药频率和护理负担 [125] - GTX - 104不同研究中，非严重不良事件发生率在20.0% - 43.9%之间，且无严重不良事件[136] - 2021年9月公司启动GTX - 104的PK桥接研究，涉及50名健康受试者[138] - 2021年12月2日报告GTX - 104 PK研究的中期结果，前20名患者数据显示其与口服尼莫地平生物利用度相当[139] - GTX - 104 PK研究最终结果预计2022年上半年得出，若进展顺利，下半年将开展3期安全研究[140] - 口服液体倍他米松使A - T患者ICARS总分在ITT人群中中位数降低13分，PP人群中降低16分，降幅分别为28%和31%[148] - 基于Zannolli研究数据，GTX - 102浓缩口腔喷雾有望减轻A - T症状[150] - GTX - 102浓缩口腔喷雾以口服溶液1/70的体积达到相似血药水平[152] - 公司已获得Zannolli研究数据许可，可在NDA申请中引用[154] - 2015年11月12日公司向FDA提交Zannolli研究数据并获监管要求指导[154] - 公司计划对自有浓缩口服喷雾剂进行PK桥接研究，若达到主要终点，将开展3期确证性试验，之后提交NDA申请[155] - GTX - 101是用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）症状的非麻醉性外用喷雾剂，采用双相递送机制，有望快速起效并持续止痛8小时，1期研究未报告皮肤敏感性[156][158] - 公司已对GTX - 101开展三项1期研究，在健康志愿者中验证了其安全性和耐受性，且喷雾给药的布比卡因可通过皮肤良好吸收[165][168] - 公司计划保留部分关键候选药物的全球商业化权利，对于GTX - 101，若获批可能寻求商业合作伙伴以充分挖掘市场潜力[171] - 2021年12月2日，GTX - 104关键PK桥接研究的中期分析显示，前20名受试者数据达到两个主要终点，研究将按当前方案继续进行[181] 疾病相关情况 - SAH约占所有中风的5%，每10万人年发病率为6例，美国每年每10万人发病率约为10例 [129,132] - 约一半SAH患者年龄小于60岁，10% - 15%的aSAH患者在送医前死亡，约70%患者死亡或永久依赖家人 [130] - 美国SAH总潜在市场约为3亿美元，欧盟估计有5万名患者 [132] - 美国每年约4300名患者受A - T影响，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[143] - 美国每年约150,000名患者受PHN影响，GTX - 101的总潜在市场规模为16亿美元，其中PHN疼痛市场4亿美元，非PHN疼痛市场12亿美元[162] 公司管理层与策略 - 公司管理层在药物研发、生产、监管和商业开发等方面经验丰富 [120] - 公司依靠第三方合同制造商生产候选药物，通过风险管理策略应对供应链中断风险[173][174] - 公司拥有多层知识产权保护策略，领先的候选药物获FDA孤儿药资格，专利组合包括超40项已授权和待决专利[176] - GTX - 104有4项美国专利获批，GTX - 101在欧洲、中国等多地有1项专利获批，GTX - 102在日本有1项专利获批[180] 公司股权与期权 - 公司可通过代理不时发行和出售总发行价高达7500万美元的普通股[182] - 公司宣布向员工、高管和董事授予207.79万份购买普通股的股票期权，行使价为2.05加元，有效期十年[183] 新冠疫情影响 - 截至目前，新冠疫情未对公司业务运营和研发活动造成重大干扰[185] 公司财务数据 - 2021年第四季度净亏损3778美元，较2020年同期增加558美元；2021年前九个月净亏损5915美元，较2020年同期减少8117美元[187][188][189][190] - 2021年第四季度研发费用为2179美元，较2020年同期增加1501美元；2021年前九个月研发费用为3233美元，较2020年同期减少487美元[188][192] - 2021年第四季度一般及行政费用为1808美元，较2020年同期增加703美元；2021年前九个月一般及行政费用为7441美元，较2020年同期增加3363美元[188][192] - 2021年第四季度销售和营销费用为238美元，较2020年同期增加12美元；2021年前九个月销售和营销费用为263美元，较2020年同期减少813美元[188] - 2021年第四季度财务收入为696美元，较2020年同期增加1952美元；2021年前九个月财务收入为5271美元，较2020年同期增加5184美元[188][190][192] - 2021年第四季度无形资产、设备及其他资产和预付费用减值损失为249美元，2020年同期无减值损失；2021年前九个月减值损失为249美元，较2020年同期减少5041美元[188][192] - 2021年前9个月销售和营销费用为244美元，较2020年同期的1083美元下降，主要因员工人数减少使薪资和福利减少837美元[202] - 2021年前9个月基于股票的薪酬费用降至721美元，较2020年同期的1003美元减少282美元，因期权被没收和授予时间不同[202] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为33013美元，较2020年同期的26546美元净增6467美元[206] - 2021年和2020年12月31日止三个月，经营活动分别使用现金4584美元和4214美元；前9个月分别使用14089美元和12559美元[208] - 2021年12月31日止三个月，投资活动产生现金557美元，2020年同期使用1372美元；前9个月分别使用3533美元和1441美元[209] - 2021年12月31日止三个月和前9个月，融资活动提供现金均为零，2020年同期分别产生19745美元和24812美元[210] - 2021年12月31日和3月31日，待售资产分别为587美元和768美元[228] - 2021年12月31日止三个月和九个月，其他资产（磷虾油）产生减值损失249美元[229] - 2021年12月31日，设备账面净值为394美元，其中实验室和生产设备因CaPre项目终止触发减值[230] - 2018年5月加拿大公开发行的剩余824,218份认股权证，截至2021年12月31日衍生认股权证负债总计268美元[231] - 2017年12月美国公开发行的剩余884,120份认股权证，截至2021年12月31日衍生认股权证负债总计32美元[232] - 截至2021年12月31日，合同义务总计5,665美元，均需在一年内支付[234] - 2020年3月5日续租实验室设施，截至2021年12月31日剩余义务余额为22美元[236] - 2019年10月与Aker签订磷虾油供应协议，截至2021年12月31日剩余承诺余额为280万美元[237] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物37,341美元、投资15,055美元为美元计价，贸易及其他应付款2,015美元为美元计价[251] - 假设美元和欧元升值5%，2021年12月31日净亏损将增加3,183美元，2020年12月31日将增加978美元[254] 公司财务计划 - 2021年11月10日，公司提交ATM计划招股说明书补充文件，恢复7500万美元发行额度[213] 公司风险与管理 - 公司面临信用、货币、利率和流动性风险，通过相应措施进行管理[248][249][254][255] 财务会计准则 - 2016年6月财务会计准则委员会发布ASU 2016 - 13，修订摊余成本计量资产和可供出售债务证券信用损失报告指引[257] - 新指引消除美国公认会计原则中可能的初始确认门槛，要求反映当前所有预期信用损失估计[257] - 信用损失备抵是从金融资产摊余成本中扣除的估值账户[257] - ASU 2016 - 13将影响贷款、债务证券等有合同现金收取权的金融资产[257] - ASU 2016 - 13于2022年12月15日后开始的年度及中期生效[257] - 管理层尚未评估ASU 2016 - 13对合并财务报表的影响[257] 市场风险披露 - 市场风险定量和定性披露信息详见“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”[258]

市场潜力 - Acasti的GTX-104、GTX-102和GTX-101在美国的可寻址市场估计为20亿美元[3] - SAH患者的平均住院费用约为22万美元，SAH每年影响约5万名患者，代表超过3亿美元的可寻址市场[7][8] - Acasti的GTX-102针对的A-T患者在美国约有4300名，潜在市场为1.5亿美元[18] - GTX-101的市场潜力在美国的总可寻址市场估计为4亿美元，仅针对带状疱疹后神经痛[33] 研发进展 - GTX-104的IV配方在1.22 mg/hr的输注速率下，生物利用度为100%，而口服形式仅为13%[11] - GTX-102在临床试验中，口服倍氯米松显著降低了国际共济失调评分量表（ICARS）总分，P值为0.01，变化中位数为-13分[19][22] - GTX-104的临床试验预计在2022年上半年完成PK桥接研究，2022年下半年开始三期安全性研究[14] - Acasti预计在2022年下半年完成GTX-102和GTX-101的关键里程碑[39] 财务状况 - Acasti截至2021年9月30日，现金储备约为5000万美元，预计可支持GTX-104的NDA提交及其他药物候选者的关键里程碑[3] - 截至2021年12月31日，Acasti的市场资本为5580万美元，现金余额约为5000万美元[40] 产品创新 - Acasti的GTX-102为A-T患者提供了一种新型的口腔喷雾剂，剂量为Zannolli试验中口服倍氯米松溶液的1/70，可能减少副作用[24] - GTX-102口腔喷雾剂的药代动力学参数显示，C max为158.17 ng/mL，AUC last为851.16 ng*hr/mL[26] - GTX-102的相对生物利用度为103.70%[26] - GTX-102的剂量仅为β-氟氯噻吨口服溶液的1/70，效果相当[27] - GTX-101的目标是治疗由带状疱疹病毒引起的后带状疱疹神经痛，提供比标准护理更大的便利性和更快的起效时间[5] 知识产权 - Acasti拥有超过40项全球专利，提供2036年以后的市场独占权[3] - Acasti拥有超过40项已授予和待审专利，提供2036年后的市场独占权[43] 其他信息 - Acasti的505(b)(2)监管路径可降低开发和商业化的风险和成本[43] - Acasti的领导团队经验丰富，具备强大的行业背景[41]

公司战略与目标 - 公司目标是打造专注于罕见病和孤儿病的后期专业制药公司，利用新型药物递送技术开发和商业化产品[14] - 公司近期与Grace Therapeutics Inc.合并，有提升股东价值的战略和计划[16] - 2021年8月公司完成对Grace Therapeutics的收购，将专注打造晚期专科制药公司，开发和商业化罕见病和孤儿病产品[64] - 公司计划保留部分关键候选药物全球商业化权利，对GTX - 104和GTX - 102获批后在美国建立小型专注商业组织销售，GTX - 101获批可能寻求商业合作[208] 药物研发与产品 - 公司GTX - 104、GTX - 101、GTX - 102等药物候选产品有各自的未来前景和研究计划，包括不同阶段研究的时间和结果预期等[14] - 公司三个最先进的项目为GTX - 101、GTX - 104和GTX - 102，分别针对带状疱疹后神经痛、蛛网膜下腔出血和共济失调毛细血管扩张症[155][156] - GTX - 104是尼莫地平的新型静脉注射制剂，相比现有剂型，可减少给药频率至每日两次，提高生物利用度，降低个体内变异性[158][160] - 2021年9月公司启动GTX - 104的PK桥接研究，预计2022年上半年出结果，若进展顺利，下半年开展3期安全研究，达标后提交505(b)(2)新药申请[178] - GTX - 104在递增剂量试验中，不良事件严重程度均为轻度；与口服尼莫地平胶囊对比试验中，20.0%受试者出现非严重不良事件，口服尼莫地平为50.0%[168] - 2017 - 2018年，公司对GTX - 104在超80名健康受试者中进行四部分PK研究[169] - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群ICARS总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，症状中位数降幅分别为28%和31%[187] - GTX - 102浓缩口腔喷雾只需口服溶液1/70的体积就能达到相似血药水平[192] - 公司计划开展GTX - 102的PK桥接研究和3期确证性临床试验，达标后进行505(b)(2)新药申请[194] - GTX - 101是用于缓解带状疱疹后神经痛症状的局部生物黏附成膜布比卡因喷雾，1期研究未报告皮肤敏感性[195] - 公司已对GTX - 101开展三项一期研究，评估其PK、安全性和耐受性，确定不同浓度布比卡因盐酸盐单剂量血浆水平[203] - 第二项研究中，100mg剂量GTX - 101布比卡因平均Cmax第一组样本为1.249ng/mL，第二组为1.067ng/mL，两者差异小于20%[205] - 第三项研究中，100mg剂量GTX - 101所有受试者布比卡因在20 - 48小时达最大血浆浓度，最高为19.59ng/mL[206] - 2021财年第二季度，公司CaPre药物候选产品三期临床试验失败，确认无形资产减值损失3,706美元[97][98] - 公司收购Grace的治疗产品线，包括三个临床阶段和多个临床前阶段资产，拥有超40项专利[152] 公司财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为36,929千美元，较3月31日的50,942千美元有所减少[50] - 2021年第三季度，公司净收入为981千美元，而2020年同期净亏损为6,146千美元[53] - 2021年前六个月，公司净亏损为2,137千美元，2020年同期净亏损为10,812千美元[53] - 截至2021年9月30日，公司总资产为119,796千美元，较3月31日的62,458千美元有所增加[50] - 截至2021年9月30日，公司总负债为5,592千美元，较3月31日的6,798千美元有所减少[50] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为114,204千美元，较3月31日的55,660千美元有所增加[50] - 2021年第三季度，公司研发费用为585千美元，较2020年同期的1,286千美元有所减少[53] - 2021年前六个月，公司研发费用为1,054千美元，较2020年同期的3,042千美元有所减少[53] - 2021年第三季度，公司加权平均流通股数量为32,788,275股，2020年同期为11,889,941股[53] - 2021年前六个月，公司加权平均流通股数量为29,436,032股，2020年同期为11,614,716股[53] - 2021年第三季度净收入为98.1万美元，2020年同期净亏损为614.6万美元；2021年前六个月净亏损为213.7万美元，2020年同期净亏损为1081.2万美元[59] - 2021年第三季度经营活动使用的净现金为610.4万美元，2020年同期为417.8万美元；2021年前六个月经营活动使用的净现金为950.5万美元，2020年同期为834.5万美元[59] - 2021年第三季度投资活动产生的净现金为283.7万美元，2020年同期使用3.3万美元；2021年前六个月投资活动使用的净现金为409万美元，2020年同期使用6.9万美元[59] - 2021年第三季度融资活动产生的净现金为0，2020年同期为343.4万美元；2021年前六个月融资活动产生的净现金为0，2020年同期为506.7万美元[59] - 公司自成立以来每年都有经营亏损和负经营现金流，预计未来仍会有大量开支和经营亏损[65] - 公司预计需数年完成药物开发并获监管批准才能产生产品销售收入，在此之前需额外融资[66] - 收购相关费用在2021年第三季度和前六个月分别为250万美元和320万美元，计入一般及行政费用[90] - 截至2021年9月30日，短期投资为13,861美元，高于3月31日的9,789美元，美国定期存款利率在0.19% - 0.30%，加元定期存款利率在0.51% - 0.60%[96] - 截至2021年9月30日，待售资产包括其他资产384美元和设备380美元，共计764美元[102] - 截至2021年9月30日，2018年发行认股权证负债期末余额为615美元，2017年发行认股权证负债期末余额为501美元[109] - 2021年9月30日，2018年发行认股权证公允价值每股0.75加元，2017年发行认股权证公允价值每股0.57美元[109] - 2021年9月30日，2018年发行认股权证假设条件为：行使价10.48加元，股价2.50加元，无风险利率1.11%，预计寿命1.61年，预期波动率147.89%[110] - 2021年9月30日，2017年发行认股权证假设条件为：行使价10.08美元，股价2.00美元，无风险利率0.98%，预计寿命1.24年，预期波动率154.32%[110] - 截至2021年9月30日的六个月内，ATM计划未出售普通股，2020年同期出售835股，净收益约5210美元，平均股价约6.46美元/股 [114] - 截至2021年9月30日和2021年3月31日，负债类认股权证数量均为1708338份，金额分别为1116000美元和5219000美元；权益类认股权证数量均为247881份，金额均为792000美元 [117][118] - 2021年和2020年截至9月30日的六个月内，政府补助分别减少研发费用129000美元和84000美元 [123] - 2019年9月公司获加拿大国家研究委员会最多75万加元资助，2020年10月减至最多32.6万加元，2021年和2020年截至9月30日的六个月内，分别申请0和79000美元 [124] - 2021年和2020年第三季度净金融收入分别为4548000美元和1888000美元，2021年和2020年上半年分别为4575000美元和1343000美元 [125] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和六个月内均未授予股票期权，2021年第三季度股票期权计划补偿费用为114000美元，上半年为267000美元 [134][135] - 2021年和2020年第三季度非现金经营项目变化分别为 - 2602000美元和 - 2193000美元，2021年和2020年上半年分别为 - 3135000美元和 - 3371000美元 [140] 公司风险因素 - 公司预计会继续产生与合并及公司整合相关的大量费用[20] - 公司未来成功依赖于保留关键高管和吸引、保留及激励合格人员[21] - 公司商业成功取决于产品在医疗界获得显著市场认可[22] - 公司面临众多风险，如无法按时实现里程碑、业务整合失败、市场竞争、法规合规等问题[20][25][26] - 公司药物开发严重依赖505(b)(2)监管途径，存在专利侵权诉讼等风险[28][33] - 公司依赖第三方进行临床研究、试验和生产，若第三方出现问题会影响药物开发和商业化[36] - 公司可能因多种原因无法成功建立或维持开发和商业化合作关系[37] - 截至2021年9月30日，公司未就法律诉讼计提准备金或负债，虽目前认为已建立适当法律储备，但不利结果可能影响财务状况 [141] - 2019年10月25日公司与Aker Biomarine Antartic签订供应协议，购买磷虾油产品，总价310万美元，截至2021年9月30日，剩余承诺余额为280万美元，截至11月10日未交付产品和付款，近期可能产生损失[142] 公司交易与协议 - 2021年8月27日公司完成对Grace Therapeutics Inc的收购，共发行18,241,233股普通股作为对价，发行普通股公允价值为60,824美元[82][83][85] - 2021年8月27日公司完成对Grace的收购，Grace成为全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc [150] - 2019年2月14日公司与B. Riley FBR, Inc.达成ATM销售协议，最高总收益3000万美元，2020年6月29日修订协议，可通过代理商发售最高7500万美元普通股，佣金率3% [113] - 2021年11月10日公司提交招股说明书补充文件，可通过代理不时发行和出售普通股，总发行价最高达7500万美元[145] - 2019年10月25日公司与Aker Biomarine Antartic签订供应协议，购买磷虾油产品，总价310万美元，截至2021年9月30日，剩余承诺余额为280万美元，截至11月10日未交付产品和付款，近期可能产生损失[142] 公司股权与期权 - 2021年8月31日公司实施1 - 8的反向股票分割[69] - 2021年8月26日股东批准股票期权计划修订案，可发行普通股数量从1816735股增至4428818股，占已发行和流通股的比例从15%降至10% [128][129] 会计准则与政策 - 2016年6月发布的ASU 2016 - 13将于2022年12月15日后生效，管理层尚未评估其对合并财务报表的影响[79] - 公司对收购的在研研发项目的无形资产按公允价值资本化，未获监管批准前不摊销，每年进行减值测试[75] 疾病市场情况 - 蛛网膜下腔出血约占所有中风的5%，每10万人年发病率为6例，美国每10万人年发病率约为10例[163][167] - 蛛网膜下腔出血患者约一半小于60岁，约10% - 15%的动脉瘤性蛛网膜下腔出血患者在到达医院前死亡，约70%患者死亡或永久依赖家人[164] - 美国蛛网膜下腔出血的总潜在市场约为3亿美元，欧盟估计有5万名患者[167] - 美国每年约4300名患者受A - T疾病影响，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[181] - 带状疱疹后神经痛由水痘带状疱疹病毒损伤引起，病毒再激活会导致疱疹和神经损伤，引发剧痛[197] - 美国每年约15万患者受PHN影响，GTX - 101总潜在市场为16亿美元，其中PHN疼痛市场4亿美元，非PHN疼痛市场12亿美元[200] - 平均4.6%的PHN患者在HZ皮疹出现1年后仍有疼痛，最常报告比例为9%，2%的患者PHN持续超5年，最坏情况下每年会额外增加2500名持续10年疼痛患者[202] - 约40%使用利多卡因贴剂患者疼痛缓解不足[200] 公司运营管理 - 公司依靠第三方合同制造商生产候选药物，通过风险管理策略应对供应链中断风险[210][212] - 公司领先候选药物获FDA孤儿药地位，美国有7年、欧洲有10年营销独占期，专利资产含超40项全球已授权和待决专利[213] - 公司积极寻求美国和国际多种技术专利保护，通过保密和专有信息协议获取保护[215]

财务状况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为4097.5万美元，较3月31日的5094.2万美元有所减少[25] - 截至2021年6月30日，公司总负债为699.6万美元，较3月31日的679.8万美元略有增加[25] - 截至2021年6月30日，公司股东权益为5345.7万美元，较3月31日的5566万美元有所减少[25] - 2020年3月31日至6月30日净亏损466.6万美元，累计亏损达13100.6万美元[31] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为4097.5万美元，短期投资为1674.7万美元[33][48] - 截至2021年6月30日，公司流动负债为230万美元[39] - 截至2021年6月30日，待售设备账面净值为386000美元，包括家具及办公设备12000美元、计算机设备65000美元、实验室设备150000美元、生产设备159000美元[54] - 2021年6月30日，2018年发行认股权证负债期末余额为2339000美元，2017年发行认股权证负债期末余额为2312000美元[57] - 截至2021年6月30日，负债类认股权证共13666712份，金额4651000美元；权益类认股权证共1983056份，金额792000美元[65] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月内，应收账款分别为9.3万美元和7.1万美元[80] - 截至2021年6月30日，与Aker的供应协议剩余承诺余额为280万美元，存在近期损失风险[84] - 截至2021年6月30日，公司资产包括现金及现金等价物和短期投资共5770万美元，流动负债总计230万美元[104] - 截至2021年6月30日，A类股数量为208375549股，与2021年3月31日持平[121] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物总计40975美元，较2020年6月30日净增加28853美元[121] - 截至2021年6月30日，与上一财年末（2021年3月31日）相比，现金及现金等价物减少9967美元，投资增加6958美元，应收账款减少82美元等 [128] - 截至2021年6月30日，待售其他资产为392美元，设备为386美元；设备包括实验室、生产、计算机和办公设备，因CaPre三期临床试验失败而减值 [130][133] - 2018年5月加拿大公开发行的剩余6593750份认股权证，截至2021年6月30日衍生认股权证负债总计2339美元；2017年12月美国公开发行的剩余7072962份认股权证，截至2021年6月30日衍生认股权证负债总计2312美元 [135][136] - 截至2021年6月30日，公司负债总计6996美元，其中2345美元一年内到期，4651美元与预计以普通股结算的衍生认股权证负债有关 [137] - 截至2021年6月30日，贸易及其他应付款为2279美元，经营租赁义务为66美元，RKO供应协议剩余承诺金额为2800万美元 [138] - 2020年3月5日续签位于魁北克舍布鲁克的研发和质量控制实验室设施租赁协议，截至2021年6月30日，剩余承诺金额为66美元 [139] - 2019年10月25日公司与Aker签订RKO供应协议，截至2021年6月30日，剩余承诺金额为280万美元，因可收回性不确定，近期合同可能产生损失 [140] - 现金及现金等价物为48,526，投资为15,381，贸易及其他应付款为(428) [153] 财务业绩 - 2021年第二季度研发费用为46.9万美元，较2020年同期的175.6万美元大幅降低[27] - 2021年第二季度运营活动亏损314.5万美元，较2020年同期的412.1万美元有所收窄[27] - 2021年第二季度净亏损和综合亏损为311.8万美元，较2020年同期的466.6万美元有所减少[27] - 2021年第二季度基本和摊薄后每股亏损为0.01美元，较2020年同期的0.05美元有所降低[27] - 2021年和2020年第二季度经营活动净现金使用量分别为340.1万美元和416.9万美元[33] - 2021年第二季度投资活动净现金使用量为692.7万美元，2020年为3.6万美元[33] - 2020年第二季度融资活动净现金流入为163.5万美元，2021年为0[33] - 2021年公司通过ATM计划筹集净收益5930万美元[39] - 2021年第二季度未通过ATM计划出售普通股，2020年第二季度出售230万股，净收益约180万美元，平均股价约0.81美元/股[63] - 2021年和2020年第二季度，政府补助分别记录为0和50000美元，用于减少研发费用[68] - 2021年第二季度净金融收入为27000美元，2020年为 - 545000美元[70] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月内，研发费用分别为5万美元和14.1万美元，一般及行政费用分别为10.3万美元和34.8万美元，销售及营销费用分别为0和14.3万美元[77] - 2021年第二季度净亏损3118美元，较2020年同期减少1548美元，主要因研发和销售营销费用减少，但被一般及行政费用增加抵消[110] - 2021年第二季度净财务费用减少572美元，转为收益27美元，主要因衍生认股权证负债公允价值变动[111] - 2021年第二季度经营活动使用现金3401美元，2020年同期为4169美元[122] - 2021年第二季度投资活动使用现金6927美元，较2020年同期增加6891美元，因投资增加[123] - 2021年第二季度融资活动提供现金为零，2020年同期因ATM计划出售股份获得1635美元[124] - 截至2021年6月30日的三个月内，ATM计划未出售普通股；2020年同期出售230万股，净收益约180万美元，平均股价约0.81美元/股 [126] 公司战略与交易 - 公司拟与Grace Therapeutics Inc.进行合并，以提升股东价值[12] - 2021年5月公司宣布收购Grace Therapeutics Inc.，交易待股东和交易所批准[37] - 公司自2020年9月探索战略替代方案，降低商业活动和运营成本[36] - 2021年5月7日，公司宣布拟收购Grace，收购其治疗罕见和孤儿疾病的候选药物管线，交易需获股东和相关证券交易所批准[93] - 若交易完成，合并后公司将由Jan D'Alvise领导，总部位于加拿大魁北克省拉瓦尔，Grace员工将过渡到Acasti，新董事会由4名Acasti代表和3名Grace代表组成[96] - 拟议交易预计在2021年第三季度完成，需经Acasti股东会议批准及满足最终协议规定的其他成交条件[98] - 2021年5月7日，Acasti Pharma Inc.、Grace Therapeutics Inc.和Acasti Pharma U.S., Inc.达成合并协议与计划[174] 上市合规风险 - 公司面临纳斯达克上市规则不合规通知的风险[15] - 2021年5月11日公司收到纳斯达克不符合上市规则通知，后续获延期至9月10日恢复合规 [172] - 2021年7月12日，纳斯达克听证小组延长公司重新符合最低出价1美元要求的时间，需在8月26日前召开股东大会批准股份合并，9月10日前重新符合规定[86] - 2021年6月17日听证会上，公司提交合规计划，包括必要时实施股份合并以符合纳斯达克上市规则[99] 股票与权证 - 公司普通股价格可能波动，且短期内不打算支付现金股息[15] - 2018年5月9日加拿大公开发行的10959500份认股权证，每份可按1.31加元的行使价购买一股普通股，2023年5月9日到期；2017年12月27日美国公开发行的9802935份认股权证，每份可按1.26美元的行使价购买一股普通股，2022年12月27日到期[55] - 2019年2月14日公司与B. Riley签订ATM销售协议，最高总收益3000万美元；2020年6月29日修订协议，可通过代理商最高发行总售价7500万美元的普通股，佣金率3% [62] - 2020年9月30日股东批准修订股票期权计划，可发行普通股数量从11719910股增至14533881股，占已发行和流通普通股的15% [71] - 2021年6月30日末流通股票期权数量为7,230,978份，加权平均行使价格为1.04加元；2020年为9,936,486份，加权平均行使价格为1.00加元[76] - 2019年2月14日公司与B. Riley签订ATM销售协议，可出售普通股，总收益最高达3000万美元，佣金率3%-4%；2020年6月29日修订协议，可发行出售总发行价最高达7500万美元的普通股，佣金率3% [125] - 2013年12月3日，Acasti Pharma Inc.与Computershare Trust Company of Canada签订认股权证契约[174] - 2017年2月21日，Acasti Pharma Inc.与Computershare Trust Company of Canada签订认股权证契约[174] - 2017年12月27日，Acasti Pharma Inc.与Computershare Inc.及其全资子公司Computershare Trust Company N.A.签订认股权证代理协议[174] - 2018年5月10日，Acasti Pharma Inc.与Computershare Trust Company of Canada签订经修订和重述的认股权证契约[175] 临床试验与研发 - 公司因CaPre三期临床未达主要终点，减少研发活动和开支[35] - 公司两项TRILOGY 3期临床试验未达到降低甘油三酯的主要终点，不向FDA提交新药申请，也不进行额外临床试验，计划与第三方继续讨论CaPre临床开发和监管批准事宜[91] 其他事项 - 2019年9月公司获加拿大国家研究委员会最多75万加元资助，2020年10月减至最多326357加元，2021年和2020年第二季度分别申请0和26000加元[69] - 2021年6月30日平均汇率：加元兑美元为1.2282，加元兑欧元为1.4804；2020年对应数据分别为1.3855和1.5255 [155] - 假设美元和欧元升值5%，2021年6月30日净亏损增加3,935，2020年减少43 [156] - 2022年12月15日后生效的ASU 2016 - 13将影响多种金融资产，公司管理层未评估其对合并财务报表的影响 [160] - 截至2021年6月30日，公司现有披露控制和程序有效 [163] - 2021年第二季度，公司财务报告内部控制无重大变更 [165] - 与拟议交易相关有四起股东诉讼，公司认为指控无价值并将积极辩护 [167][168][169][170] - 公司章程引用2013年9月25日向委员会提交的表格S - 8（文件编号333 - 191383）的附件4.1 [174] - 经修订和重述的一般细则引用2017年2月21日向委员会提交的表格6 - K（文件编号001 - 35776）的附件99.1 [174] - 首席执行官和首席财务官根据相关法规进行认证[175] - 报告于2021年8月12日签署[177] - 签署人包括总裁兼首席执行官Janelle D'Alvise和首席财务官Brian Ford [178] - 公司与Oppenheimer & Co., Inc.的安排包含基于拟议交易完成的80万美元剩余费用；与CEO和COO的留任激励协议规定，若达成特定里程碑，将分别支付至多12.5万美元[85] - 2020年9月23日公司聘请Oppenheimer & Co., Inc.为财务顾问，若战略流程成功，公司需支付剩余费用800美元 [141]

财务筹资与资产负债 - 2021年3月31日财年公司通过ATM计划筹集净收益5930万美元，资产包括现金、现金等价物和短期投资共6080万美元，流动负债总计160万美元[145] - 截至2021年3月31日，ATM计划共出售1.177亿股普通股，净收益约5930万美元，平均股价约0.52美元；2020年出售410万股，净收益700万美元，平均股价1.79美元[173] - 截至2021年3月31日，2018年5月加拿大公开发行剩余659.375万份认股权证衍生认股权证负债总计2597万美元，2017年12月美国公开发行剩余707.2962万份认股权证衍生认股权证负债总计2622万美元[187][189] - 2021年3月31日公司负债总计6744万美元，其中1525万美元需在1年内偿还，5219万美元与预计以普通股结算的衍生认股权证负债相关[192] - 截至2021年3月31日，贸易及其他应付款项为1479万美元，经营租赁义务为86万美元，磷虾油供应协议剩余承诺金额为2800万美元[193] - 2021年3月31日，以美元计价的现金及现金等价物为5817.6万美元、投资为947.5万美元，以欧元计价的贸易及其他应付款项为2141万欧元[188] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为50942美元，较2020年的14240美元增加36702美元[169] - 2021年3月31日其他资产为3.87亿美元，2020年同期为6.68亿美元；设备为3.81亿美元，2020年同期为19.1亿美元[181] 经营业绩与收支情况 - 2021年3月31日止三个月净亏损564.6万美元，每股亏损0.03美元，较2020年同期净收入1661.6万美元增加亏损2226.2万美元[150] - 2021年3月31日止财年净亏损1967.8万美元，每股亏损0.17美元，较2020年财年净亏损2551.3万美元减少亏损583.5万美元[152] - 2021年3月31日止三个月财务费用为334.6万美元，较2020年同期财务收入2064.6万美元减少2399.2万美元[150] - 2021年3月31日止财年研发费用为417.3万美元，较2020年财年的1597.4万美元减少1180.1万美元[153] - 2021年3月31日止财年销售和营销费用为114.2万美元，较2020年财年的266.5万美元减少152.3万美元[153] - 2021年3月31日止财年设备和无形资产减值损失达529万美元[153] - 2021年3月31日止三个月研发费用为404美元，较2020年同期的1228美元减少824美元；全年研发费用为2904美元，较2020年的13215美元减少10311美元[160][163] - 2021年3月31日止三个月一般及行政费用为1321美元，较2020年同期增加31美元；全年为4685美元，较2020年增加103美元[161][164] - 2021年3月31日止三个月销售及营销费用为66美元，较2020年同期的469美元减少403美元；全年为1149美元，较2020年的2372美元减少1223美元[161][164] - 2021年3月31日止三个月股份支付费用降至171美元，较2020年同期减少274美元；全年降至1174美元，较2020年减少779美元[162][166] - 2021年3月31日止三个月折旧费用较2020年同期减少597美元；全年降至924美元，较2020年减少1392美元[162][166] - 2021年无形资产减值损失为3706美元，全年摊销费用为781美元（2020年为1910美元）[179] - 因CaPre药物不再研发，公司预计出售持有的磷虾油储备，产生减值损失4.13亿美元[183] - 2021年3月31日设备减值损失为15.84亿美元，折旧费用为1.43亿美元，2020年为4.1亿美元[184][185] - 2021年经营活动使用现金14319美元，较2020年的22951美元减少；投资活动使用现金9858美元，2020年则产生现金8138美元；融资活动提供现金59490美元，较2020年的13183美元增加[170][171][172] 业务发展 - 2020年10月公司与相关机构达成协议，开始生产和销售用于新冠疫情检测的病毒运输培养基管[151] 财务报表编制 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，自2020年3月31日起，合并财务报表的报告货币由加元改为美元[142] - 截至2021年3月31日，部分新会计准则及修订尚未生效，未应用于合并财务报表编制[214] - 2016年6月FASB发布ASU 2016 - 13，修订摊余成本资产和可供出售债务证券信用损失报告指引，2022年12月15日后年度及中期生效，管理层未评估其对合并报表影响[215] 公司持续经营与战略 - 公司持续经营能力取决于与Grace的拟议合并或其他战略替代方案的成功完成及最终产生现金流以履行义务的能力[146] - 2020年9月23日公司聘请Oppenheimer & Co., Inc.为财务顾问，若战略结果成功需支付120万美元费用[197] 股份情况 - 截至2021年3月31日，A类股份为208375549股，较2020年的90209449股增加；完全摊薄股份为231320236股，较2020年的116018678股增加[168] 风险情况 - 假设美元和欧元升值5%，2021年3月31日净亏损将增加4235万美元，2020年同期为156万美元[211] - 公司面临信用风险、货币风险和利率风险，通过与高评级加拿大机构交易管理信用风险，部分美元融资资金继续以美元短期投资降低货币风险[205][206] - 公司通过管理资本结构、财务杠杆和监控现金流管理流动性风险，董事会审核经营预算和重大交易[213] - 市场风险的定量和定性披露信息详见“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”[216]

战略决策与行动 - 公司决定不向美国食品药品监督管理局（FDA）提交针对严重高甘油三酯血症患者的新药申请（NDA），并不计划进行额外的CaPre临床试验[102] - 公司已聘请Oppenheimer & Co. Inc.协助进行战略审查，以探索和评估战略替代方案，以增强股东价值[102] - 公司于2020年9月启动了减少人员和费用的计划，以保留现金并进一步减少与停止几乎所有商业化和研发活动一致的操作[103] - 公司于2020年10月与总裁兼首席执行官Jan D'Alvise和首席运营官兼首席科学官Pierre Lemieux签订了留任激励协议，提供每人最高12.5万美元的留任奖金[104] 财务状况 - 公司截至2020年12月31日的总资产为3030.3万美元，其中包括现金及现金等价物和短期投资总计2790万美元[109] - 公司截至2020年12月31日的净亏损为322万美元，每股基本和稀释亏损为0.03美元，相比2019年同期的净亏损1212.3万美元和每股亏损0.14美元有所减少[111] - 公司截至2020年12月31日的九个月净亏损为1403.2万美元，每股基本和稀释亏损为0.15美元，相比2019年同期的净亏损4212.8万美元和每股亏损0.51美元有所减少[113] - 2020年12月31日，现金及现金等价物总额为26,546美元，较2019年12月31日的19,767美元增加了6,779美元[130] - 2020年12月31日，总股本稀释后为180,095,187股，较2019年12月31日的116,018,678股增加了64,076,509股[128] - 2020年12月31日，股票期权授予和已发行数量为8,148,677，较2019年12月31日的9,936,486减少了1,787,809[128] - 现金及现金等价物增加至12,306美元[139] - 应收账款减少20美元，主要由于销售税报销的时间差异[139] - 库存增加14美元，反映库存成本[139] - 衍生认股权证负债减少53美元，反映衍生认股权证公允价值变化[139] - 衍生认股权证负债总额为1,228美元，反映剩余6,593,750份认股权证的公允价值[147] - 合同义务总额为5,048美元，其中2,143美元为贸易和其他应付款，105美元为经营租赁义务，2,800美元为RKO供应协议[152] - RKO供应协议剩余承诺金额为280万美元，预计在2021年第四季度完成[154] - 2020年12月31日，美元计价的现金及现金等价物为20,966美元，2019年为4,772美元[168] 费用与支出 - 公司截至2020年12月31日的九个月内，研发费用减少了1033.6万美元，主要由于TRILOGY Phase 3临床项目逐渐结束[114] - 公司截至2020年12月31日的九个月内，销售和营销费用减少了102.5万美元，主要由于终止了CaPre的商业化活动[114] - 公司截至2020年12月31日的九个月内，由于TRILOGY结果导致的设备和无形资产减值损失为529万美元[114] - 2020年12月31日，研究与开发费用为2,500美元，较2019年12月31日的11,987美元减少了9,487美元[124] - 2020年12月31日，销售和营销费用为1,083美元，较2019年12月31日的1,902美元减少了819美元[125] - 无形资产减值损失4,244美元，主要由于第三阶段临床试验失败[141][142] - 设备减值损失1,534美元，主要由于第三阶段临床试验失败[139] - 其他资产和设备分类为待售资产，总额为1,088美元[143][144] 现金流 - 2020年12月31日，运营活动使用的现金为12,559美元，较2019年12月31日的20,049美元减少了7,490美元[131] - 2020年12月31日，投资活动使用的现金为1,441美元，较2019年12月31日提供的8,537美元减少了9,978美元[132] - 2020年12月31日，融资活动提供的现金为24,812美元，较2019年12月31日的13,713美元增加了11,099美元[133] 汇率风险 - 公司面临外汇汇率波动风险，主要涉及美元和欧元[166] - 现金及现金等价物和可交易证券部分以美元计价，增加了美元兑加元汇率波动的风险[167] - 2020年12月31日，美元兑加元平均汇率为1.3393，2019年为1.2884[169] - 假设美元和欧元升值5%，2020年净亏损将增加978美元，2019年将减少103美元[170] 财务管理 - 公司持有短期固定利率的现金及现金等价物、可交易证券和无担保可转换债券[174] - 公司通过管理资本结构和财务杠杆来管理流动性风险，并持续监控实际和预测现金流[175] 会计政策与标准 - 公司尚未评估ASU 2016-13对合并财务报表的影响，该标准将于2022年12月15日后生效[177] - 公司已采用ASU 2018-15，但该更新对2020年12月31日的报告金额无影响[178]

临床试验结果与决策 - 公司两款3期临床试验TRILOGY 1和TRILOGY 2分别随机选取242名和278名患者，均未达到降低甘油三酯的主要终点，公司将不提交新药申请，也不计划开展额外临床试验[72][73] - 2021年第二季度，公司第三阶段临床项目数据未达主要终点，决定不提交CaPre的新药申请，为此确认了3706美元的无形资产减值损失[122][123] 战略评估与人员激励 - 2020年9月29日公司宣布启动战略评估，聘请Oppenheimer & Co., Inc.为财务顾问[73] - 2020年9月公司启动人员和费用削减计划，以保留现金并缩减运营规模[74] - 2020年10月公司与总裁兼首席执行官Jan D'Alvise和首席运营官兼首席科学官Pierre Lemieux签订留任激励协议，若满足特定里程碑，每人最高可获12.5万美元；若无故终止雇佣关系，每人至少可获7.5万美元；Jan D'Alvise若留任至2021年4月30日或第三方合并交易完成，可获10万美元留任激励[75][76] - 2020年9月23日聘请Oppenheimer & Co., Inc.作为财务顾问，协助探索和评估提升股东价值的战略选择[135] 财务状况 - 截至2020年9月30日，公司流动资产为1370万美元，其中现金及现金等价物为1150万美元，流动负债为370万美元[81] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为11552美元，较2019年9月30日的19496美元净减少7944美元[106] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物减少2688美元，应收账款增加47美元，无形资产因摊销和减值减少4244美元[120] - 截至2020年9月30日，待售资产中其他资产为680美元，设备为367美元，总计1047美元，较3月31日的2578美元有所减少[125] - 截至2020年9月30日，公司负债总计4959美元，其中3751美元需在1年内偿还，1170美元与预计以普通股结算的衍生认股权证负债相关[132] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物美元计价为4440，2019年为1903；2019年有价证券美元计价为20；2020年贸易及其他应付款美元计价为(2585)，2019年为(7087)[150] - 截至2020年9月30日和2019年9月30日，公司现金及现金等价物、有价证券、无担保可转换债券面临短期固定利率风险，但因投资短期到期且持有至到期，公允价值下降导致损失的风险有限[154] 经营业绩 - 2020年第三季度净亏损614.6万美元，每股亏损0.06美元，较2019年同期减少1501.2万美元；2020年前六个月净亏损1081.2万美元，每股亏损0.11美元，较2019年同期减少1919.2万美元[83][85][88] - 2020年第三季度研发费用减少266.8万美元，销售和营销费用减少61.2万美元；2020年前六个月研发费用减少710.2万美元，销售和营销费用减少59.6万美元[85][87][89][90] - 2020年第三季度和前六个月因TRILOGY临床试验导致设备和无形资产减值损失均为529万美元[85][88][90] - 2020年第三季度财务收入为188.8万美元，而2019年同期财务费用为1490.3万美元；2020年前六个月财务收入为134.3万美元，而2019年同期财务费用为1574.3万美元[85][89] - 2020年9月30日止三个月研发费用（不含折旧、摊销和股份支付费用）为810美元，较2019年同期的3257美元减少，主要因研发活动减少致研究合同减少[94] - 2020年9月30日止三个月一般及行政费用（不含折旧和股份支付费用）为1135美元，较2019年同期的1129美元增加6美元，主要因法律费用增加及奖金应计额转回致薪资减少[95] - 2020年9月30日止三个月销售及营销费用（不含股份支付费用）为22美元，较2019年同期的664美元减少，主要因CaPre产品预发布营销活动结束致专业费用减少[96] - 2020年9月30日止六个月研发费用（不含折旧、摊销和股份支付费用）为1880美元，较2019年同期的8800美元减少，主要因临床研究和监管合同等研发活动减少[99] - 2020年9月30日止六个月一般及行政费用（不含折旧和股份支付费用）为2434美元，较2019年同期的2097美元增加337美元，主要因保险政策和公司及法律费用增加，部分被薪资减少抵消[100] - 2020年9月30日止六个月销售及营销费用（不含股份支付费用）为595美元，较2019年同期的1340美元减少，主要因CaPre产品预发布营销活动终止致专业费用减少[101] - 2020年9月30日止三个月，公司经营活动使用现金4178美元，2019年同期为6152美元；2020年9月30日止六个月，公司经营活动使用现金8345美元，2019年同期为12942美元[107] 股权与融资 - 2020年6月29日，公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格注册声明，注册最高2亿美元的普通股、认股权证和单位，该声明于7月7日生效[113] - 2020年9月30日止六个月，通过ATM计划出售670万股普通股，净收益约520万美元，平均股价约0.81美元/股[117] - 2018年5月加拿大公开发行的10188100份认股权证，截至2020年3月31日已行使3594350份，剩余6593750份认股权证的衍生认股权证负债为611美元[128] - 2017年12月美国公开发行的9801861份认股权证，截至2020年3月31日已行使2728899份，剩余7072962份认股权证的衍生认股权证负债为559美元[129] 合同与协议 - 2020年3月5日续签的实验室设施租赁协议，截至2020年9月30日，剩余承诺余额为119美元[133] - 2019年10月签署的RKO供应协议，截至2020年9月30日，与Aker的剩余承诺余额为280万美元[134] - 2019年5月与前首席执行官的法律索赔达成和解，同意发行900000股普通股并报销48美元法律费用，相关费用790美元已计入一般及行政费用[137] 风险因素 - 公司持续经营能力存在重大不确定性，取决于能否实现成功的战略替代方案并最终产生现金流以履行义务[81][82] - 公司部分费用以美元和欧元结算，面临美元和欧元兑加元汇率波动的金融风险，部分现金、现金等价物和有价证券以美元计价，进一步增加了汇率风险暴露[149][150] - 2020年9月平均汇率，加元兑美元为1.3580，报告汇率为1.3319；加元兑欧元平均汇率为1.5418，报告汇率为1.5611。2019年9月平均汇率，加元兑美元为1.3292，报告汇率为1.3240；加元兑欧元平均汇率为1.4855，报告汇率为1.4438[151] - 假设美元和欧元升值5%，2020年9月30日净亏损增加93，2019年9月30日净亏损减少258；假设外币贬值5%，影响相反[153] - 公司通过管理资本结构、财务杠杆和监控现金流管理流动性风险，董事会审核批准运营预算和重大交易[155] 会计准则与财务报告 - FASB于2016年6月发布的ASU 2016 - 13，将于2022年12月15日后生效，公司管理层尚未评估其对合并财务报表的影响[158] - FASB于2018年8月发布的ASU 2018 - 15，公司管理层已采用该会计标准更新，但对2020年9月30日报告金额无影响[160] - 2020年第三季度末，公司财务报告内部控制无重大变更[162] 法律诉讼 - 截至2020年9月30日，公司无预计会对业务、财务状况、经营成果或现金流产生重大不利影响的法律诉讼[163]

产品研发与临床试验 - 公司主要研发基于磷虾油的OM3脂肪酸处方药，核心产品CaPre拟用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG），美国约有300 - 400万人患此病[70] - 公司认为CaPre有潜力将适应症扩大至美国约4440万轻度至中度甘油三酯升高患者，还可能用于糖尿病等其他疾病[72] - 首个3期临床试验TRILOGY 1有242名患者参与，虽CaPre组降低甘油三酯有意义但未达统计学显著，因安慰剂效应过大[75] - 2020年6月19日FDA回复，要求对全意向治疗人群进行关键疗效分析，支持TRILOGY 1进行事后分析[78] - 2020年7月31日公司向FDA提交TRILOGY 2统计分析计划，预计8月31日公布TRILOGY 2顶线数据[79] 知识产权 - 2020年4月30日公司获香港知识产权署授予的物质成分专利，扩大了知识产权组合[80] 财务状况概述 - 截至2020年6月30日，公司流动资产1400万美元，其中现金及现金等价物1210万美元，流动负债600万美元[89] - 公司自成立以来一直有经营亏损和负经营现金流，若TRILOGY 3期项目结果积极，未来需额外资金开展后续工作[89] - 公司计划通过证券发行、非稀释性资金来源及战略联盟筹集资金，但不确定能否成功[89] - 公司持续经营能力存在重大疑问，财务报表按持续经营假设编制[90] 财务数据对比（季度） - 2020年第二季度净亏损4666美元，较2019年同期的8846美元减少4180美元[92][94] - 2020年第二季度研发费用为1756美元，较2019年同期的6190美元大幅减少，主要因TRILOGY 3期临床项目接近完成[100] - 2020年第二季度一般及行政费用为1649美元，较2019年同期的1116美元增加，主要因财务报表从IFRS转换为GAAP产生的咨询、会计和法律费用增加[101] - 2020年第二季度销售和营销费用为716美元，较2019年同期的700美元略有增加，主要因商业团队增加人员导致薪资和福利增加[102] - 截至2020年6月30日，现金及现金等价物为12122美元，较2019年同期的15977美元减少3855美元[108] - 2020年第二季度经营活动使用现金4309美元，较2019年同期的6824美元减少2515美元，主要因TRILOGY 3期临床试验接近完成减少支出[110] - 2020年第二季度投资活动使用现金36美元用于购置设备，2019年同期因有价证券到期产生现金5518美元[112] - 2020年第二季度融资活动产生现金1775美元，主要因“按市价”（ATM）计划出售股份所得，2019年同期因认股权证行使产生现金34美元[113] 证券发行与股份出售 - 2020年6月29日，公司向SEC提交S - 3表格注册声明，注册最高2亿美元的普通股、认股权证和单位，7月7日生效[114] - 2020年第二季度，通过ATM计划出售230万股普通股，净收益约180万美元，平均股价约0.81美元/股[116] - 2020年6月30日后通过ATM计划出售4404152股普通股，净收益约340万美元，平均股价约0.80美元/股[122] 认股权证负债 - 2018年5月加拿大公开发行剩余6593750份认股权证，截至2020年6月30日衍生认股权证负债总计1604美元，加权平均公允价值约为0.33加元/份（0.23美元/份）[126] - 2017年12月美国公开发行剩余7072962份认股权证，截至2020年6月30日衍生认股权证负债总计1467美元，加权平均公允价值约为0.28加元/份（0.21美元/份）[127] 公司负债情况 - 截至2020年6月30日，公司负债总计9106美元，其中5979美元需在1年内偿还，3071美元与预计以普通股结算的衍生认股权证负债相关[129] 租赁与供应协议承诺 - 2020年3月5日续签位于魁北克舍布鲁克的研发和质量控制实验室设施租赁协议，截至2020年6月30日，承诺余额为140美元[130] - 2019年10月与Aker签署供应协议，截至2020年6月30日，剩余承诺余额为280万美元[132] 货币相关情况 - 截至2020年6月30日，现金及现金等价物中美元为4695美元，贸易及其他应付款中美元为 - 5142美元、欧元为 - 161美元[146] - 假设美元和欧元升值5%，2020年6月30日净亏损增加9美元，2019年6月30日净亏损增加338美元[148] 金融资产利率情况 - 截至2020年6月30日和2019年6月30日，现金及现金等价物、有价证券和无担保可转换债券均为短期固定利率[151] 会计准则相关 - 2016年6月FASB发布ASU 2016 - 13，修订摊余成本资产和可供出售债务证券信用损失报告指引，2022年12月15日后年度及中期生效，管理层未评估其对合并财务报表的影响[155] - 2018年8月FASB发布ASU 2018 - 15，使云计算安排实施成本资本化要求与内部使用软件一致，2019年12月15日后财年及中期生效，允许提前采用，管理层已采用该准则更新，对2020年6月30日报告金额无影响[156]

财务数据和关键指标变化 - 2020年3月31日财年研发费用（折旧、摊销和基于股票的薪酬费用前）为1320万美元，较2019年3月31日财年的2690万美元减少1360万美元，主要因研究合同费用减少1440万美元，部分被薪资和福利增加抵消 [43] - 2020年3月31日财年一般及行政费用（基于股票的薪酬费用前）为460万美元，较2019年3月31日财年的330万美元增加130万美元，主要因保险政策费用增加45万美元，以及企业会计和法律费用增加83万美元 [44] - 2020年3月31日财年运营亏损为2440万美元，较2019年3月31日财年的3440万美元减少，主要因CaPre的3期临床试验项目接近完成，研究合同费用减少 [44] - 2020年3月31日财年净亏损为2550万美元，合每股0.30美元，较2019年3月31日财年的3940万美元（合每股0.73美元）减少，主要因研发费用减少、净财务费用降低以及认股权证衍生负债公允价值变动 [45] - 截至2020年3月31日，现金及现金等价物和短期投资总计1420万美元，2019年3月31日财年为2580万美元，公司认为现有现金可支持公司运营至2021年第一季度 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将根据FDA对TRILOGY 1的反馈进行进一步事后分析，并在7月底前完成TRILOGY 2的统计分析计划并提交给FDA，预计8月底公布TRILOGY 2的顶线数据 [13][48] - 若TRILOGY 2成功达到主要终点，且合并两项试验意向治疗人群结果能获得显著P值，公司计划与FDA讨论能否以此数据支持新药申请（NDA），并在今年晚些时候的预NDA会议上进行沟通 [14][39] - 若FDA要求进行另一项确证性3期试验，该试验的设计、样本量和持续时间可能与前两项TRILOGY研究不同 [39] - 公司在2020财年完成3期试验的同时，开展了重要的预商业化活动，包括扩大生产规模的高级规划、准备NDA以及推进合作和其他市场开发目标 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管TRILOGY 1结果令人失望，但公司对导致前所未有的安慰剂效应的原因有了更好的理解，对TRILOGY 2的前景仍持谨慎乐观态度 [48] - 公司相信CaPre有潜力，尽管近期遇到困难，但会尽力实现成功结果 [50] 其他重要信息 - 公司将提交年度文件和一份有扩大的随行就市融资（ATM）机制的暂搁注册声明，将ATM机制规模增至2亿美元 [46] - 自2020财年开始，公司在加拿大、美国、墨西哥、中国、中国香港、智利和以色列获得了额外的物质组成和使用方法专利，增加了CaPre的知识产权组合 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否用第0周单点基线分析TRILOGY 2 - FDA要求用全意向治疗人群进行分析，公司在分析上有一定灵活性，但可能无法使用单点终点，不过FDA允许在进一步事后分析中使用单点基线 [53] 问题2: 事后分析TRILOGY 1数据时，第0周安慰剂组和药物组符合条件患者的数值平均基线以及研究结束时的数值是多少 - 去除部分患者后，整体基线从约670毫克/分升降至550毫克/分升，但对于第12周和第26周的数据，发言人暂无具体数值 [56] 问题3: 公布TRILOGY 2数据时，是否会像TRILOGY 1一样报告仅第0周基线的分析 - 公司计划公布相关信息，会并行进行两种分析，以说明产品的治疗效果和安慰剂效应的影响 [58] 问题4: TRILOGY 1中五个高入组率且可能存在处理患者不规范的站点与筛查和随机化之间的随机化校正程度是否有紧密关联 - 这种甘油三酯正常化现象在所有站点都存在，但这五个站点的正常化效应和安慰剂效应更明显，去除这五个站点对CaPre治疗效果的结果没有帮助，TRILOGY 2中来自这些站点的患者较少，预计安慰剂效应会降低 [60][62] 问题5: 此次研究对严重高甘油三酯血症试验有何启示 - 公司认为可能是患者未完全禁食导致结果偏差，未来可增加空腹血糖水平检测；应选择常规临床站点以确保患者有严重高甘油三酯血症病史；也可能是部分站点为使患者符合条件而进行了调整，但无法证实 [65][66] 问题6: 事后分析与意向治疗分析（ITT）的误差线情况，以及是否有超级应答者现象；预随机化或之后是否有背景鱼油补充剂使用情况值得关注 - 对于背景鱼油补充剂等因素进行了研究，未发现影响试验结果的不平衡情况；在原始分析和事后分析中，标准差差异不大 [69][71] 问题7: FDA会议请求的具体期望结果是什么，TRILOGY 2如何帮助实现该结果 - 公司向FDA提交书面问题和背景材料，FDA进行了回复。公司将根据回复进行额外事后分析，修改并确定TRILOGY 2统计分析计划，提交给FDA后进行揭盲。若TRILOGY 2有强阳性P值，且与TRILOGY 1意向治疗人群的合并疗效结果有利，公司计划与FDA讨论能否用该数据提交NDA [76] 问题8: TRILOGY事后分析需要多少患者才能显示统计学意义 - 发言人暂无该数据，会后续回复 [78] 问题9: 在未来试验设计中能否避免预随机化出现的问题 - 未来可能增加空腹血糖水平检测；重视患者病史以确认其资格；加强对患者服用药物依从性的监测，如检测EPA DHA水平 [80][81] 问题10: FDA要求在意向治疗人群上进行分析是否意外 - 公司对此早有预期，且受鼓舞的是FDA允许进行额外事后分析，目前正在建模分析TRILOGY 2需达到的结果以在合并分析中获得有利P值 [84] 问题11: 若需进行另一项3期试验，其分析和数据是否与前两项TRILOGY试验分开 - 该试验将被视为TRILOGY项目的一部分，即TRILOGY 3，但规模和持续时间待定，所有试验数据将综合考虑以支持疗效和安全性分析 [86][87] 问题12: 公布两项TRILOGY研究的次要和探索性终点后，能否在未来试验中更多关注糖尿病患者群体 - 公司会在TRILOGY 2揭盲后分析所有次要和探索性终点，希望看到CaPre对LDL有中性至有利影响、对HDL有中性至积极影响，同时利用TRILOGY 1中50%糖尿病患者的数据研究血红蛋白A1C情况 [89]

财务状况 - 公司截至2020年3月31日的流动资产为1610万美元，其中现金及现金等价物为1420万美元，预计现有资金可维持到2021年第一季度[172] - 公司2020财年净亏损2630万美元，2019财年净亏损3930万美元，截至2020年3月31日累计亏损1.294亿美元[174] - 公司存在持续经营的重大疑虑，若无法筹集资金或找到战略伙伴，资产可能减值[171][173] - 公司费用多以加元和欧元等外币计价，虽计划采取措施，但汇率波动仍可能产生不利影响[239] - 公司净亏损和费用可能大幅波动，未达财务或临床预期可能导致股价下跌[279] - 公司需筹集额外资金，可能导致现有股东股权稀释、限制运营或放弃技术和产品候选权利[277] 产品研发与试验 - 公司TRILOGY 1试验未达统计学显著性，TRILOGY 2试验结果不确定，NDA提交时间不确定[176][177][179] - 2020年1月TRILOGY 1试验数据受大安慰剂效应影响，合并数据结果不确定[202] - 公司预计最早2021年提交CaPre的新药申请（NDA），其商业化依赖TRILOGY 2试验积极结果及FDA支持[197] 产品商业化 - 若CaPre获批，公司需额外资金完成商业化活动，计划通过证券发行、赠款、贷款和战略联盟筹集资金[172] - 公司历史上无营销、市场准入和销售团队，若无法建立相关能力或与战略伙伴合作，可能无法产生收入[192] - 公司历史上无销售、营销等能力，若CaPre获批，计划自建团队或寻找战略合作伙伴[193] - 公司业务前景完全依赖CaPre成功开发、获批和商业化，若失败可能无法产生有意义收入[196][198] 市场相关 - 公司CaPre潜在目标市场或限于sHTG患者，2019年美国该市场规模约为16.5亿美元[181] - 生物技术和制药行业竞争激烈，Amarin的VASCEPA美国市场份额2019年超50% [206][207] - 若Amarin上诉失败，预计明年VASCEPA仿制药入市，或对CaPre定价施压[209] - CaPre可能面临非处方产品竞争，若保险覆盖不广泛或患者自付费用高，可能影响定价、市场接受度和潜在收入[210] 监管与法律风险 - 受COVID - 19疫情影响，公司CaPre的研发、生产、商业化等环节可能出现延误，且获取资金能力或受影响[167][169] - 公司获取CaPre监管批准不确定，面临临床试验设计、数据不足等风险[199][200] - 即便CaPre获批，可能仅用于有限适应症，获批可能含使用限制[203] - 近期和未来法律发展或使CaPre获得监管批准更困难、成本更高，影响产品定价[212] - 美国和其他地区医疗系统法律和监管变化可能阻碍或延迟CaPre获批，限制营销活动和盈利能力[213] - 《医疗保险现代化法案》可能降低CaPre的覆盖范围和价格，私人保险公司可能效仿[214] - 《患者保护与平价医疗法案》及其修正案可能对制药公司施加折扣、费用等要求，增加监管负担和运营成本[215] - 加拿大对新药价格有限制，若CaPre获批，可能降低其价值和公司创收及盈利的能力[217] - 许多司法管辖区要求产品获批医保报销后才能销售，价格也需获批，否则会影响市场潜力[219] - 第三方支付方的报销决策可能影响CaPre的定价和市场接受度，无法及时获得报销可能对公司经营和财务状况产生重大不利影响[220] - 即使CaPre获FDA批准，在其他国家获批和商业化也可能面临困难，影响其市场潜力[223] - 若公司或第三方服务提供商违反医疗保健法律和法规，可能面临民事或刑事罚款或处罚[225] - 专利法律的变化可能影响公司保护技术和执行知识产权的能力[270] - 公司有被归类为美国联邦所得税目的下的被动外国投资公司（PFIC）的重大风险，美国股东可能面临不利税收后果[304] - 2019年9月30日起，公司不再符合外国私人发行人资格，成为美国国内发行人，面临更多合规义务和成本[305] 合作与外包风险 - 公司依赖第三方进行TRILOGY Phase 3项目，若第三方未履行职责或数据质量受影响，CaPre获批和商业化可能受阻[182][185] - 公司外包CaPre生产，若第三方制造商出现问题，可能导致CaPre生产延迟或暂停，增加成本[188][189] - 公司寻找CaPre战略合作伙伴可能不成功，合作或增加支出、延迟商业化[204] 产品责任与保险 - 公司目前产品责任保险总额为1000万美元，但可能无法覆盖全部索赔[237] - 公司研发和生产CaPre涉及使用潜在危险材料，虽认为处理程序合规，但无法完全消除污染或伤害风险，且无相关保险[234] - 公司面临CaPre产品责任诉讼风险，若败诉可能承担巨额赔偿或停止销售等[235] 原材料供应 - 2019年公司验证了新的RKO供应商，并与Aker签署了为期两年的固定价格供应协议，确保至少到2021年年中RKO的充足供应[240][241] - 公司依赖第三方供应RKO，可能面临供应波动、成本和交付时间控制问题，且无法保证替代供应商质量[243] 产品副作用与声誉 - CaPre可能有不良副作用，影响监管批准、商业前景和公司声誉[244] 知识产权 - 公司CaPre受自身及Neptune和Aker的专利保护，但可能与Aker产生知识产权纠纷[248][251] - 保护知识产权困难且成本高，公司面临专利被规避、权利受限等风险，CaPre也可能侵犯他人知识产权[252][257] - 多家公司对OM3脂肪酸的药用进行研究并提交相关专利申请，公司面临第三方专利挑战风险[261] - 公司已在多个司法管辖区注册CaPre商标，但商标可能面临挑战、侵权等问题[264] - 公司可能卷入专利诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且结果不可预测，败诉可能导致专利保护受损[266] 股价与市场交易 - 公司普通股价格可能因多种因素波动，过去已大幅波动，未来也可能继续[273] - 无法保证公司普通股的活跃市场能持续，股价可能无法反映长期价值[283] - 截至2020年3月31日，有1590万股普通股可根据未行使认股权证以不同行使价发行，其出售可能压低股价[286] - 认股权证行使后普通股出售带来的股价下行压力可能引发第三方卖空，进一步压低股价[287] - 公司目前不打算在可预见的未来支付普通股现金股息，因计划留存收益用于业务融资[289] - 公司普通股在纳斯达克和TSXV上市，但过去曾收到纳斯达克不符合持续上市标准的通知，虽已恢复合规，但不能保证未来继续上市[290] - 2020年2月28日，公司收到纳斯达克通知，因其连续30个工作日最低出价未达每股1美元；因疫情监管放宽，公司至少有至11月9日的时间恢复合规，目前尚未恢复[291][292] - 若公司不符合上市标准被摘牌，将面临市场报价受限、流动性降低、被认定为低价股、新闻和分析师覆盖减少、发行证券或融资能力下降等后果[294][295] - 公司是SEC规则下的“较小报告公司”，可采用缩减披露义务，若投资者认为吸引力降低，可能导致交易不活跃和股价波动[298][300] - 公司是非加速申报公司，无需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案的审计师认证要求，可能影响投资者吸引力和股价[301] 战略决策风险 - 公司管理层会探索战略机会和交易，包括合资、投资、资产收购处置等，但可能带来未知负债、成本超预期、整合困难等风险[296][297] 投资者执行判决困难 - 美国投资者可能难以执行对公司及其董事、高管的某些判决，因公司受魁北克法律管辖，部分人员为加拿大居民，资产多在境外[303]